Page 118 - 《中国药房》2022年11期
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2.2 抗肿瘤用药rHTA方法学构想 效益，而风险管理措施不能有效降低风险，可能会出现
本研究基于以上HTA-MCDA评估经验及相关文献 退市的情况。
研究 [16－17] ，结合当前中国特色医疗卫生体系，建立适合 （2）有效性——有效性信息侧重收集主要临床结局
本研究需求的抗肿瘤用药rHTA方法学操作流程。抗肿 指标改善情况及临床实践指南推荐情况。主要临床结
瘤用药rHTA方法学包括4个关键步骤：主题遴选、评估、 局指标改善情况主要从国内外公开发表文章、关键临床
评审、应用及转化（如图2所示）。 试验以及真实世界数据库中提取。对该药物国内外临
床实践指南进行回顾，对方案及指南推荐情况进行
主题遴选 评估 评审 应用及转化
评估。
选择优先开展 基本信息 基于MCDA （3）经济性——经济性信息主要包括直接医疗费
rHTA的药物 的评分系统
用、增量成本-效果比、预算影响分析结果。根据患者基
参照药物选择 安全性、有效 本诊疗信息计算患者临床用药方案的直接医疗费用，包
性、经济性
括药物费用、检查检测费用、医疗服务费用等；构建增量
文献综述 成本-效果比指标，评估目标临床用药方案的成本-效果；
汇总试点统筹地区临床用药方案的报销金额和药物数
真实数据分析
量，衡量其对医保基金的影响。
图2 抗肿瘤用药的rHTA流程图 （4）证据质量——证据等级可根据纽约州立大学医
[20]
学中心 2001 年提出的证据金字塔 对入选研究进行排
2.2.1 主题遴选
序。在循证医学的证据金字塔中系统评估和元分析（即
（1）选择优先开展 rHTA 的抗肿瘤用药——选择高
Meta分析）等级最高，随后是随机对照双盲研究，见图3。
优先级药物的过程即确定哪些药物适合进行rHTA的过
程。用于评估的目标药物主要由医疗卫生领域的专业 系统评估和元分析
人员和国家或地区决策者来确定，也可通过文献检索和 随机对照双盲研究
国 家 HTA 机 构 的 横 向 扫 描（horizon scanning）来 确 队列研究
[18]
定 。《基本医疗保险药物用药管理暂行办法》确定的基 案例对照研究
本医疗保险用药筛选标准旨在衡量国家医疗保险基金 案例序列分析
的安全性、临床价值、临床可替代性、资金占用额度和可 案例报告
持续发展能力 。 概念、述评、意见
[5]
（2）参照药物选择——参照药物是用于治疗相同病 动物研究
体外（“试管”）研究
症的替代药物。HTA 通常会对正在接受评估的拟谈判
药物与其相应参照药物进行比较。在选择参照药物时， 图3 循证医学的证据金字塔
通常会优先考虑相同适应证的其他药物。参照药物遴 2.2.3 评审
选应有其他证据来源作为支撑，如参考目前当地的通用 评审是多个学科、多个利益相关方的融合，进行评
模式和循证医学及临床实践指南 。 审时可先确定统一的评审维度及指标。然后专家根据
[19]
2.2.2 评估 自己的专业判断和来自审查报告的证据，对评审维度和
评估内容主要包括药物基本信息、安全性、有效性、 指标进行赋权赋分。通过对指标评审结果的均值和异
直接医疗费用、增量成本-效果比、预算影响分析及在其 常值进行判定，运用统计分析方法汇总整理专家意见。
他国家报销情况等信息。综合这些来自真实世界和文 根据每一指标的权重及指标得分汇总计算该药物的加
献的证据，为评审和形成建议提供了重要的参考依据。 权分值。最终，每个药物得到唯一对应的分值。
（1）安全性——安全性信息侧重收集 3 级及以上 2.2.4 应用及转化
的药物不良反应/事件和黑框警告、其他警告和退市情 评审结束后，形成评审报告，递交至评审委员会，由
况。不良反应/事件分类主要参考常见不良事件评价标 评审委员会对评审结果进行审查，形成最终评审意见。
准（Common Terminology Criteria for Adverse Events， 未来借助相关决策部门力量，促进结果的转化应用。
CTCAE）。药物在获批上市时会在说明书中标明不良反 3 抗肿瘤用药rHTA方法学的实践与探索
应、禁忌证和注意事项等安全警告信息。美国FDA也会 3.1 主题遴选
对该药物的一些重要风险进行警告，即黑框警告。对于 考虑到不同癌种的流行病学和经济负担有所区别，
上市后发现有严重安全问题的药物，如果风险大于治疗 本研究选择肺癌进行实践研究。肺癌化疗药物目前在
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