Page 101 - 《中国药房》2022年1期

ferritin and liver iron overload；ADR induced by deferasirox were mainly gastrointestinal irritation symptoms，skin itching，joint
pain，transaminase elevation，etc.，which generally did not affect subsequent treatment. There was no statistical significance in
severe ADR between deferoxamine group and deferasirox group [RR＝0.96，95％CI（0.85，1.08），P＝0.52]. Compared with
deferoxamine，deferasirox had higher cost-effectiveness；but deferasirox was less likely to be cost-effective than deferiprone.
CONCLUSIONS Deferasirox has good effectiveness and safety for iron overload in thalassemia， and has good economic
advantages in Britain and Iran，compared with deferoxamine.
KEYWORDS deferasirox；iron overload in thalassemia；rapid health technology assessment

地中海贫血是一种常见的遗传性血红蛋白疾病，该 1.1.2 研究对象 本研究的研究对象为输血依赖型、慢
病患者依赖定期输血生存，但长期输血带来的铁过载现 性或重度地中海贫血铁过载患者。
象会日益加重，特别是体内重要器官（如心脏、肝脏）出 1.1.3 干预措施 干预组患者给予地拉罗司单药口服，
现铁过载后，可能导致心脏、肝脏和内分泌器官等主要 对照组患者给予去铁胺、去铁酮单药或联合其他常规用
器官的功能障碍，从而引起器官损伤甚至导致患者死 药治疗，两组患者用药剂量和疗程不限。
[1]
亡 。患者往往需足量使用铁螯合剂才能避免体内的铁 1.1.4 结局指标 本研究的有效性指标包括：血清铁蛋
沉积。临床治疗铁沉积的重点是选择合适的铁螯合剂， 白水平、肝脏铁过载水平、心肌铁含量下降水平、有效
以减轻患者体内铁的负担，从而延长患者寿命、改善其 率。本研究的安全性指标包括：病死率、其他不良事件
[2]
生活质量 。目前，临床上常用的铁螯合剂有3种：去铁 （轻度胃肠道刺激症状、皮肤瘙痒、关节痛、转氨酶水平
胺、去铁酮和地拉罗司。其中去铁胺为注射剂，去铁酮 等）发生率。本研究的经济性指标包括：质量调整生命
和地拉罗司为新型口服制剂，后两者明显提高了患者的 年（quality-adjusted life years，QALYs）、增量-成本效果
依从性。具体而言，在这3种药物中，去铁酮引发的不良 比（incremental cost effectiveness ratio，ICER）。
[3]
事件较多，临床应用受到较大限制 ；去铁胺是一种大分 1.1.5 排除标准 本研究的排除标准包括：①会议摘
子铁螯合剂，需用静脉或输液泵持续皮下输注，且需在 要；②重复发表的文献；③数据缺乏或无法获取全文的
晚上使用，每次输注时间长达8～12 h，且每天要更换注 文献。
射部位，以助药物吸收，正是这些原因导致患者依从性 1.2 检索策略
较低 ；地拉罗司是一种新型口服铁螯合剂，口服吸收率 计 算 机 检 索 PubMed、Embase、Cochrane Library，
[4]
高、用药方便、半衰期长，且具有与去铁胺相似的除铁效 NHS EED（the NHS Economic Evaluation Database）、
果，同时不良反应发生率较低 ，是2岁以上患者的一线 CADTH（Canadian Agency for Drugs and Technologies in
[5]
除铁药物 ，但也有小样本随机对照试验（randomized Health）等英文数据库/网站，以及中国知网、万方数据库
[6]
controlled trial，RCT）发现地拉罗司降低肝脏铁的疗效 等中文数据库。英文数据库 PubMed 和 Embase 以“de-
不及去铁胺 ，因此地拉罗司能否取代传统治疗药物去 ferasirox”AND（“systematic review”OR“Meta analysis”）
[7]
铁胺仍有争议。在临床选择时，仍需从药物的有效性、 OR（“cost”OR“economic”）为 检 索 式 进 行 检 索 ；Co-
安全性和经济性等多方面进行综合评估。 chrane Library、NHS EED 和 CADTH 以“deferasirox”为
快速卫生技术评估（rapid health technology assess- 关键词进行检索。中国知网和万方数据库等中文数据
ment，rHTA）是一种对卫生技术的技术特性、临床安全 库以“地拉罗司”AND（“系统评价”OR“荟萃分析”OR
性、有效性、经济学特性等进行快速、定性的证据评估方 “Meta 分析”）OR（“成本”OR“经济”OR“费用”）为检索
法。相比传统卫生技术评估（health technology assess- 式进行检索。检索时限均为建库/建站起至2021年6月。
ment，HTA）的评估时间为 1～2 年而言，rHTA 能够在短 1.3 文献筛选与数据提取
时间（评估时间为1个月）内获取当前最佳证据，更适用 由 2 位评价者独立按照纳入与排除标准筛选文献，
[8]
于解决需紧急决策的问题 。本研究旨在利用 rHTA 的 如遇分歧则通过讨论或咨询第3位评价者解决。按照预
方法，全面评估地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的有效 先设计的资料提取表对纳入文献进行相关数据提取，提
性、安全性、经济性，旨在为临床药物选择和决策提供循 取的资料和数据包括第一作者及发表年份、国家、患者
证依据。 人群、干预/对照措施、纳入原始研究类型、纳入原始研究
1 资料与方法 数、纳入原始研究患者总例数、定量分析类型及结局指
1.1 纳入与排除标准 标等。
1.1.1 研究类型 本研究纳入的研究类型包括 HTA 报 1.4 质量评价
告、系统评价/Meta分析、药物经济学研究。 采 用 国 际 卫 生 技 术 评 估 组 织 协 会 制 定 的 HTA

中国药房 2022年第33卷第1期 China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 1 ·91 ·