Page 87 - 《中国药房》2021年22期
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PFS状态效用值（安慰剂组）                             3 讨论
             PFS状态效用值（帕博利珠单抗组）
                    帕博利珠单抗成本                     ICER上限值       随着国家医保谈判对药物经济学评价证据的重视
                      PD状态效用值                    ICER下限值
                          贴现率                              程度越来越高，对临床获益大但价格较昂贵的新药进行
                    最佳支持治疗成本
                       瑞戈非尼成本                              药物经济学评价以考量相关治疗方案是否具有经济性、
                        增强CT费
                     临床化学检查费
        血清总胆红素升高发生率（帕博利珠单抗组）                               进而为临床和医保决策提供更全面的证据就成为了一
           血清总胆红素升高发生率（安慰剂组）                               项十分重要的任务。本研究从我国卫生体系角度出发，
                血清总胆红素升高处理成本
                          诊察费
                       贫血处理成本                              同时使用在肿瘤药物经济学评价领域最常应用的PartSA
                  贫血发生率（安慰剂组）
                       血常规检查费                              及 Markov 两种模型评价帕博利珠单抗二线治疗晚期
                       尿常规检查费
               贫血发生率（帕博利珠单抗组）                              HCC的经济性，结果表明，两种模型的评价结果相似，即
                        静脉输注费
          AST/ALT升高发生率（帕博利珠单抗组）                            在 1～3 倍我国人均 GDP 的 WTP 阈值下，与安慰剂相
                  AST/ALT升高处理成本
             AST/ALT升高发生率（安慰剂组）                            比，帕博利珠单抗方案均不具有经济性。单因素敏感性
                            900 000 1 100 000 1 300 000 1 500 000 1 700 000  分析结果表明，对模型结果影响最大的参数除效用值之
              图2 PartSA模型单因素敏感性分析结果                        外，就是帕博利珠单抗成本；概率敏感性分析结果验证
         Fig 2 One-way sensitivity analysis of PartSA model  了基础分析的稳健性。而在情境分析中，当考虑了帕博

            100                                            利珠单抗的慈善赠药方案后，方案总成本大幅下降，虽
            90
                                                           仍不具有经济性，但其 ICER 较接近于 3 倍我国人均
            80                                 安慰剂组
           ％  70                               帕博利珠单抗组     GDP，因此降低帕博利珠单抗价格可提升该方案具有经
           具有经济性的概率，  50                                   4 157.67～5 829.73 元时，其可在 1～3 倍我国人均 GDP
                                                           济性的概率；当帕博利珠单抗（100 mg）价格降低至
            60
            40
                                                           的 WTP 阈值下成为具有经济性的晚期 HCC 二线治疗
            30
                                                           方案。
            20
            10                                                 本研究尚有一定的局限性：首先，通过参数分布拟
             0                                             合并外推PFS和OS数据，虽然可以获得KEYNOTE-240
              0   360 000  720 000  1 080 000 1 440 000 1 800 000 2 160 000
                             WTP，元/QALY                    研究试验期以外的生存数据，但外推可能会增加模型结
               图3 PartSA模型概率敏感性分析结果                        果的不确定性；其次，由于目前尚无基于我国本土患者
        Fig 3  Probabilistic sensitivity analysis of PartSA  的帕博利珠单抗治疗晚期 HCC 的效用值数据，而不同
               model                                       状态下的效用值对结果有一定的影响，故未来需要基于
        2.3  情境分析结果                                        我国本土的效用值数据以进一步探讨帕博利珠单抗的
            情境分析结果显示，在PartSA模型中：（1）当考虑向                    经济性结果；再次，由于 KEYNOTE-240 研究并未完全
        低收入人群慈善赠药时，帕博利珠单抗治疗所花费的总                           汇报患者疾病进展及后续治疗方案的选择，故本研究的
        成本降低幅度较大，仅比安慰剂组高45 222.49元，ICER                    疾病进展后治疗方案均采用现有指南的推荐方案，与临
        为241 436.32元/QALY，虽仍不具经济性，但与3倍我国                   床实际用药可能有所差异；最后，为遵循KEYNOTE-240
        人均GDP的WTP阈值更为接近；（2）当WTP阈值为1倍                       研究，本研究的对照措施为安慰剂联合最佳支持治疗，
        我国人均GDP时，帕博利珠单抗（100 mg）具有经济性的                      故缺乏与现有晚期 HCC 二线靶向或免疫疗法的比较，
        价格为 4 157.67 元；（3）当 WTP 阈值为 3 倍我国人均                今后可考虑使用间接比较的方法进一步探索帕博利珠
        GDP 时，帕博利珠单抗（100 mg）具有经济性的价格为                      单抗对比其他治疗方案的经济性。
        5 829.24 元（表 5）。Markov 模型的情境分析结果（结果                    综上所述，本研究从我国卫生体系角度出发，同时
        略）与PartSA模型类似。                                     使用PartSA及Markov两种模型评价了帕博利珠单抗对
                                          表5 PartSA模型的情境分析结果
                                       Tab 5 Scenario analysis of PartSA model
                                                                                     帕博利珠单抗（100 mg）具有经济性的价格，元
         模型    组别             成本，元      效果，QALY     增量成本，元    增量效果，QALY   ICER，元/QALY
                                                                                     1倍我国人均GDP   3倍我国人均GDP
         PartSA  帕博利珠单抗组     210 296.34  1.128 9    45 222.49    0.187 3   241 436.32   4 157.67   5 829.24
               安慰剂组          165 073.86  0.941 5
         Markov  帕博利珠单抗组     210 269.19  1.128 7    44 358.19    0.183 5   241 685.07   4 194.03   5 829.73
               安慰剂组          165 911.00  0.945 2



        中国药房    2021年第32卷第22期                                            China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 22  ·2765 ·
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