Page 16 - 《中国药房》2022年24期
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1.4 统计学方法                                                                干预时间：2017年9月
                                                                     1 500
                                                                                                    实际值
              所有原始数据的处理在 Microsoft Excel 软件中进                                                       预测值
                                                                     1 400
          行，所有模型的构建和分析在Stata 17（Version 1.4.1717）                    1 300
                                                                    DDDc/元  1 200
          软件中进行。使用Newey-West法进行基于普通最小二
          乘法（ordinary least square，OLS）的参数估计和标准误差
                                                                     1 100
          的计算，以此来处理潜在的自相关和异方差                   [13―14] 。检验
                                                                     1 000
          水准 α＝0.05，同时汇报模型估计值的 95% 置信区间
                                                                       2016年 2016年 2017年 2017年 2018年 2018年 2019年
         （confidence interval，CI）。                                      1月   7月  1月   7月   1月   7月   1月
                                                              图2 2017 年版医保目录调整前后的目标药品平均
          2 结果
                                                                   DDDc
          2.1 2017年版医保目录中罕见病用药调整情况
                                                                    表2 目标药品平均DDDc的ITSA结果
              2017年版医保目录调整后，共新增9个罕见病用药
                                                              系数       估计值    标准误    t      P         95%CI
         （表1），其中，吡非尼酮、左旋多巴/卡比多巴、利鲁唑、罗
                                                              β 1       2.02   0.85  2.37   0.024  （0.28，3.76）
          匹尼罗、屈昔多巴、依折麦布和重组人凝血因子Ⅸ7个药                           β 2/元   －166.67  23.05  －7.23  ＜0.001  （－213.62，－119.72）
                                                                       －1.40   2.32  －0.61  0.549  （－6.12，3.32）
          品通过常规准入的方式纳入医保目录，用于治疗特发性                            β 3
                                                              β 0/元    1 255.93  8.67  144.91  ＜0.001  （1 238.28，1 273.58）
          肺纤维化、帕金森病（青年型、早发型）、肌萎缩侧索硬化
                                                              医保目录调整前，目标药品的DDDs呈现上升趋势[β1＝
          症、纯合子家族性高胆固醇血症、谷固醇血症和血友病
                                                              1.50，95%CI（0.87，2.13），P＜0.001]。2017 年版医保目
          等罕见病。依维莫司和重组人凝血因子Ⅶa则通过谈判
                                                              录调整时，目标药品的DDDs有所增加，但差异无统计学
          准入的方式纳入医保目录，分别用于治疗结节性硬化症
                                                              意 义 [β2＝1.25，95%CI（－12.55，15.05），P＞0.05]。 此
          和血友病。
                                                              外，2017年版医保目录调整政策改变了目标药品DDDs
             表1 2017年版医保目录中罕见病用药调整情况
                                                              的变化趋势：与 2017 年版医保目录调整前相比，医保目
           药品通用名  a   国内首次上市时间  罕见病适应证 b                     准入方式
           吡非尼酮         2013年12月  特发性肺纤维化           常规准入      录调整后目标药品 DDDs 的上升趋势增大[β3＝4.40，
           左旋多巴/卡比多巴    2004年11月  帕金森病（青年型、早发型）     常规准入      95%CI（2.83，5.96），P＜0.001]。
           利鲁唑          2005年10月  肌萎缩侧索硬化症          常规准入
                                                                                   干预时间：2017年9月
           罗匹尼罗         2003年5月  帕金森病（青年型、早发型）      常规准入
                                                                     200
           屈昔多巴         2005年7月  帕金森病（青年型、早发型）      常规准入
           依折麦布         2003年11月  纯合子家族性高胆固醇血症、谷固醇血症  常规准入
           依维莫司         2013年1月  结节性硬化症             谈判准入             150
           重组人凝血因子Ⅸ     2010年5月  血友病                常规准入            DDDs/×10 000
           重组人凝血因子Ⅶa    2005年3月  血友病                谈判准入             100                            实际值
             a：药品通用名来自2017年版医保目录；b：罕见病适应证来自国家                                                       预测值
          医疗保障局内部文件
                                                                      50
          2.2 医保目录调整对目标药品平均DDDc的影响                                     2016年 2016年 2017年 2017年 2018年 2018年 2019年
                                                                        1月  7月   1月   7月   1月   7月   1月
              2017 年 版 医 保 目 录 调 整 前 后 的 目 标 药 品 平 均           图3 2017年版医保目录调整前后的目标药品DDDs
          DDDc 变化见图 2，ITSA 结果见表 2。由图 2、表 2 可见，                        表3 目标药品DDDs的ITSA结果
          2017年版医保目录调整前，目标药品的平均DDDc呈现                         系数       估计值    标准误      t      P           95%CI
          上升趋势[β1＝2.02，95%CI（0.28，3.76），P＜0.05]。2017          β 1       1.50   0.31   4.86   ＜0.001  （0.87，2.13）
                                                                        1.25   6.77   0.18    0.855  （－12.55，15.05）
                                                              β 2
          年版医保目录调整时，目标药品的平均DDDc显著降低
                                                              β 3       4.40   0.77   5.72   ＜0.001  （2.83，5.96）
          [β2＝－166.67，95%CI（－213.62，－119.72），P＜0.001]。        β 0      79.11   4.22   18.76  ＜0.001  （70.52，87.70）
          此外，2017 年版医保目录的实施，改变了目标药品平均                         2.4 医保目录调整对目标药品采购金额的影响
          DDDc 的变化趋势：与 2017 年版医保目录调整前相比，                          2017 年版医保目录调整前后的目标药品采购金额
          医保目录调整后，目标药品的平均 DDDc 呈现下降趋                          变化见图4，ITSA结果见表4。由图4、表4可见，2017年
          势，但差异无统计学意义[β3＝－1.40，95%CI（－6.12，                   版医保目录调整前，目标药品的采购金额呈现上升趋势
          3.32），P＞0.05]。                                      [β1＝19.19，95%CI（8.90，29.48），P＜0.05]。2017 年版医
          2.3 医保目录调整对目标药品DDDs的影响                              保目录调整时，目标药品的采购金额增加，但差异无统
              2017 年版医保目录调整前后的目标药品 DDDs 变                     计 学 意 义 [β2＝212.46，95%CI（－35.35，460.27），P＞
          化见图3，ITSA结果见表3。由图3、表3可见，2017年版                      0.05]。此外，2017年版医保目录调整政策改变了目标药


          · 2954 ·    China Pharmacy  2022 Vol. 33  No. 24                            中国药房  2022年第33卷第24期
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