Page 104 - 《中国药房》2022年1期
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报道。对结果进行合并分析，结果显示地拉罗司组与去                            去铁酮相比，地拉罗司不具有成本-效果优势。McLeod
        铁胺组的病死率比较，差异无统计学意义[RR＝0.48，                         等 发现，地拉罗司可能只对幼儿患者具有成本-效益优
                                                              [19]
        95％CI（0.09，2.63），P＝0.4] [12－13] 。                   势；由于地拉罗司和去铁酮之间的价格差异很大，因此
        2.4.2  其他不良事件发生情况            文献报道的地拉罗司              对于大多数短期治疗的患者来说，地拉罗司不太可能具
        不良反应多为轻度胃肠道刺激症状、皮肤瘙痒、关节痛、                           有成本-效益优势；而对于年龄较大的儿童和成人而言，
        转氨酶水平升高等，一般不影响后续治疗。有研究报                             去铁酮似乎更节省成本。
        道，与去铁胺比较，地拉罗司治疗过程中出现的严重不                                Pepe 等 通过成本-效益分析发现，在所有模型中，
                                                                      [20]
        良反应（心律失常、脑膜炎和神经感觉性耳聋等）发生率                           地拉罗司均产生了更高的 QALY 收益，但总成本更高；
        的差异无统计学意义[RR＝0.96，95％CI（0.85，1.08），                 去铁酮的使用可能会节省意大利医疗保健系统的成本，
                [12]
        P＝0.52] 。另外 1 篇文献报道，与去铁胺组相比，地拉                      是主要的治疗策略，也是最具成本-效益优势的治疗方
        罗司组的血清肌酐升高[RR＝2.69，95％CI（1.98，3.67），                法。2020 年，Saiyarsarai 等 通过建立 Markov 模型，预
                                                                                   [21]
        P＜0.01]和丙氨酸转氨酶升高[RR＝5.67，95％CI（1.01，                测 3 年内使用去铁胺的成本为 44 021 478 美元，而用地
                                               [13]
        31.79），P＝0.05]的不良反应发生率显著升高 ；然而该                     拉罗司替代 33％品牌市场份额后的成本为 42 452 606
        结果的异质性较高，且肌酐和丙氨酸转氨酶水平在停药                            美元。这个替代相当于3年内为支付者节省了近1 568 872
        后恢复，可能是因为参与者数量有限、研究时间短导致
                                                                             [21]
                                                            美元。Saiyarsarai等 从支付者角度评估了地拉罗司与
        的假阳性结果。
                                                            去铁胺的成本-效益，结果表明，地拉罗司是治疗地中海
        2.5 经济性评价
                                                            贫血铁过载患者的一种成本-效益更高的选择。
            共有 6 篇文献涉及地拉罗司的经济性评价                 [16－21] ，其
                                                            3 讨论
                          [19]
        中包含1篇HTA报告 。
                                                                根据《2011 年铁过载诊断与治疗的中国专家共
            Keshtkaran 等 从伊朗社会的角度出发，评价了地
                        [16]
                                                               [22]
                                                            识》 ，除了传统的去铁胺、去铁酮外，新型口服铁螯合
        拉罗司治疗地中海贫血铁过载患者的治疗效果，结果地
                                                            剂地拉罗司逐渐被广泛使用，因此本研究对地拉罗司治
        拉罗司组和去铁胺组每例患者的平均终生总费用估计
                                                            疗地中海贫血铁过载的临床效果进行了探讨。地中海
        分别为 47 029、143 522 国际美元（$Int），平均 QALYs 分
                                                            贫血患者常规输血会导致其体内铁沉积物的积累，特别
        别为12.28、7.76，计算得出的ICER表明使用地拉罗司代
                                                            是在肝脏、心脏和内分泌系统中，铁螯合疗法的目的是
        替去铁胺可以经济有效地治疗地中海贫血。Karnon
                                                            去除患者体内多余的铁。本研究通过分析纳入的文献，
          [17]
        等 对英国地中海贫血患者调查后发现，接受去铁胺治
                                                            发现对于地中海贫血铁过载患者来说，与去铁胺、去铁
        疗的患者平均终生治疗费用比地拉罗司高出 70 000 英
                                                            酮相比，地拉罗司在降低心肌铁含量方面有明显优势；
        镑：地拉罗司组患者的药品购买成本增加了 100 000 英
                                                            血清铁蛋白水平在地拉罗司剂量为 30 mg/（kg·d）时有
        镑，但去铁胺组相关的管理费用却增加了 170 000 英
                                                            显著降低，在其他剂量时则未见明显改善；但在降低肝
        镑。这是因为去铁胺需要使用注射器，即使使用去铁胺
                                                            脏铁过载水平方面，与去铁胺或水飞蓟素相比，地拉罗
        的患者比例从79％降低到25％，获得每个QALY的增量
        费用仍远低于 20 000 英镑；而地拉罗司仅需口服给药，                       司的效果更明显。在安全性方面，经地拉罗司、去铁胺
        患者具有更高的依从性、更少的并发症，结合口服给药                            治疗后，患者主要出现胃肠道刺激、皮肤瘙痒、关节痛、
        对生活质量的影响，估计地拉罗司的平均获益为 4.85                          转氨酶水平升高等不良反应，不良事件发生情况并没有
        QALYs，成本更低，患者获得的 QALYs 更高，所以地拉                      显著差异，提示该药的有效性和安全性均较好。
                                                                                                    [17]
        罗司较高的购买成本抵消了与去铁胺输液相关的设备                                 本文纳入的 6 篇经济学研究中，Karnon 等 对慢性
        成本。在通过口服给药方式获得的健康益处以及改善                             铁过载的地中海贫血患者调查发现，虽然新型口服制剂
        患者依从性方面与去铁胺相比，地拉罗司可能成为具有                            地拉罗司的购买成本较高，但去铁胺需采用静脉或输液
                                                                          [4]
        成本-效益优势的干预措施。                                       泵持续皮下输注 ，地拉罗司的较高购买成本抵消了与
                          [18]
            Luangasanatip等 发现，与去铁胺相比，使用去铁酮                  去铁胺输液相关的设备成本，结合通过口服给药方式获
        更有经济优势，可节省生命周期成本91 117美元。根据                         得的健康益处以及患者依从性的改善情况，表明地拉罗
                                                                                               [18]
        每个 QALY 的成本-效益临界值 2 902 美元计算，与去铁                    司可能更有益处。同时，Luangasanatip等 发现，与去铁
        胺或去铁酮相比，地拉罗司具有成本-效益优势的可能                            胺相比，使用去铁酮更占优势；而由于地拉罗司和去铁
        性为 0；与去铁酮相比，仅当地拉罗司成本低至每片                            酮之间的价格差异很大，因此去铁酮似乎更节省成本。
        （250 mg）1.68美元时，其才具有成本-效益优势。因此与                         本研究为 rHTA，对纳入研究仅作定性的描述性分
        去铁胺相比，使用去铁酮可以节省成本；而与去铁胺或                            析，且检索纳入文献的语言仅限于中文和英文，结果具


         ·94 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 1                                    中国药房    2022年第33卷第1期
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