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3.4.2  建立灵活多元的审查体系             建立高效审查体系                最后，为实现高效审查路径，还需要各机构设立专
        的核心是在保证审查路径和提交材料规范性的同时，对                           门的部门或小组，譬如为节省医师准备材料的时间，临
        紧急情况的申请也可灵活机动应对。                                   床试验机构内可以设立专门小组协助整理、填写申请材
            首先，需要明确《征求意见稿》中对申请药物“初步                        料，如澳大利亚和加拿大均允许药剂师或其他医务人员
        具有有效性及安全性”的概念，此处可参考《意大利拓展                          代为发起申请       [7，13] ；同时，建议国家药品监督管理局药品
        性同情使用伦理指南》中的要求，即申请药物初步具有                           审评中心下设拓展用药处，省级药品监督管理局也应增
        有效性及安全性是指“评估药物有效性的Ⅲ期临床试验                           设相关部门协助审核及监督工作。
        正在进行或已经完成；当在疾病使患者的生命处于危险                           3.4.3  多方参与，形成监管合力            拓展性临床试验一旦
        状态的特殊情况下，可以使用只完成了Ⅱ期临床试验的
                                                           开始就需要各方关注、合力监管，医师、制药企业及临床
        药物；现有的试验数据足以对药物的有效性和耐受性形
                                                           试验机构需及时监督并上报患者的不良反应，对于慢性
        成有利的意见”，即一般情况下，申请药物需满足“Ⅲ期
                     [9]
                                                           疾病应控制给药周期，做到定期上报用药情况；机构内
        临床试验正在进行或已经完成”，而对于情况危急的患
                                                           伦理委员会、省级伦理委员会以及国家药品监督管理局
        者应降低用药的安全性标准。
                                                           应将相关监管监察工作纳入常规临床试验检查工作。
            其次，参考国外相关经验，笔者认为我国可以将审
                                                           同时，应建立拓展性临床试验公示制度，接受社会监督，
        查路径分为3种——①单个患者的用药申请在紧急情况
                                                           可参考医疗器械拓展性临床试验的规定，公示至少包括
        下可通过紧急审查通道以加快审查：医师在向制药企业
                                                           伦理委员会意见、拓展性临床试验开展的必要性、拓展
        提出药物授权申请的同时，由临床试验机构内的伦理委
                                                           性临床试验方案摘要等，做到多方监管；一旦出现不良
        员会进行初步的风险评估，当明确“收益大于风险”后提
                                                           反应应及时处理，在试验中止后应立即回收药品，确保
        交省级伦理委员会进行二次评估并给出审核证明，最后
                                                           用药的可溯源性，除非伦理委员会同意，否则不得自行
        由医师将上述审核证明连同药物临床试验信息及企业
        授权书交至国家药品监督管理局备案，患者即可开始使                           重启试验。
        用药物；此后，医师应在开始用药的 5 日内完善材料信                         4 结语
        息，通过紧急审查平台提交至国家药品监督管理局审核                               拓展性临床试验制度在世界范围内的受益者越来
        公示。②单个患者非紧急的用药申请则由医师发起，在                           越多，是当前“患者中心”理论发展的必然结果，也符合
        获得企业授权后再交由国家药品监督管理局审核。③                            本次新型冠状病毒肺炎疫情及未来其他突发公共卫生
        两人以上群组患者的用药申请则由企业提交至国家药                            事件对药品灵活监管的要求。搭建合理的拓展性临床
        品监督管理局审查。后两类属前瞻性用药申请，国家药                           试验制度有益于“无药可用”的危重患者，也是对药品上
        品监督管理局需在 30 日内给出审查结果并公示。这 3                        市前安全性和有效性的进一步检验。当然，其风险仍不
        种不同路径的共同前提是获得患者的知情同意。基于                            可忽视，因此还需要更多研究与专家共识，尽可能规避
        以上思考，笔者结合国际现有经验以及我国国情，对我                           风险，促进符合我国国情社情的拓展性同情使用临床试
        国拓展性临床试验管理的流程提出构想，如图1所示。                           验制度的完善和落实。

        发起者              申请流程                 合力监管         参考文献
                                                           [ 1 ]  周吉银，李红英.新型冠状病毒肺炎疫情下拓展性临床试
                        临床试验   省级伦理
                        机构内伦    委员会
             （路径①：医师    理委员会                                    验的伦理审查挑战[J].中国医学伦理学，2020，33（6）：
             常规申请）
                                                拓展性临床
              单个患者             获得制药企业授权         试验研究者           677-683.
              紧急情况
                申请                      国家药品监督管理局药品审评中心  启动拓展性同情使用药物治疗  制药企业  [ 2 ]  U.S. Food and Drug Administration. Expanded access[EB/
         主治
         医师  （路径②：医师                                            OL].（2019-05-06）[2020-12-24]. https：//www.fda.gov/
             常规申请）    患                        临床试验机构
                      者                        内伦理委员会           news-events/expanded-access/expanded-access-informa-
              单个患者
              非紧急情    知
               况申请    情                          省级伦理           tion-industry#ExpandedAccess.
                      同                          委员会
                      意                                    [ 3 ]  中共中央办公厅，国务院办公厅. 中共中央办公厅 国务
             （路径③：企业                           国家药品监督
             常规申请）                             管理局药品审           院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医
                        提供足以证明药物安全性              评中心
              两人以上      及有效性的临床试验数据
         制药   的群组患                                              疗器械创新的意见》[EB/OL].（2017-10-08）[2021-05-13].
         企业
               者申请
                                                 社会各界
                                                                http：//www.gov.cn/zhengce/2017-10/08/content_5230105.
                 图1 拓展性临床试验管理流程图                                htm.
        Fig 1  Flowchart of extended clinical trial management  [ 4 ]  薛晓，王岳.美国药品尝试权立法的历史沿革及思考[J].
        中国药房    2021年第32卷第14期                                            China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 14  ·1669 ·
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