Page 100 - 《中国药房》2022年1期

·循证药学·

地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的快速卫生技术评估 Δ

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王君萍 ，张 梅 ，汪国玉 ，吴正宇 ，周 鹏 ，张家佳 ，宁丽娟 ，高 杉 [1.中国科学院合肥肿瘤医院药学中
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心，合肥 230031；2.安徽省第二人民医院药学部，合肥 230001；3.中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立
医院）药剂科，合肥 230001；4.安徽医科大学基础医学院药理学教研室，合肥 230032]
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中图分类号 R973 .3；R956 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2022）01-0090-06
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2022.01.16
摘 要 目的 采用快速卫生技术评估的方法评价地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的有效性、安全性和经济性，为临床合理用药
提供循证依据。方法 计算机检索 PubMed、Embase、Cochrane Library、NHS EED、CADTH、中国知网、万方数据库等中英文数据库/
网站，收集地拉罗司对比去铁胺/去铁酮治疗地中海贫血铁过载的卫生技术评估（HTA）、系统评价/Meta分析和药物经济学研究，
检索时限均为建库/建站起至 2021 年 6 月。在筛选文献、提取资料的基础上，分别采用 HTA checklist、系统性评价方法学质量
评估表、经济评价报告标准量表评价纳入HTA报告、系统评价/Meta分析和药物经济学研究的文献质量，并对有效性、安全性结果
进行定量描述，对经济学评价结果进行定性描述。结果 从1 569篇文献中筛选纳入1篇HTA报告、5篇系统评价/Meta分析和5篇
药物经济学研究。纳入 HTA 报告、系统评价/Meta 分析、药物经济学研究的质量等级均较高。多数研究报道，30 mg/（kg·d）地
拉罗司降低血清铁蛋白水平、肝脏铁过载水平的效果优于去铁胺；地拉罗司组患者的不良反应多为轻度胃肠道刺激症状、皮肤瘙
痒、关节痛、转氨酶升高等，一般不影响后续治疗；去铁胺组与地拉罗司组患者严重不良反应比较，差异无统计学意义[RR＝0.96，
95％CI（0.85，1.08），P＝0.52]；与去铁胺比较，地拉罗司的成本-效益较高；而与去铁酮相比，地拉罗司不太可能具有成本-效益。
结论 地拉罗司治疗地中海贫血铁过载具有良好的有效性和安全性；与去铁胺相比，地拉罗司在伊朗、英国等国家有良好的经济学
优势。
关键词 地拉罗司；地中海贫血铁过载；快速卫生技术评估

Deferasirox for the treatment of iron overload in thalassemia：a rapid health technology assessment
WANG Junping ，ZHANG Mei ，WANG Guoyu ，WU Zhengyu ，ZHOU Peng ，ZHANG Jiajia ，NING Lijuan ，
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GAO Shan [1. Center of Pharmacy，Hefei Cancer Hospital，Chinese Academy of Sciences，Hefei 230031，
China；2. Dept. of Pharmacy，Anhui Provincial Second People’s Hospital，Hefei 230001，China；3. Dept. of
Pharmacy，the First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China （Anhui Provincial
Hospital），Anhui 230001，China；4. Dept. of Pharmacology，School of Basic Medicine，Anhui Medical
University，Hefei 230032，China]
ABSTRACT OBJECTIVE To evaluate the effectiveness，safety and economy of deferasirox for the treatment of iron overload in
thalassemia with rapid health technology assessment，and to provide evidence-based basis for rational clinical use. METHODS
Retrieved from Chinese and English database/website as PubMed，Embase，Cochrane Library，NHS EED，CADTH，CNKI and
Wanfang database，health technology assessment（HTA），systematic evaluation/meta-analysis and pharmacological studies about
deferasirox versus deferoxamine/deferiprone for the treatment of iron overload in thalassemia were collected from the inception to
June 2021. Based on literature screening and data extraction，the quality of literature about HTA reports，systematic evaluation/
Meta-analysis and pharmacoeconomic research were evaluated with HTA checklist，A Measurement Tool to Assess Systematic
Reviews，standard scale of economic evaluation report. The effectiveness and safety results were described quantitatively，and the
economic evaluation results were described qualitatively. RESULTS One HTA report，five systematic evaluation/meta-analysis
and five pharmacoeconomic studies were selected from 1 569
Δ 基金项目：国家自然科学基金资助项目（No.81873126）
literature. Included HTA reports， systematic evaluation/
＊副主任药师，硕士。研究方向：临床药学、医院药事管理。电
meta-analysis，pharmacoeconomic studies were high in quality.
话：0551-65592637。E-mail：w_junping1108@163.com
Most studies reported that 30 mg/（kg·d） deferasirox was
# 通信作者：教授，博士生导师，博士。研究方向：药理学。
E-mail：aydgs@126.com better than deferoxamine in reducing the levels of serum

·90 · China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 1 中国药房 2022年第33卷第1期