Page 10 - 《中国药房》2022年22期
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康促进基金的支持下，建立了罕见和疑难疾病患者收容                            负担。
          所。收容所将为到“指定医疗机构”就诊的罕见疾病患                            4.2 细化罕见疾病目录遴选程序，衔接罕见疾病定义与
          者提供短期住宿，并通过专家咨询支持计划和轮椅使用                            目录管理
          康复计划为患者提供稳定的治疗和康复环境。此外，该                                由于罕见疾病是一个相对概念，定期遴选、增补和
          联合会还联合韩国健康管理协会、儿童发展协会等机构                            调整目录内的罕见疾病病种应作为罕见疾病管理的基
          共同开展罕见疾病儿童家庭教育项目，旨在保障罕见疾                            础工作。2018 年，我国发布《第一批罕见病目录》及《罕
          病患儿的受教育权利。                                          见病目录制订工作程序》，并明确接收各相关机构申请
              社会福利法人组织是提供社会福利服务的法人组                           动态更新罕见疾病目录。截至 2022 年 10 月，我国采取
          织，其利用国家提供的资金从事国家委托的福利事业并                            目录清单制的形式共纳入了 121 个罕见疾病，但由于罕
                              [11]
          接受国家和社会的监督 。在罕见疾病领域，社会福利                            见疾病的官方定义并未明确，目录涵盖的病种数与实际
          法人组织也属于提供社会保障支持的核心机构。以韩                             罕见疾病数量仍然存在较大差异。同时，我国公开发布
          国血友病财团为例，其承担了针对血友病患者的补充保                            的罕见疾病遴选标准和工作程序仍缺乏明确的量化指
          障和合作研究工作。一方面，该财团对因超过财产和收                            标，不利于罕见疾病目录的增补和调整。从韩国的做法
          入标准而被排除在“罕见疾病医疗费用援助计划”以外                            来看，其通过明确的罕见疾病认定标准和“申请制”的目
          的患者，按自付额的 50% 提供费用补助；同时设置无薪                         录增补方式，形成了相对完整的目录遴选程序，目前已
          患者医疗费用补贴、慢性肝炎治疗费用补贴、家庭护理                            将1 123种罕见疾病纳入目录当中。
          补贴等项目，填补了“罕见疾病医疗费用援助计划”的保                               基于韩国经验，我国应尽快明确罕见疾病定义，采
          障空白。该财团还建立了就业培训费用支持、游泳健身                            用“定义”和“目录”并存的管理方式，逐步扩大目录覆盖
          费用支持、大学入学奖学金等社会支持项目，以促进患                            范围。罕见疾病定义作为确定目录遴选依据的基础，能
          者的社会融入。另一方面，该财团与研究机构合作进行                            够以可量化的流行病学指标提升罕见疾病目录遴选的
          前瞻性的血友病研究和患者信息登记，并总结与血友病                            科学性。因此，我国应在统一罕见疾病定义的基础上，
          相关的政策建议，以提高疾病管理的科学性。                                进一步细化罕见疾病目录遴选标准和程序，以指导目录
          4 韩国经验对我国的启示                                        的制定工作。当然，目录遴选标准应在定义的基础上，
          4.1 完善罕见疾病管理法规体系，制定纲领性行动计划                          增加包括疾病诊疗现状、患者疾病负担和对医保基金的
              我国针对罕见疾病的诊治和研究出台了一系列的                           影响程度在内的具体指标，划定罕见疾病的保障范围。
          支持政策，但研究领域的布局仍然缺乏一定的整体性和                            在遴选程序上，我国依然可以延续当前的方式，由国家
                [12]
          全局观 。由于缺乏罕见疾病的针对性立法和专项行                             组织专家分批确定罕见病目录并公布，但还应细化认定
          动计划，我国罕见疾病及孤儿药相关政策分散，加之各                            的具体步骤。一方面，建议在原申请要求的基础上补充
          部门出台的文件对“罕见病用药”“罕见病”“罕见疾病”                          开放罕见疾病目录的个人申请渠道，既保证定期增补罕
          等术语表述有所差异，不利于统一管理和政策协调，政                            见疾病目录的稳定性，又关注到患者需求、扩大覆盖范
          策联动性不足。从疾病管理的角度出发，我国需要实现                            围，增加调整的灵活性。另一方面，建议我国细化罕见
          对罕见疾病预防、诊断、治疗、用药等多个环节的全程管                           疾病遴选的流程，分步骤、分小组收集疾病的诊疗现状、
          理，涉及多个部门之间的协同合作。因此，我国还应尽                            医疗费用负担程度、疾病罕见性及严重性的数据，最后
          快完善罕见疾病防治与保障的法规体系，加速疾病管理                            统一由专家审查，提高遴选效率和科学性。
          工作的联动和落实。                                           4.3 探索建立罕见疾病保障基金，形成差异化援助策略
              长期来看，我国可以立足于疾病研究和统计结果，                              目前，我国部分省市已开展对罕见疾病保障制度的
          立法明确罕见疾病及孤儿药的定义及认定标准，统一                             实践探索，形成了多样的保障形式，并明显提升了罕见
         “罕见疾病”“孤儿药”等表述，划定罕见疾病管理的范畴                           疾病医疗保障水平，但部分省市之间的保障力度、参保
                                                                              [13]
          和对象。短期来看，我国可以通过出台罕见疾病管理的                            要求仍然存在差异 。因此，我国可以基于各省市之间
          纲领性行动计划布局全盘管理思路，实现罕见疾病的全                            的实践经验，探索建立国家层面的罕见疾病医疗保障制
          程管理。行动计划中应明确我国罕见疾病防治与保障                             度，提升保障的公平性和统筹水平。对纳入罕见疾病目
          的重点攻关方向和目标，并细化具体目标下涉及的管理                            录的病种实行统一的报销管理，降低罕见疾病患者住院
          部门和主要工作内容。实践中，各部门可依照行动计划                            及门诊的报销自付比例。对于收入水平较低的群体，在
          在各自职责范围内有针对性地攻关罕见疾病诊疗和研                             报销统一的自付比例以外，还应允许其申请单独的保费
          发难点，保障罕见疾病患者的用药可及性，减轻其治疗                            减免。


          · 2692 ·    China Pharmacy  2022 Vol. 33  No. 22                            中国药房  2022年第33卷第22期
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