Page 11 - 《中国药房》2022年22期
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此外，罕见疾病往往致残率高、病情严重，对于罕见                        下，通过规范的罕见疾病认定程序、多层次的罕见疾病
          疾病的保障应当关注到患者的特殊需求。除建立医疗                            保障计划，显著提升了罕见疾病的防治效率和保障深
          保障制度以外，我国还应通过相关基金会对罕见疾病患                           度。因此，我国可以在吸收韩国经验的基础上，建立罕
          者提供专项援助。在具体的援助策略上，可以参照韩国                           见疾病管理的纲领性行动计划，优化防治保障工作的整
          的相关经验，按照罕见疾病患者所患疾病的特性进行差                           体布局；完善罕见疾病目录遴选程序，提高罕见疾病目
          异化的专项援助。例如针对苯丙酮尿症等需要特殊配                            录的覆盖率；根据我国国情探索建立罕见疾病补助策略
          方食品的疾病患者，设立单独的特殊营养补助；对易致                           和支持发展罕见疾病患者组织，减轻患者的治疗负担，
          残、运动机能受损较严重的罕见疾病患者，设立提供器                           为罕见疾病群体提供多维度的保障支持和社会关怀。
          械支持费用和出行补贴；对呼吸技能受损较严重的罕见                           参考文献
          疾病患者，设立提供呼吸机使用费用及家属陪同的护理                           [ 1 ]  陈立铭，贾蒙，何正阳，等. 罕见病群体现状研究及对策
          补贴；对病因尚不明确的罕见疾病患者，设立提供就诊                                分析[J]. 医学与哲学（B），2016，37（11）：3-6.
          的出行补助和护理补贴，以减轻这一特殊人群的治疗负                           [ 2 ]  吕有标，黄春芝，张保寅，等. 中国罕见病研究现状及对
          担。在申请程序上，应要求患者及家属通过诊断证书和                                策建议[J]. 中国药物经济学，2021，16（2）：9-13.
                                                             [ 3 ]  顾一纯，张琴华，黄镇，等. 韩国高值罕用药使用保障机
          在国家罕见疾病注册平台的登记结果对应申请不同项
                                                                  制[J]. 中国卫生资源，2021，24（6）：641-645，825.
          目的援助，既能促进平台登记数据的完善，又能确保患
                                                             [ 4 ]  褚淑贞，李伟霞. 亚洲部分国家和地区针对罕用药开发
          者信息的真实性和有效性。
                                                                  的激励措施以及对我国的启示[J]. 中国药科大学学报，
          4.4 鼓励发展罕见疾病患者组织，提供多途径发展支持
                                                                  2014，45（1）：125-128.
              罕见疾病患者组织对于提高罕见疾病保障水平和                          [ 5 ]  MOHW.Second comprehensive plan for the management
          社会支持、完善罕见疾病信息登记十分重要。对于疾病                                of rare diseases：2022-2026[EB/OL].（2022-02-28）[2022- 03-
          保障而言，患者组织主要起补充支持的作用，满足医疗                                22].  http：//www. mohw. go. kr/react/al/sal0301vw. jsp?
          保险系统未关注到的特殊医疗需求或专业护理需求，并                                PAR_MENU_ID=04&MENU_ID=0403&page=1&CONT_
          促进患者的社会融入。对于疾病研究而言，患者组织可                                SEQ=370404.
          以汇集患者，以支持罕见疾病诊疗研究和流行病学统                            [ 6 ]  Office  of  Disease  Management. Rare  disease  information
          计。同时，很多孤儿药研发面临临床试验对象招募困难                                [EB/OL]. [2022-03-23].  https：//helpline. kdca. go. kr/cd‐
          的问题，而患者组织能够在一定程度上帮助找到目标患                                chelp/ph/rdiz/selectRdizInfList.do?menu=A0100.
                                                             [ 7 ]  王远玭，胡晓敏，弓孟春，等. 罕见病诊断的相关技术及
          者群体。我国现已建立了部分罕见疾病患者组织，但大
                                                                  发展[J]. 科技导报，2017，35（16）：26-30.
          多数未登记注册且缺乏资金来源，公众认知度不高，并
                                                             [ 8 ]  KIM S Y，LIM B C，LEE J S，et al. The Korean undiag-
                        [14]
          未完全发挥作用 。因此，我国应鼓励罕见疾病患者组
                                                                  nosed  diseases  program：lessons  from  a  one-year  pilot
          织的发展，通过整合宣传、财政支持等方式提高患者组
                                                                  project[J]. Orphanet J Rare Dis，2019，14（1）：68.
          织的运营活力，充分发挥其积极作用。其一，国家可以                           [ 9 ]  NHIS.Severe disease calculation special case[EB/OL].
          利用官方平台整合各个患者组织的网站信息并统一公                                 [2022-03-21]. https：//www.nhis.or.kr/nhis/together.
          示，以扩大患者组织的影响力。这样既能够帮助患者找                           [10]  KDCA. Medical  expenses  assistance  project[EB/OL].
          到相关组织的信息，也有利于患者组织进行企业合作，                                [2022-03-21].  https：//helpline. kdca. go. kr/cdchelp/ph/ptl‐
          吸纳更多企业赞助和个人捐款。其二，政府可以提供部                                contents/selectPtlConSent.do?schSno=112&menu=B0101.
          分财政支持、加大患者组织的减税力度，或者引导福利                           [11]  高春兰. 韩国社会福利法人组织的运作模式研究[J]. 社
          基金会加大对罕见疾病患者组织的基金支持。通过联                                 会工作，2012（3）：12-15.
          合成立专项援助计划、社会融入支持项目等，引导患者                           [12]  朱以诚，张抒扬. 我国罕见病诊疗和研究平台建立现状
                                                                  和回顾[J]. 罕见病研究，2022，1（2）：93-96.
          组织提高资金利用度，充分发挥其对罕见疾病患者及其
                                                             [13]  黄如方 . 中国罕见病药物可及性报告：2019[R/OL].
          家庭的补充保障和社会支持作用。
                                                                  [2022-02-21]. http：//www.cord.org.cn/news/528.html.
          5 结语
                                                             [14]  何山，高仕奇，何欣悦，等 . 中国罕见病领域新进展：
              罕见疾病的防治与保障是疾病管理工作中的重要
                                                                  2020－2021[J]. 协和医学杂志，2022，13（1）：39-45.
          一环，对提高全民健康水平、落实健康中国战略具有重                                          （收稿日期：2022-05-16  修回日期：2022-09-05）
          大意义。韩国在《罕见疾病管理综合规划》的统筹指导                                                                （编辑：邹丽娟）







          中国药房  2022年第33卷第22期                                              China Pharmacy  2022 Vol. 33  No. 22    · 2693 ·
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