Page 79 - 《中国药房》2021年24期

ICER，美元/QALY 表4 两种方案治疗成人慢性ITP的情境分析结果
－50 000 0 50 000 100 000 150 000 200 000 250 000
Tab 4 Results of scenario analysis for two regimens
DXM费用
in the treatment of chronic ITP in adults
地西他滨费用
成本， 效用， 增量成本， 增量效用， ICER，
观察状态的效用 情境 治疗方案
美元 QALYs 美元 QALYs 美元/QALY
贴现率 情境1
RTX费用 研究时限为1年 DXM 239 0.80
DXM+RTX 7 829 0.81 7 589 0.01 871 382
治疗后缓解状态的效用
上限
研究时限为5年 DXM 4 748 3.65
需治疗/复发状态的效用 下限
DXM+RTX 11 406 3.69 6 658 0.04 181 054
脾切除术费用 研究时限为10年 DXM 17 769 6.34
药品管理费用 DXM+RTX 22 348 6.42 4 579 0.07 62 100
情境2 DXM 50 455 9.78
图3 单因素敏感性分析结果旋风图 DXM+RTX 51 064 9.83 609 0.06 10 755
Fig 3 Tornado diagram for the results of one-way sen- 3 讨论
sitivity analysis
患者在 ITP 发病前期无明显症状，只能通过检测血
2.2.2 概率敏感性分析 概率敏感性分析结果以成本-
小板计数来发现；但在疾病后期，随着血小板计数的进
效果可接受曲线呈现，详见图 4。由图 4 可以看出，
一步下降，患者容易出现皮肤黏膜出血、严重内脏出血、
DXM+RTX疗法更具有经济性，且随着意愿支付阈值的
致命性颅内出血等。目前，ITP 患者的治疗仍面临巨大
增加，DXM+RTX 方案具有经济性的概率也略有上升。
的挑战，需要引起临床重视。RTX在我国虽未被获批用
当阈值为 1 倍人均 GDP（11 313 美元/QALY）时，DXM+
于治疗成人 ITP，但在 ASH 有关 ITP 的诊断与治疗指南
RTX 方案有 57.5％的概率具有经济性；当阈值为 2 倍人
中，明确了糖皮质激素联合RTX一线治疗成人ITP的疗
均 GDP（22 627 美 元/QALY）时 ，DXM + RTX 方 案 有
效 [9－11] ，同时已有临床试验证实了 DXM+RTX 治疗成人
59.1％的概率具有经济性；当阈值达到 3 倍人均 GDP
慢性 ITP 的有效性和安全性，但尚未见我国学者对上述
（33 940 美元/QALY）时，DXM+RTX 方案有 61.0％的概
方案治疗成人慢性 ITP 的经济性进行探讨，故本研究从
率具有经济性。总体来看，DXM+RTX方案具有经济性
我国医疗卫生体系角度出发，对 DXM+RTX 和单用
的概率更高。
DXM治疗成人慢性ITP进行了成本-效用分析。
1.0 DXM+RTX
0.9 DXM 在基础分析中，DXM+RTX方案可使患者获得更多
1倍人均GDP
0.8
2倍人均GDP
具有经济性的概率 0.6 的QALYs，同时也增加了治疗成本，但ICER值低于1倍
3倍人均GDP
0.7
0.5
我国人均 GDP，因此 DXM+RTX 方案具有明显的经济
0.4
0.3
0.2
0.1 性。不过本研究结果存在一定的不确定性，尤其是药品
0 费用对结果的影响较大。此外，由于模型中用到的效用
0 5 000 10 000 15 000 20 000 25 000 30 000 35 000 40 000 数据来自国外人群，因此上述经济性结果是否适用于我
意愿支付阈值，美元/QALY
图 4 两种方案治疗成人慢性 ITP 的成本-效果可接受 国人群也存在一定的不确定性。因此，本研究建议因
曲线 ITP 导致日常生活和生命质量受到严重损害，或出血风
Fig 4 Cost-effectiveness acceptability curves of two 险较高的患者可以结合临床实际考虑使用 DXM+RTX
regimens in the treatment of chronic ITP in 方案。
adults 本研究也存在一些不足的地方：（1）在效用值的选
2.2.3 情境分析结果 情境1：当研究时限缩短至10年 取上，本研究未收集到来自我国人群的效用数据，并且
时，ICER 值为 62 100 美元/QALY；缩短至 5 年时，ICER 忽略了治疗过程中不良反应对效用值的影响。若今后
值为 181 054 美元/QALY；缩短至 1 年时，ICER 值为 有研究可得到我国成年ITP患者的EQ-5D效用值，或者
871 382美元/QALY，即随着研究时限的缩短，ICER值大 根据其他量表测量值通过映射的方法得到 EQ-5D 效用
幅度增加，DXM+RTX方案明显不具有经济性。由此可 值数据，则可对上述研究结果进行更新。（2）本研究中所
见，DXM+RTX 方案治疗成人慢性 ITP 可能具有明显的 用的效用数据来源于已发表的临床试验，但目前的临床
长期获益。情境2：使用加拿大研究的效用值后 ，ICER 试验以单中心居多，需要多中心研究或真实世界证据来
[20]
值达到 10 755 美元/QALY，表明联用方案仍具有经济 进一步验证本研究结果。（3）研究中治疗顺序和剂量的
性，效用值对结论的影响较小。两种方案治疗成人慢性 选择都是根据已有中外指南和临床试验而得出的，应用
ITP的情境分析结果见表4。 于我国临床时还需要结合专家咨询结果。

中国药房 2021年第32卷第24期 China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 24 ·3017 ·