Page 78 - 《中国药房》2021年24期
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尽可能包括所有应包括的内容，如直接医疗成本、直接非                           1.4 敏感性分析
        医疗成本、间接成本和隐性成本等。本研究是从中国医                                药物经济学评价结果具有不确定性，可能来源于参
        疗卫生体系角度出发进行分析，因此主要考虑直接医疗                            数不确定性和模型不确定性等，因此需综合敏感性分析
        成本。成本数据主要来源于米内网（www.menet.com.cn）、                  的结果才能得出可靠的结论。本研究首先进行了单因
        各地卫生健康委以及医保局官网资料中的医疗服务项                             素敏感性分析，考察单个变量对结果的影响情况。对于
        目价格。治疗药物采用2021年的挂网价格，对于进入带                          有明确范围来源的参数选取其最大值和最小值；对于没
        量采购以及专利药谈判的药品使用的是经过谈判后的                             有最大、最小值的参数则选取其 95％置信区间；若都无
        价格。根据《中国药物经济学评价指南（2020）》，成本和                        法获得，则选用基础值上下浮动20％作为上下限。本研
        效用的贴现率采用5％ 。Markov模型成本参数的基础                         究还进行了概率敏感性分析，使用 5 000 次迭代的蒙特
                            [16]
        值和分布情况详见表2。                                         卡罗模拟方法对模型中多个参数同时进行变动，以查看
                  表2 Markov模型输入参数设置                         参数对模型结果造成的影响。除此之外，为了探索方法
           Tab 2 Input parameter setting of Markov model    学以及模型结构的不确定性，本研究还测试了几种情境
         参数            基础值   上限值    下限值 分布（α，β）     来源      下的分析结果。情境1：由于成人ITP是慢性疾病，研究
         缓解率，％                                              时限会对结果造成较大的影响，因此将研究时限从20年
          DXM+RTX       58.00           恒定          [9]
          RTX           37.00           恒定          [9]     变为10、5、1年分别计算最后的结果。情境2：将效用值
          脾切除术          82.60           恒定          [12]    改为加拿大的一项免疫球蛋白治疗ITP经济学评价中所
          地西他滨          51.11           恒定          [13]    使用的效用值，并观察最后结果的变化。该研究设定需
         成本，美元
          药品成本（周期成本）                                        要治疗、治疗后缓解、治疗后复发等状态的效用值相同，
           DXM         631.64  3.80  5 516.82 gamma（0.20，3 131.417） 米内网  均为0.80；观察状态的效用值为0.76 。
                                                                                          [20]
           RTX        3 860.28  3 592.56  8 599.20 gamma（9.14，422.57）  米内网  2 结果
           地西他滨       1 732.00  85.54  2 490.00 gamma（7.97，217.23）  米内网
          其他成本（周期成本）                                        2.1  基础分析结果
           脾切除术        288.46  221.76  327.87 gamma（113.57，2.54）  医保数据  由Markov模型计算得到两种方案的成本-效用分析
           药品管理         1.40  1.12   1.68 gamma（3.24，0.43）  医保数据
         效用值                                                结果如表 3 所示。DXM+RTX 方案的平均治疗费用为
          治疗后缓解状态       0.84  0.78   0.86 beta（1.98，0.38）  [17]  51 064 美元，DXM 方案的平均治疗费用为 50 455 美
          需治疗/复发状态      0.79  0.74   0.84 beta（2.49，0.66）  [18]  元。与单用 DXM 相比，DXM+RTX 可以让每位患者平
          观察状态          0.54  0.27   1.  beta（8.47，7.22）  [19]
         贴现率，％          5.                          [16]    均多获得0.14 QALYs，ICER值为4 356美元/QALY，低于
                                                            1～3 倍 2020 年我国人均国内生产总值（gross domestic
            注：1美元＝6.403 7元（2021年11月）；需治疗/复发状态包括新诊
        断ITP、药物治疗后复发和手术治疗后复发；治疗后缓解状态包括药物                    product，GDP，11 313～33 940美元，下文同）这一意愿支
        治疗后缓解、手术治疗后缓解和地西他滨治疗后缓解                             付阈值。分析结果表明，DXM+RTX方案治疗成人慢性
            Note：1 dollar＝6.403 7 yuan（Nov. 2021）；the treatment/recur-  ITP 有更好的临床效果，且 ICER 值小于 1 倍我国人均
        rence status includes newly diagnosed ITP，recurrence after drug treat-  GDP，表明DXM+RTX方案具有经济性。
        ment and recurrence after surgical treatment；the remission status after
                                                            表 3   两种方案治疗成人慢性 ITP 的成本-效用分析
        treatment includes remission after drug treatment，remission after surgi-
                                                                  结果
        cal treatment and remission after decitabine treatment
                                                            Tab 3 Results of cost-utility analysis of two regimens
        1.3.4  效用值     模型中所有状态的效用可分为 3 类，需
        治疗/复发状态、治疗后缓解状态和观察状态。由于我国                                  for the treatment of chronic ITP in adults
        并没有 ITP 患者相关的效用研究，因此本研究采用的是                          治疗方案    成本，    效用，  增量成本，   增量效用， 增量成本-效果比（ICER），
                                                                      美元   QALYs   美元     QALYs    美元/QALY
        国外人群的效用值。对于需治疗/复发状态、治疗后缓解                            DXM     50 455  9.69
        状态的效用值，本研究采用的是来自两个国际多中心、                             DXM+RTX  51 064  9.83  609   0.14      4 356
        随机、安慰剂对照的罗米司亭（romiplostim）治疗成人                      2.2 敏感性分析结果
        ITP的Ⅲ期临床试验中的欧洲五维健康量表（EQ-5D）数                        2.2.1  单因素敏感性分析          单因素敏感性分析结果旋
        据，并基于美国人群的积分体系计算得到 。对于观察                            风图见图 3。由图 3 可见，对结果影响较大的两个参数
                                            [17]
        状态的患者，本研究参考了一项英国有关罗米司亭治疗                            是DXM费用和地西他滨费用。DXM的成本范围较宽，
        成人 ITP 的药物经济学研究，该研究中使用的观察状态                         对结果造成较大影响，是因为 DXM 存在口服和静脉注
        效用值来源于有中风史的心血管患者的效用值（因为其                            射两种给药方式，其中注射剂的价格较高，如果患者使
        与观察状态的 ITP 患者同样具有高出血风险）                    [18 － 19] 。  用的是 DXM 注射剂，DXM+RTX 的疗法可能不具有经
        Markov模型效用值的基础值和分布情况详见表2。                           济性。


        ·3016 ·  China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 24                                 中国药房    2021年第32卷第24期
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