Page 103 - 《中国药房》2022年1期

表5 纳入药物经济学研究的基本信息
第一作者及发表年份 国家 研究方法 模型 研究视角 研究时限 患者人群 干预措施/对照措施
Keshtkaran 2013 [16] 伊朗 成本-效用分析 Markov 模型 社会 终生 输血依赖型地中海贫血患者 地拉罗司/去铁胺
Karnon 2012 [17] 英国 成本-效果分析 循环状态转换模型 英国国家卫生服务 50年 慢性铁过载地中海贫血患者 地拉罗司/去铁胺
Luangasanatip 2011 [18] 泰国 成本-效果分析 Markov模型 社会 1年 输血依赖型地中海贫血 地拉罗司/去铁胺或去铁酮
McLeod 2009 [19] 英国 成本-效益分析 成本-效益模型 社会 2年 地中海贫血患者 地拉罗司/去铁胺或去铁酮
Pepe 2017 [20] 意大利 成本-效益分析 Markov模型 医疗保健系统 5年 慢性铁过载地中海贫血患者 地拉罗司/去铁胺或去铁酮
Saiyarsarai 2020 [21] 伊朗 成本-效用分析 Markov模型 支付者 终生 重度地中海贫血患者 地拉罗司/去铁胺
2.3 有效性评价结果 表6 纳入药物经济学研究的质量评价结果
2.3.1 血清铁蛋白水平 1 篇 HTA 报告报道了血清铁 Keshtkaran Karnon Luangasanatip McLeod Pepe Saiyarsarai
编号 质量评价项目 [16] [17] [18] [19] [20] [21]
[19]
蛋白水平 ，结果显示给予 30 mg/（kg·d）的地拉罗司降 2012 2012 2011 2009 2017 2020
1 题目 是 是 是 是 是 是
低血清铁蛋白水平的效果优于去铁胺。5 篇系统评价/ 2 摘要 是 是 是 是 是 是
Meta 分析报道了血清铁蛋白水平：1 篇系统评价/Meta 3 背景与目的 是 是 是 是 是 是
4 目标人群与亚组 是 是 是 是 是 是
分析对去铁胺皮下注射或静脉注射与地拉罗司口服给
5 机构设置与地理位置 是 是 是 是 是 是
药进行了比较，结果差异无统计学意义[MD＝ 296.61， 6 研究角度 是 是 是 是 是 是
95％CI（－13.64，606.86），P＝0.06] ；1 篇系统评价/ 7 对照组 是 是 是 是 是 是
[12]
8 研究时限 是 是 是 是 是 是
Meta 分析报道，仅大剂量[30 mg/（kg·d）]地拉罗司降低
9 折现率 是 是 是 是 是 是
血清铁蛋白水平的效果优于去铁酮[MD＝－16.13， 10 健康结局选择 是 是 是 是 是 是
[13]
95％CI（－103.91，71.65），P＜0.01] ；1 篇系统评价/ 11 有效性指标 是 是 是 是 是 是
12 基于偏好结局的评估 否 否 是 是 是 否
Meta分析报道了在地中海贫血患者中，与去铁酮或水飞 13 估计成本与资源 是 是 是 是 是 是
蓟素比较，地拉罗司能显著降低患者的血清铁蛋白水 14 货币单位与价值时点 是 是 是 是 是 是
15 模型选择 是 是 是 是 是 是
平，差异有统计学意义[WMD＝－567，95％CI（－3 064，
16 假设 是 是 是 是 是 是
[14]
5 560），P＜0.05] ；1 篇系统评价/Meta 分析结果显示， 17 分析方法 是 是 是 是 是 是
与去铁酮比较，仅给予地拉罗司 20、30 mg/（kg·d）能 18 研究参数 是 是 是 是 是 是
19 增量成本与结局 是 是 是 是 是 是
显著降低患者血清铁蛋白水平[MD＝539.03，95％CI
20 不确定性的说明 是 是 是 是 是 是
（177.39，900.68），P＝0.003] ；另外 1 篇系统评价/Meta 21 异质性的说明 否 否 否 否 否 否
[6]
分析结果显示，与去铁胺比较，低剂量[5～10 mg/（kg·d）] 22 研究的发现、局限、适 是 是 是 是 是 是
用性及现有情况描述
地拉罗司可使患者血清铁蛋白水平显著增加，差异有统 23 资金来源 否 是 否 是 是 是
计 学 意 义 [WMD＝328，95％ CI（121.65，534.35），P＝ 24 利益冲突 是 否 是 否 是 是
0.002]，但当地拉罗司剂量增至30 mg/（kg·d）时，这一差 质量等级 较高 较高 较高 较高 高 高
异便无统计学意义[WMD＝77.00，95％CI（－311.91， 铁过载水平[MD＝2.50，95％CI（0.54，4.62），P＝0.01]，
[15]
465.91），P＝0.70] 。因此，综合上述研究结果，与去铁胺 而 20 mg/（kg·d）地拉罗司和去铁胺降低肝脏铁过载水
[6]
比较，高剂量地拉罗司降低血清铁蛋白水平的效果更好。 平的效果相似 。
2.3.2 肝脏铁过载水平 1 篇 HTA 报告报道了肝脏铁 2.3.3 心肌铁含量下降水平 1 篇系统评价/Meta 分析
过载水平，结果显示20 mg/（kg·d）的地拉罗司与去铁胺 报道了心肌铁含量下降水平，结果显示地拉罗司组心肌
降低肝脏铁过载水平的效果比较，差异无统计学意 铁含量下降水平显著优于去铁酮组，差异有统计学意
义 。4篇系统评价/Meta分析报道了肝脏铁过载水平： 义[MD＝－0.09，95％CI（－0.26，0.08），P＝0.03]；但是
[19]
1 篇系统评价/Meta 分析报道了地拉罗司对比去铁胺降 在异质性检验时发现了高异质性，可能是样本量较小
低肝脏铁过载水平，差异无统计学意义[RR＝0.48，95％CI （n＝98）和研究持续时间短（随访时间不超过12个月）等
[13]
[12]
（0.09，2.63），P＝0.4] ；1篇系统评价/Meta分析报道，仅 原因导致的 。
30 mg/（kg·d）地拉罗司降低肝脏铁过载水平的效果优于 2.3.4 有效率 1篇系统评价/Meta分析报道了有效率，
去铁胺[MD＝2.43，95％CI（1.75，3.12），P＜0.01]，其他 结果显示给予地拉罗司 10、20 mg/（kg·d）治疗后，有效
[13]
剂量的差异则无统计学意义 ；1篇系统评价/Meta分析 率均显著高于去铁酮；合并这两个剂量亚组的数据进行
报道，在降低肝脏铁过载水平方面，地拉罗司的效果优 Meta 分析，其有效率与去铁酮比较差异也有统计学意
于去铁胺，差异有统计学意义[WMD＝－11.4 ，95％CI 义[RR＝0.80，95％CI（0.71，0.90），P＜0.01] 。
[12]
（－22.6，－0.3），P＜0.05] ；另外 1 篇系统评价/Meta 分 2.4 安全性评价
[14]
析报道，30 mg/（kg·d）地拉罗司能明显降低患者的肝脏 2.4.1 病死率 2 篇系统评价/Meta 分析有死亡病例的

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