Page 77 - 《中国药房》2023年4期
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患者健康效用测量方法进行介绍和评述，即直接测量                            效用最高，TTO次之，RS产生的效用最低               [7―8] 。这可能因
          法、多属性健康效用测量量表法（multi-attribute utility in‐         为 SG 的问题中涉及立即死亡这一选项，而受试者大多
                                                                                                [9]
          strument，MAUI）和映射法，以期为癌症 HTA 领域内健                  对这一风险存在厌恶心理。由 Mcneil等 和 Stiggelbout
                                                               [10]
          康效用测量工具选择提供经验参考，继而为优化癌症领                           等 的研究可知，人们在面对风险时会采取风险规避措
          域资源配置以及政策制定提供循证依据。                                 施，而癌症患者病情相对较重，一般存在非常强烈的风
          1 直接测量法                                            险厌恶心理，且风险规避与药物治疗之间存在关联，接
              直接测量法是效用测量中最为基础的方法，理论依                         受过化疗的癌症患者会更加规避风险。故SG获得的效
          据充分且可以直观地测量出受访者对于某种健康状态                            用一般高于TTO所获得的效用。
          的效用，包括刻度评分法（rating scale，RS）、标准博弈法                 1.2 DCE和BWS
         （standard  gamble，SG）、时 间 权 衡 法（time-trade  off，        DCE和BWS具有相同的理论基础且均是让受试者
          TTO）、离 散 选 择 实 验 法（discrete  choice  experiment，   在虚拟情境下进行选择。DCE在20世纪末被引入健康
          DCE）、优劣尺度法（best-worst scaling，BWS），这 5 种方          领域用于测量患者健康效用、分析患者偏好和支付意愿
          法的理论基础和使用方法见表1。                                    以及资源配置决策和价值判断等研究。DCE 通过模拟
              表1 5种直接测量法的理论基础和使用方法                           具体情景可以帮助受试者更好地理解问题并可同时进
          方法 理论基础                    使用方法                    行多属性评估，实施简单且响应效率较好。BWS是近年
          RS  心理测量学理论 引导受试者将自身健康状态按照偏好程度的高低进行排列，随后将所有健康状态排   来在国际上运用越来越多的测量意愿和偏好的方法，主
                     列在1个刻度尺上，不同健康状态之间的间距应与受试者对两者之间偏好的差距相    要包括3种类型：对象型（BWS-1）、组合型（BWS-2）和多
                     对应
          SG  期望效用理论  给受试者提供两种选择的方案。方案1受试者存在一定的风险，可能产生两种结    重组合型（BWS-3），其中BWS-2主要应用于健康经济学
                     果：（1）通过治疗，患者康复并健康地生存一定的年限（概率为P）；（2）患者治疗无  领域。相比于 DCE，BWS 拥有更强的辨别力且更容易
                     效，立即死亡（概率为1－P）。方案2受试者在健康状态下生存一定年限。不断改变  获得所给选项的完整排名，并可通过较小的样本量来准
                     P值，直到受试者对两种方案的选择偏好接近一致。此时，健康状态的效用值为P                                  [11]
          TTO 价值理论   给受试者提供两种选择的方案，方案1受试者在健康状态下生存t年，随后死亡；方   确估计偏好，拥有更高的统计效率 。目前二者已被验
                     案2受试者在完全健康状态下生存x年（x＜t），随后死亡。不断改变x值，直到受试  证具有较好的信度和效度，但二者在癌症领域信度和效
                     者对两种方案的选择偏好接近一致。此时，健康状态的效用值为x/t         度的验证较少，多用于测量癌症患者需求和治疗的偏好
          DCE 随机效用理论  要求受试者回答若干个选项集，每个选项集一般会包括两个不同的健康状态描述，                                   [12]          [13]
                     要求受试者从中进行权衡，选择出较优的一个                    且大多数的受访者表示更喜欢 DCE 。Maculaitis 等
          BWS 随机效用理论  要求受试者在一系列选项组合中不断重复做出最好项和最差项的选择，并由此评估   分别利用DCE和BWS测量乳腺癌患者的健康效用并比
                     受试者个体偏好的优先顺序                            较了肿瘤学专家和患者对治疗方法的偏好，结果表明二
          1.1 RS、SG和TTO                                      者测得健康效用以及肿瘤学专家和患者最看重的属性
              RS、SG 和 TTO 这 3 种方法开发较早，早期使用较                  基本一致，但大多数的受访者表示更喜欢DCE。
          多，且在癌症患者健康效用测量中经常联合使用或进行                           2 MAUI
          比较。RS 是直接测量法中最简便的方法，主要包括类                              MAUI由健康状态分级系统和与其对应的健康效用
          别比例法、尺度评分法和视觉模拟法，其中视觉模拟法                           积分体系两部分组成，研究者利用健康状态分级系统获
          最为常用。RS 虽然易于理解且操作简单，但其理论基                          得受访者目前所处的健康状态后根据其健康效用积分
          础不强且受访者的心理认知与感受易受到多种外界因                            体系计算出该状态的效用。由于不同国家/地区人群所
          素影响，继而影响测量的准确性。甚至有研究者认为在                           处环境、文化等因素不同致使其健康偏好也存在差异，
          RS中受访者没有进行风险权衡或在多个备选方案中进                           故需要基于本国/地区人群偏好建立健康效用积分体系。
          行选择，因此得出的结果不是效用 。TTO与SG具有较                         MAUI是目前最为常用的癌症患者健康效用测量方法，
                                       [4]
          强的理论基础，均是找到受访者相对可以接受的均衡                            主要包括普适性健康效用量表和疾病特异性效用量表。
          点，其中SG是对死亡风险进行权衡，而TTO则是对生存                         2.1 普适性健康效用量表
          时间进行权衡，但二者均存在实际操作复杂、成本较高                               普适性健康效用量表便于理解且操作简单，同时适
          以及对受试者的认知要求较高等问题。TTO 的实施难                          用于普通人群和患病人群，常用的普适性健康效用量表
          度介于 RS 和 SG 之间，是三者中应用最为广泛、研究最                      信息见表2。
          为深入的效用测量方法。                                        2.1.1 EQ-5D EQ-5D 是各国各领域最常用的普适性
              这 3 种方法在癌症患者健康效用的测量中均有应                        健康效用量表，包括 EQ-5D-3L（以下简称“3L”）和 EQ-
            [5]
                       [6]
          用 。Kaplan 等 在前列腺癌患者中比较了 RS 和 TTO                   5D-5L（以下简称“5L”）两个版本。EQ-5D已广泛应用于
          两种方法，结果显示癌症患者对TTO的满意度较低且具                          癌症领域且具有较好的信度、效度和反应性，对此美国、
                                                                                                     [14]
          有显著的天花板效应，内部效度差于RS。总而言之，这                          韩国和中国等多项研究都提供了有力的证据 。目前
          3种方法获得的癌症患者健康效用存在差异，SG产生的                          大多数实证研究均表明 5L 的测量属性整体优于 3L。


          中国药房  2023年第34卷第4期                                                 China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 4    · 451 ·
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