Page 21 - 《中国药房》2022年2期

以提高儿科临床用药的安全性、合理性，加强儿童基本 的综合依据。因此，评价内容及维度应针对不同儿童抗
用药保障。作为《儿童药品临床综合评价技术指南（试 过敏药物、具体疾病特点和不同决策问题进行实际考量
行版）》制订前期实证研究的一部分，本文以儿童抗过敏 和调整，进而在各维度内确定相应的评价指标。本研究
药物为例，从主题遴选、评价内容与维度、评价指标、评 根据德尔菲法通过专家咨询发现，因超说明书用药情况
价方法及评价结果报告等环节出发，探索医疗机构开展 普遍、品种规格较多、儿童过敏性疾病容易反复发作、用
儿童药品临床综合评价的方法，以期为我国儿童药品临 药时间较长，故应重点针对第二代H1抗组胺药使用的安
床综合评价工作的全面开展提供借鉴。 全性、有效性和经济性进行评价。由于药品疗效与患儿
1 主题遴选 依从性关系密切，加之仅氯雷他定被纳入国家基本药物
儿童药品临床综合评价的主题遴选应基于儿童药 目录，临床及社会对其他第二代H1抗组胺药进入国家基
品临床用药监测评价数据，结合国家基本药物目录、鼓 本药物目录有客观需求，因此适宜性和可及性也是第二
励仿制药品目录、鼓励生产研发申报儿童药品清单及国 代H1抗组胺药的重要评价维度。
内外药品说明书中的儿童适应证信息，从支持临床合理 2.1 安全性评价
选药和用药的目的出发，围绕重要性、相关性以及可评 安全性评价包括上市前安全性评价及上市后安全
估性三大遴选原则对主题进行综合判断，从而确定评价 性评价。其中，上市前安全性评价包括药品的毒理学特
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主题和评价药物 。 性（如致癌性、致畸性和生殖毒性）、不良反应、禁忌证、
第二代 H1抗组胺药是治疗儿童过敏性疾病的常用 注意事项及药物过量等；上市后安全性评价包括美国和
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药，临床用药需求相对较大 ，但普遍存在用药行为不规 欧盟等主要国家/地区药品监管部门[如美国食品和药物
范、药品说明书中低年龄段儿童适应证信息缺失及安全 管理局（Food and Drug Administration，FDA）、欧洲药品
性信息不明确等问题。本研究结合第二代 H1抗组胺药 管理局（European Medicines Agency，EMA）等]发布的药
在青岛地区的临床用药监测结果，经我院十余位医师及 品撤市、警告及说明书修改信息，国家药品监督管理局
临床药师推荐，确定本文的评价主题为“第二代 H1抗组 发布的公告，以及我国各省级药品不良反应监测平台数
胺药治疗儿童AR的临床综合评价”，评价药品为第二代 据等真实世界数据，重点比较待评药品所致的严重不良
H1抗组胺药中的西替利嗪、左西替利嗪和地氯雷他定， 反应。
对照药品则选择同类药品中已进入国家基本药物目录 2.2 有效性评价
的氯雷他定。主题遴选的评价指标及内容见表1。 有效性评价应根据疾病和药品特点进行指标选
表1 主题遴选的评价指标及内容 择。对于第二代H1抗组胺药治疗儿童AR的有效性，宜
维度 指标 内容 采用 AR 相关的患儿症状评分、体征分级及生活质量评
重要性 健康需求 我国儿童AR的患病率为15.79％，其中华中地区儿童的患病率高达
17.20％，且逐年增高，约60％的患儿可能发展成哮喘 ；AR症状如果 分等指标，借助文献系统评价和真实世界数据分析等方
[6]
长期得不到控制将严重影响患儿的生活质量，给患儿和家长带来沉重 法进行评价。
的心理压力和经济负担
2.3 经济性评价
健康影响 相比第一代H1抗组胺药，第二代H1抗组胺药不易通过血脑屏障，中枢
[7]
神经抑制作用较轻 ；第二代H1抗组胺药作用时间长，用药剂量相对 经济性评价应采用药物经济学方法，通过测量和分
较小，可提高患儿的用药依从性，能有效改善其鼻痒、喷嚏和流涕等症
状，对AR合并的眼部症状也有效，是治疗儿童AR的一线药物 [8] 析不同药品治疗方案的成本、效益、效果、效用等，综合
临床使用影响 第二代H1抗组胺药临床不合理使用情况严重；药品说明书中缺乏婴幼 判断药品临床投入和产出比，衡量其临床使用的经济学
儿适应证和用法用量，临床超说明书用药行为普遍；第二代H1抗组胺 价值 。评价角度主要包括全社会角度、卫生体系角度、
[9]
药品种多，剂型和商品名混乱，临床选择缺乏有效证据
医疗保障支付方角度、医疗机构角度以及患者角度等。
相关性 卫生决策需求 近年来我国出台了多项鼓励儿童适宜品种、剂型和规格的创新、申报
和审评政策，并加强了采购配送环节的管理，确保了儿童用药的可 考虑到基于卫生体系角度的经济学分析纳入的是卫生
及性
系统内所有的直接医疗成本，且当前我国儿童药品的综
社会舆论关注程度 患儿家长对AR的发病症状及治疗药物认识不足
合评价工作由卫生管理部门牵头，故本次第二代H1抗组
可评估性 证据需求 评估所需证据较为充足且易获得
资源要求 当前资源可满足评估所需时间、资源和技术的要求 胺药治疗儿童 AR 的经济性评价选用卫生体系角度，成
2 评价内容与维度 本测算中纳入了卫生系统内所有的直接医疗成本，其中
药品综合评价的评价内容主要基于药品的临床价 药品成本可通过山东省公共资源交易中心门户网站获
值，即对待评药品重点围绕安全性、有效性、经济性、适 得；评价选用决策树模型进行成本-效果分析，模拟时长
宜性、可及性、创新性6个维度进行定性及定量数据整合 为 2 周，比较 4 种待评药品的增量成本-效果比（incre-
分析，充分利用真实世界数据，形成儿童药品价值判断 mental cost-effectiveness ratio，ICER）与意愿支付阈值。

中国药房 2022年第33卷第2期 China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 2 ·143 ·