Page 22 - 《中国药房》2022年2期
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2.4 适宜性评价                                           表2   第二代H1抗组胺药治疗儿童AR的临床综合评价
            适宜性评价是对药品在适宜处方的指导下，通过适                               指标体系
        宜的方式精确地作用于目标人群的过程进行评价。第                              一级指标   二级指标        三级指标             数据来源
                                                             安全性   上市前安全性  毒理学指标（如致癌性、致畸性 原研药品说明书、临床试验研究、药
        二代 H1抗组胺药的适宜性评价指标包括药品技术特点                                          和生殖毒性等）、药理学指标（如 品审评审批资料等
        适宜性和药品使用适宜性两个方面：药品技术特点适宜                                           药物相互作用等）
        性评价可通过对药品本身属性进行评估来体现，包括标                                   上市后安全性  药品不良反应/不良事件发生情 国内外药品监管部门及相关内容发
                                                                           况，产品召回、撤市、药品说明书 布机构的官方网站、文献数据库以及
        签标注、剂型剂量、服用方法、储存条件等，可采用归一                                          修改及警告等          专家或患者调查数据
        化法来计算各评价指标得分；药品使用适宜性评价则应                             有效性   临床终点指标  治愈率、控制率等疗效指标和质 国内外诊疗规范及指南、文献数据库
                                                                           量调整生命年（quality-adjusted
        结合儿童药品的临床使用情况进行评价，包括用途合理                                           life years，QALY）
        性和用药适宜性，可通过综合问卷调查（包括医药护人                                   临床中间指标  各类生物学指标等
        员及患儿家长等）、真实世界处方合理性分析和德尔菲                             经济性   成本      直接医疗成本          医疗机构患儿信息、文献数据库、药
                                                                                           品定价部门网站、药品集中招标采购
        法等进行评价。
                                                                                           平台以及不同级别医疗机构抽样调
        2.5 可及性评价                                                                          查数据、访谈数据、专家咨询结果等
            参 考 世 界 卫 生 组 织（World Health Organization，             效果      临床效果指标参考一级指标“有
                                                                           效性”项下指标和ICER
        WHO）/国际健康行动机构（Health Action International，
                                                             适宜性   药品技术适宜性 药品标签标注、药品说明书、剂 药品说明书，各类诊疗规范、临床指
        HAI）儿童药品可及性标准化方法，第二代 H1抗组胺药                                        型和口味、包装规格、储存条件、 南、专家共识，国内外药品监管部门
                                                                           药物-药物/药物-食物相互作用 公布的药品信息，文献数据库，其他
        的可及性评价主要分为可获得性和可负担性两个方                                                             药品信息网站以及问卷调查、专家咨
        面 。其中，可获得性指标包括各类药品审评审批政                                                            询结果等
           [10]
        策、管控政策等的推荐和分级情况；可负担性包含医保                                   药品使用适宜性 药品用量、给药频次、用药疗程、
                                                                           禁忌证、临床使用合理性以及超
        政策、价格政策等。可通过查阅国内外卫生政策相关网                                           说明书用药情况
        站资料，借助德尔菲法来建立评价指标体系，采用层次                             可及性   可获得性    医疗机构药品配备使用情况或 国家药品集中采购平台、其他药品采
        分析法计算各指标权重，并通过专家咨询对各个指标进                                           有无短缺情况、政策评价     购目录、国家基本药物目录、医保目
                                                                                           录以及医疗机构药品使用数据、问卷
        行赋值，进而进行评价。                                                                        调查数据等
        3 评价指标                                                     可负担性    药品价格、医保政策、家庭灾难
                                                                           性支出情况
            评价指标是进行综合评价的基础，应紧密围绕临床
        用药需求、药品供应、安全、疗效及经济性等问题，开发                           测中心的监测报告数据，其次可收集重点医疗机构（如
        建立适宜的评价指标体系。本研究以第二代 H1抗组胺                           大型儿童专科医院）的相关电子病历，必要时可通过患
        药治疗儿童 AR 为例，介绍了儿童药品临床综合评价的                          儿及家长随访调查以了解患儿居家用药期间的不良反
        评价指标，详见表2。                                          应发生情况。在有效性评价维度中，应结合各临床专业
        4 评价方法                                              领域的诊疗指南或专家共识中推荐的结局指标收集真
            药品临床综合评价的方法涉及循证医学、流行病                           实世界数据，如专科相关的症状评分或生活质量评分
        学、临床医学、临床药学、循证药学、药物经济学等多个                           等。安全性和有效性评价推荐采用观察性研究（如横断
        学科，开展药品临床综合评价的方法按照资料来源可分                            面研究），必要时可开展前瞻性队列研究收集数据。在
        为真实世界研究、文献研究和其他方法（主要为药物经                            经济性评价维度中，可通过患者问卷调查或从病案信息
        济学研究）等。                                             中收集相关真实世界数据。适宜性、可及性及创新性等
        4.1 真实世界研究                                          维度的评价则主要依赖真实世界数据进行，可通过查阅
            由于目前儿童药品上市前临床试验数据严重缺乏，                          药品监管部门的相关信息和药品说明书、药品信息可信
        而患儿超说明书用药现象非常普遍，因此真实世界研究                            度较高的网站、问卷调查及专家咨询结果等方式获取相
        可为儿童药品临床综合评价提供较为全面、准确的数                             关数据。
        据。真实世界数据是在日常诊疗过程中产生的数据，来                            4.2 文献研究方法
        源包括卫生信息系统数据（如电子病历）、医保系统数                                文献研究主要分为描述性文献综述和系统性文献
        据、出生死亡及疾病登记系统数据、药品不良反应监测                            综述。描述性文献综述主要通过收集相关文献资料，采
                                 [11]
        数据及自然人群队列数据等 。针对不同儿童药品的                             用定性分析的方法对评价目的、相关数据、方法、结论等
        不同评价维度，可选取不同来源的真实世界数据。例                             进行分析、归纳，作出综合性描述，具有一定的主观性，
        如，在安全性评价维度中，应首选国家药品不良反应监                            适用于全面了解某一主题或领域的相关问题。系统性


        ·144 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 2                                    中国药房    2022年第33卷第2期
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