Page 18 - 《中国药房》2022年24期
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整机制；国家医疗保障部门还应每年对医保目录内罕见                                 病领域政策文本分析[J]. 中国卫生政策研究，2021，14
          病用药的价值进行综合评价，评价指标既要考虑罕见病                                （1）：17-23.
          用药的市场份额、占有率，也要考虑临床价值与合理使                            [ 7 ]  朱楚玉，孙维阳，常峰，等. 我国罕见病药品价格水平和
                                                                   可负担性研究[J]. 中国药房，2021，32（8）：897-903.
          用，还要结合仿制品和竞品价格，以及周边国家的价格
                                                              [ 8 ]  人力资源社会保障部.人力资源社会保障部关于印发国
          情况，及时进行动态调整。与此同时，虽然单个罕见病
                                                                   家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017
          种的患者少，但罕见病患者总数庞大，在我国基本医疗
                                                                   年版）的通知[EB/OL].（2017-02-21）[2022-07-24].http：//
          保险的功能定位仍是“保障基本”的原则下，国家医疗保
                                                                   www. mohrss. gov. cn/SYrlzyhshbzb/shehuibaozhang/zcwj/
          障部门也应该根据基金支付能力适当调整目录范围，建
                                                                   yiliao/201702/t20170223_266775.html.
          立健全更加公平和可持续的医疗保障制度。                                 [ 9 ]  JANDOC R，BURDEN A M，MAMDANI M，et al. Inter‐
          5 本研究的局限性                                                rupted time series  analysis in drug  utilization research is
              本研究也存在一定的局限性：（1）本研究使用单组                              increasing：systematic  review  and  recommendations[J].  J
          ITSA模型，无法控制遗漏变量，需要在后续研究中引入                               Clin Epidemiol，2015，68（8）：950-956.
          对照组，使用多组ITSA模型进一步分析，以控制遗漏变                          [10]  PENFOLD R B，ZHANG F. Use of interrupted time series
          量。（2）本研究在数据抽样和处理过程中未能完全控制                                analysis  in  evaluating  health  care  quality  improvements
          混杂性偏倚因素对结局变量的影响。（3）本研究对9个罕                               [J]. Acad Pediatr，2013，13（6 Suppl）：S38-S44.
                                                              [11]  FRETHEIM A，TOMIC O. Statistical process control and
          见病药品的平均DDDc进行了研究，但未对单个罕见病
                                                                   interrupted  time  series：a  golden  opportunity  for  impact
          药品的 DDDc 变化情况进行报告。从本课题组开展的
                                                                   evaluation  in  quality  improvement[J].  BMJ  Qual  Saf，
          有关单个罕见病用药DDDc变化情况的相关研究来看，
                                                                   2015，24（12）：748-752.
          吡非尼酮、罗匹尼罗、屈昔多巴、依折麦布、依维莫司、重
                                                              [12]  OGRINC  G，MOONEY  S  E，ESTRADA  C，et  al.  The
          组人凝血因子Ⅸ和重组人凝血因子Ⅶa 7个罕见病用药                                SQUIRE（standards for quality improvement reporting ex‐
          的DDDc在2017年版医保目录调整后具有显著变化，左                              cellence）guidelines for quality improvement reporting：ex‐
          旋多巴/卡比多巴和利鲁唑的DDDc则未受到政策影响，                               planation and elaboration[J]. Qual Saf Health Care，2008，
          故本研究的平均 DDDc 不能代表所有罕见病药品的价                               17（Suppl 1）：i13-i32.

          格变化，平均DDDc的研究结果存在一定的偏倚。（4）本                         [13]  LINDEN  A.  Conducting  interrupted  time-series  analysis
          研究的数据来自CMEI数据库中医疗机构报告的罕见病                                for  single-  and  multiple-group  comparisons[J].  Stata  J，
          用药采购数据，故所得结论还需在后续研究中收集真实                                 2015，15（2）：480-500.
                                                              [14]  NEWEY  W  K，WEST  K  D.  A  simple，positive  semi-
          世界数据，以进一步评估罕见病药物纳入医保的临床疗
                                                                   definite，heteroskedasticity  and  autocorrelation  consistent
          效与经济学效果。
                                                                   covariance matrix[J]. Econometrica，1987，55（3）：703.
          参考文献
                                                              [15]  中共中央，国务院.中共中央 国务院关于深化医疗保障
          [ 1 ]  丁若溪，张蕾，赵艺皓，等. 罕见病流行现状：一个极弱势
                                                                   制 度 改 革 的 意 见 [EB/OL].（2020-03-05）[2022-11-07].
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          [ 2 ]  人民网.《中国罕见病定义研究报告2021》发布[EB/OL].                   htm.
              （2021-09-13）[2022-07-24]. http：//health. people. com. cn/  [16]  国家医疗保障局 .2022 年国家基本医疗保险、工伤保险
               n1/2021/0913/c14739-32225468.html.                  和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的申报药
          [ 3 ]  FERREIRA  C  R.  The  burden  of  rare  diseases[J].  Am  J   品信息[EB/OL].（2022-09-06）[2022-11-01].http：//www.
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          [ 4 ]  王雪，赵聪，许淑红，等. 我国罕见病用药可及性现状分                   [17]  赵守明. 药品费用控制中药物经济学的重要作用[J]. 当
               析[J]. 中国临床药理学杂志，2021，37（8）：1026-1032.               代经济，2012（14）：142-143.
          [ 5 ]  信枭雄，管晓东，史录文. 基于5种罕见病可负担性评价                   [18]  李艳，丁庆明. 限定日剂量在药物利用研究中的应用[J].
               的我国罕见病保障机制研究[J]. 中国药房，2014，25（5）：                   中国执业药师，2010，7（9）：6-8，16.
               404-407.                                                     （收稿日期：2022-08-12  修回日期：2022-11-07）
          [ 6 ]  牟燕，宋奎勐，吴敏，等. 基于政策工具视角的我国罕见                                                       （编辑：孙 冰）








          · 2956 ·    China Pharmacy  2022 Vol. 33  No. 24                            中国药房  2022年第33卷第24期
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