Page 76 - 《中国药房》2021年24期

Economic Evaluation of Dexamethasone Combined with Rituximab for the First-line Treatment of Chronic
Primary Immune Thrombocytopenia in Adults
WANG Yingcheng ，RUI Mingjun ，SHANG Ye ，MA Aixia （1. School of International Pharmaceutical
1，2
1，2
1，2
1，2
Business，China Pharmaceutical University，Nanjing 211198，China；2. Center for Pharmacoeconomic Evaluation
Research，China Pharmaceutical University，Nanjing 211198，China）
ABSTRACT OBJECTIVE：To evaluate the economy performance of dexamethasone（DXM）combined with rituximab（RTX）
for the first-line treatment of chronic primary immune thrombocytopenia（ITP）in adults. METHODS：From the perspective of China’s
medical and health system，Markov model for eight states was constructed with a period of 4 weeks and a time limit of 20 years，
using DXM regimen as control. The cost-utility of DXM+RTX regimen for the treatment of chronic ITP in adults were evaluated.
The parameters of clinical efficacy and utility value were derived from own published literature；cost parameters were from the
MENET website and the official websites of local health committees and medical insurance bureaus；one-way sensitivity analysis，
probability sensitivity analysis and scenario analysis were performed to observe the uncertainty of model and data source.
RESULTS：The average cost of DXM+RTX regimen was 51 064 dollars and that of DXM regimen was 50 455 dollars. Compared
with DXM regimen，DXM+RTX regimen yielded an additional 0.14 QALYs for each patient；the incremental cost-effectiveness
ratio（ICER）was 4 356 dollars/QALY，and was lower than the willingness-to-pay threshold of China’s per capita gross domestic
product （GDP） in 2020. In the one-way sensitivity analysis，the cost of drugs was the main driver in the model. Probability
sensitivity analysis demonstrated that DXM+RTX regimen had 57.5％-61.0％ probability of being cost-effective at a willingness-
to-pay threshold of 1-3 times per capita GDP in 2020. The results of scenario analysis showed that DXM+RTX regimen would have
obvious long-term benefits，and the utility value had little impact on the conclusion. CONCLUSIONS：DXM + RTX is more
economical than DXM in the treatment of chronic ITP in adults，but the results have the uncertainty.
KEYWORDS Pharmacoeconomic evaluation； Primary immune thrombocytopenia； Rituximab； Dexamethasone； First-line
treatment

[3]
原发免疫性血小板减少症（primary immune throm- 内，医疗花费可达21 290美元 。
bocytopenia，ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，主要 ITP 的治疗主要针对正处于出血状态或有中、重度
特征为不明原因的外周血小板计数减少，发病原因多与 出血风险的患者，治疗方案以药物治疗为主。目前，有
[1]
血小板抗体有关 。ITP患者大多没有明显的临床症状， 关ITP的药物治疗分为一线、二线和三线治疗，患者因治
但是血小板计数越低，其外伤出血或自发性出血的风险 疗失败或出现不可耐受的不良反应后会转向下一线治
越高 。ITP在儿童中多起病急骤，而在成人中则通常呈 疗。一、二线治疗方案包括使用糖皮质激素、利妥昔单抗
[2]
慢性发作。目前，关于 ITP 的系统流行病学调查研究多 （rituximab，RTX），或采用脾切除术治疗；三线用药主要包
集中于欧美地区，且尚无确切结果，我国也缺乏该病的 括维 A 酸联合达那唑和地西他滨等 。Gudbrandsdottir
[8]
流行病学数据。一项美国的研究采用回顾性队列设计
等 的研究表明，地塞米松（dexamethasone，DXM）联合
[9]
分析了 2010－2016 年两个私人医疗保健索赔数据库的
RTX一线治疗ITP的疗效较好。虽然目前RTX用于ITP
数据，结果显示，成人 ITP 的年发病率约为 6.1/10 万，且
治疗在我国尚属于超适应证用药，但《成人原发免疫性
0～4 岁儿童和 65 岁以上老年人群的发病率相对较高，
血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》明确推
[3]
女性发病率明显高于男性 。ITP 患者的死亡风险约为
荐可将其用于成人慢性 ITP 的治疗 ；美国血液学会
[8]
[4]
普通人群的1.5倍 ，同时由于血小板的下降和对出血的
（American Society of Hematology，ASH）有关ITP诊断与
恐惧，患者的生活质量也明显受损 。此外，由于高昂的
[5]
治疗的指南也推荐将糖皮质激素联合 RTX 用于成人慢
治疗成本，ITP 也给患者和社会带来了一定的经济负
性ITP的一线治疗 。由于目前尚未见国内有关ITP一
[10]
担。法国的一项研究报告了 57 例 ITP 患者在 2005－
线治疗方案的卫生技术评估结果，故本研究从中国医疗
2006 年的疾病负担，所有入组患者的年均费用为 7 293
卫生体系角度出发，对 DXM 联合 RTX 一线治疗成人慢
欧元，其中病情严重者的年均费用可高达 26 581 欧
元 。美国的一项研究利用全国住院患者数据库对 性ITP的经济性进行了评价，以期为相关决策提供参考。
[6]
2006－2012年ITP住院患者的费用进行了统计，结果显 1 资料与方法
示，患者年均治疗费用可达 16 594 美元，其中用于脾切 1.1 目标人群与对照选择
[7]
除术和败血症治疗的花费较高 。另一项发表于 2016 本研究的目标人群为新诊断的成人慢性 ITP 患者，
9
年的美国研究也显示，在患者新诊断为 ITP 的 12 个月 即血小板计数＜25×10 L ，或血小板计数＜50×10 L －1
9
－1
·3014 · China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 24 中国药房 2021年第32卷第24期