Page 15 - 《中国药房》2022年24期
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见病通常诊断率较低，难以统计罕见病患者的准确数                            一批罕见病目录》中的 121 种罕见病之一；（3）在我国已
                                                [3]
          量，其患病个体虽然少见，但是整体人数庞大 。2018年                        获批相应的罕见病适应证；（4）其在观测期内未受到“4+
          发表的一项研究显示，全球约有4亿人受到罕见病的影                           7”带量采购政策的干预。
                                           [1]
          响，我国至少有 1 680 万人罹患罕见病 。此外，由于罕                      1.2 数据来源
          见病治疗用药研发投入费用高、成功率低、患者人数少                               从 全 国 医 药 经 济 信 息 网（Chinese  Medicine  Eco‐
                [4]
          等问题 ，使得制药企业收回研发成本困难，所以罕见病                          nomic Information，CMEI）数据库中提取 2016 年 1 月－
          用药的定价普遍较高，导致患者用药经济负担十分沉                            2018 年 12 月中有连续数据的 789 家医疗机构的罕见病
          重。有学者研究发现，我国罕见病及罕见病用药的可负                           用药的月度采购数据，其中三级医疗机构594家，二级医
          担性较差，不同收入水平的居民均有一定的支付困难，                           疗机构195家。
                                              [5]
          有必要进一步完善罕见病患者的保障机制 。                               1.3 研究方法
              医保制度是保障人民健康的一项基本制度，在医疗                             当随机对照试验不可行时，间断时间序列分析
          保障工作中，医保目录调整发挥了重要的作用。为了进                          （interrupted  time  series  analysis，ITSA）是 评 估 干 预 政
          一步提高参保人员的用药保障水平，规范医保用药管                                                           [9]
                                                             策措施影响最常用的准试验设计 。ITSA 也被视为
          理，国家医疗保障局建立了医保目录动态调整机制。而
                                                             稳健的观测设计之一，在政策实施效果评估中应用广
          医保目录如何动态调整，关系到基本医保基金的使用，                             [10―12]
                                                             泛     。本研究采用单组 ITSA 模型，其模型表达式
          同时也与全体参保人员的切身利益密切相关。随着国
                                                             如下：
          家医保目录动态调整工作的稳步推进及国家对罕见病
                                                                 Yt＝β0+β1Tt+β2Xt+β3XtTt+εt
          患者保障工作的重视程度日趋提高，越来越多的特殊人
                                                                 式中，Yt表示在每个等间隔时间点t测量的汇总结局
          群用药被纳入医保目录，保障范围不断扩大，患者用药
                                                             变量，Tt表示研究开始以来的时间，Xt表示干预的虚拟变
          需求得到一定的满足 。但医保目录调整后，罕见病患
                            [6]
                                                             量（设干预前阶段为 0，否则为 1），XtTt表示交互项，εt表
                                                    [7]
          者的用药情况如何变化目前少有研究。朱楚玉等 学者
                                                             示误差项。在单组间断时间序列模型中，β0表示结局变
          采用中位价格比值法从患者角度评估了我国医保目录
                                                             量的截距或起始水平，β1表示政策干预前结果变量的斜
          调整后罕见病用药的价格水平及可负担性的变化情况，
                                                             率（或趋势），β2表示政策干预后瞬时的水平变化，β3表示
          但目前仍缺乏医疗机构角度的相关数据研究。因此，本
                                                             干预前和干预后结果斜率（或趋势）的差异。因此，具有
          研究收集了全国789家医疗机构的相关数据，评估2017
                                                             显著P值的β2，可以表示瞬时的政策干预效果；具有显著
          年版医保目录调整 对医院罕见病用药采购及使用的影
                          [8]
                                                                                                          [13]
                                                             P 值的 β3，可以表示随着时间推移的政策干预效果 。
          响，以期为提高我国罕见病患者用药保障水平提供
                                                             单组ITSA模型示意图见图1。
          参考。
                                                                                政策干预点
          1 资料与方法                                                                           反事实
          1.1 观测时限与目标药品
                                                                                    β 2
              2017－2021 年，我国医保目录共经历了 4 次调整，                               β 0   β 1
          由于2019年与2020年医保目录调整的实施效果受新冠
                                                                            政策干预前    政策干预后
          肺炎疫情的影响较大，而2021年版医保目录截至目前仅
                                                                         图1 单组ITSA模型示意图
          执行数月，执行时间尚短，无法获取足够多的观测数据，
          故本研究选取 2017 年版医保目录调整前后的数据进行                            以目标药品的平均限定日费用（defined daily dose
          评价。2017 年版医保目录调整政策的执行时间是 2017                      cost，DDDc）、采购金额和用药频度（defined daily doses，
          年8月，考虑政策滞后性的影响，本研究选取2017年9月                        DDDs）作为本研究模型的结局变量，即 ITSA 模型表达
          作为政策的干预点。此外，考虑到2017年医保谈判药品                         式中的Yt。DDDs 和DDDc 由目标药品的月度采购数据
          协议期为2年这一因素，为保证通过谈判准入的罕见病                           算得，DDDs＝月度总用药量/限定日剂量（defined daily
          用药品种在本研究的观测期及一直在 2017 年版医保目                        dose，DDD），反映目标药品的使用量；DDDc＝月度总用
          录内，且未受到续约谈判的影响，故本研究设置观测期                           药金额/DDDs，反映目标药品的价格。为了能够反映药
          为2016年1月－2018年12月。                                 品价格的实际变化，本研究使用平均DDDc反映目标药
              本研究的目标药品满足以下条件：（1）属于新增纳                        品的价格，即先计算单个罕见病药品的DDDc，再计算所
          入2017年版医保目录的药品；（2）其适应证属于我国《第                       有目标药品的平均DDDc。


          中国药房  2022年第33卷第24期                                              China Pharmacy  2022 Vol. 33  No. 24    · 2953 ·
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