Page 7 - 《中国药房》2022年22期

·药事管理·

韩国罕见疾病的防治与保障体系介绍及其对我国的启示
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杨伊凡 ，谢金平，邵 蓉（中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心，南京 211198）
中图分类号 R95 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2022）22-2689-05
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2022.22.01

摘 要 目的 为完善我国罕见疾病管理提供参考。方法 通过查阅韩国罕见疾病管理综合规划及相关法规，总结韩国针对罕见
疾病典型的防治做法和保障措施，并结合我国的实际情况为我国罕见疾病管理提出完善建议。结果与结论 韩国通过动态增补的
罕见疾病目录、差异化的罕见疾病费用援助计划以及提供补充社会保障的患者组织构建了较为完整的罕见疾病防治与保障体系。
我国可以从建立罕见疾病管理的纲领性行动计划、完善罕见疾病目录遴选程序、探索建立罕见疾病补助策略和支持发展罕见疾病
患者组织4个方面，优化罕见疾病的管理工作。
关键词 罕见疾病；韩国；防治；保障；孤儿药；中国

Introduction of the prevention and guarantee system of rare diseases in South Korea and its enlightenment
to China
YANG Yifan，XIE Jinping，SHAO Rong（Research Center of National Drug Policy & Ecosystem， China
Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT OBJECTIVE To provide reference for improving the management of rare diseases in China. METHODS Through
consulting the comprehensive plan for rare disease management in South Korea and relevant laws and regulations， typical
prevention and treatment practices and guarantee measures for rare diseases in South Korea were summarized， and suggestions on
improving the management of rare diseases in China were put forward based on the actual situation in China. RESULTS &
CONCLUSIONS South Korea has established a relatively complete prevention and guarantee system of rare diseases through
dynamic supplementary rare disease list， differentiated rare disease cost assistance programs， and patient organizations providing
supplementary social security. Our country can optimize the management of rare diseases from 4 aspects： establishing a
programmatic action plan for rare disease management， improving the selection procedure of rare disease catalogue， exploring the
establishment of rare disease subsidy strategies and supporting the development of rare disease patient organization.
KEYWORDS rare diseases； South Korea； prevention and treatment； guarantee； orphan drug； China

近年来，国家和社会各界对罕见疾病十分关注，相 目录涵盖病种较少、保障水平有限、诊疗水平及社会关
关部门也在致力于推进罕见疾病诊疗发展、推动孤儿药 注度较低等问题 [1―2] ，还需要进一步优化。
研发以及医疗保障的进步。《关于改革药品医疗器械审 韩国于 20 世纪 90 年代开始聚焦罕见疾病领域，至
评审批制度的意见》《“十三五”卫生与健康科技创新专 今已就罕见疾病的防治与保障工作形成针对性措施和
项规划》等文件均明确指出要开展罕见疾病的流行病学 策略，先后探索构建了罕见疾病全国性登记系统、罕见
研究，鼓励孤儿药研发。国家还将罕见疾病防治纳入 疾病筛查项目和罕见疾病医疗费用援助计划，在罕见疾
《“十四五”国民健康规划》《“健康中国 2030”规划纲要》 病的管理上具有丰富的实践经验 。同时，韩国针对罕
[3]
等卫生和健康领域重大战略规划当中，并相继成立全国 见疾病采用“目录管理”的方式，与我国管理现状具有一
罕见病诊疗协作网、罕见病诊疗与保障专家委员会及罕
定的相似性。在此背景下，从罕见疾病认定方式、医疗
见病国家重点实验室，力求推动罕见疾病防治水平的提
保障计划等方面剖析韩国的罕见疾病防治与保障体系，
高。在相关部门的落实下，罕见疾病领域的政策也取得
将为我国罕见疾病管理工作的优化提供一定参考。
了显著成效。但是，我国的罕见疾病管理工作仍然存在
1 韩国罕见疾病防治与保障的主要管理部门和
Δ 基金项目 国家社会科学基金重大项目（No.15ZDB167） 规定
＊第一作者 博士研究生。研究方向：医药政策与法规。电话： 1.1 罕见疾病防治与保障的主要管理部门
025-86185188。E-mail：m18052039521@163.com
韩国对于罕见疾病的管理涉及多个部门的相互配
# 通信作者 教授，博士生导师，博士。研究方向：医药政策与法
规。电话：025-86185188。E-mail：shaorong118@163.com 合。其中，韩国保健福祉部负责协调与健康和福利有关

中国药房 2022年第33卷第22期 China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 22 · 2689 ·