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都有相关规定。例如，自 2010 年起，广东药学会每年更 的诉求包括两个方面，首先是在新药注册中获益，至少
新的《超药品说明书用药目录》已逐渐成为行业普遍认 不会对注册产生负面影响，其次是不愿承担额外的费用
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可并参照使用的规范 。这提示，在推进拓展性临床试 和责任 。结合现有研究 ，笔者认为患者的权利应包
验制度落实的过程中，来自第三方机构/组织的行业共识 括知情同意权和治疗权，在咨询主治医师后决定选择何
也有望起到积极作用。 种治疗方案，但同时需要承担相应的选择风险；医师的
3.2 加强信息公开与风险预案工作，化解伦理难题 权利应包括获得临床试验数据，同时也有监督患者治
伦理问题主要出自于两个方面的考虑：一是如何解 疗、及时上报不良反应的责任；制药企业的权利应包括
决符合临床试验入组条件的患者倾向于选择拓展性临 获得试验数据并将其作为支持药品上市的附加材料，以
床试验而不愿入组的情况；二是接受拓展性临床试验用 及拒绝授权临床试验药物用于单人拓展性临床试验的
药治疗的患者出现不良反应是否会对药品上市造成 申请，其责任包括提供必要的前期试验数据及药品信
影响。 息、对研究者进行培训、配发及回收药品、监督并上报不
部分患者出于对药物疗效的过高期待而忽视了在 良反应以及定期上报试验情况等；临床试验机构及其伦
研药物的危险性，所以向大众普及药物临床试验知识、 理委员会的权利包括对拓展性临床试验进行申请审查、
提供更多信息、树立正确的用药观念是真正落实患者知 用药监督，以及在发现不合理情况时随时中止并决定是
情同意权的第一步。目前，国内可检索临床试验信息的 否重启等，同时也要承担审查过程中风险评估的责任。
平台较少，包括“药物临床试验登记与信息公示平台”、 在签订临床试验协议的过程中有必要设定一系列免责
部分临床试验机构官方网站以及以“京东健康（临床试 条款，以帮助医师、制药企业及临床试验机构规避一定
验患者招募中心）”应用程序（APP）为代表的非官方招 的法律风险；同时，该协议还应对于不良反应发生后的
募平台等 [21－22] 。但部分官方平台存在信息更新不及时 责任划分和赔/补偿问题作出明确指示。此外，还可通过
的问题，而非官方平台合作的制药企业范围有限，可供 保险公司、信托基金等第三方平台分担风险，承担一定
患者对比选择的项目数量不多，同时平台与制药企业间 的治疗或风险补偿费用，化解拓展性临床试验开展中的
合作的商业性质可能会对其可信度产生一定的影响。 各项经济难题。
整体而言，我国尚缺乏信息完备、可信度高的信息公示 3.4 建立有效的准入及监管制度，突破审查难点
平台，普通患者主动寻求合适的拓展性临床试验方案仍 3.4.1 按类别搭建不同的审批通道 从各国经验看，大
相对困难。建议由官方搭建专门平台，以增加信息的公 部分国家/地区规定可将拓展性临床试验的申请分为不
开透明度，这既能确保患者对拓展性临床试验的正确理 同的类别，并根据不同的类别决定发起者及发起条件。
解，又可提高患者获取用药信息的效率与准确性。此 目前比较有影响力的主要是以美国为代表的“患者数
外，临床试验研究者应充分做好受试者的知情同意工 量”界定准则、以澳大利亚为代表的“疾病严重程度及药
作；对于对照组受试者，应在试验结束并证实药物的疗 物安全性”判断办法和以加拿大为代表的“药物需求缓
效与安全性后，确保其能及时使用该药物进行治疗。此 急程度”界定办法，其中采用患者数量的多少作为拓展
外，为应对严重不良反应的发生，伦理委员会在伦理审 性临床试验分类标准的国家/地区最多 [5，7，11，13] 。笔者认
查阶段就需要进行风险评估并制定应急预案，明确不良 为仅考虑“疾病严重程度”和“药物需求缓急程度”在判
反应发生后的应急措施，同时评估制药企业的药物警戒 断时容易产生争议，我国可参照美国的相关做法将符合
能力，若不良反应较少则仅作备案记录，不影响上市进 申请原则的患者按数量进行分类，分别是单个患者申请
程；但若出现多例严重不良反应则应在药品上市前作进 以及两人以上类似情况的群组患者申请，其中单个患者
一步的安全性评价。 申请可再划分为紧急患者和非紧急患者，即将申请审批
3.3 明确制度运行中的责任划分，打破发起者困境 类别分为“单个患者紧急情况”“单个患者非紧急情况”
在制定拓展性临床试验管理规定时应明确受试者、 和“两人以上群组患者”等3种。在此基础上，还应扩大
研究者（医师）、制药企业及临床试验机构四方的权责， 当前的发起者范围，允许单个患者拓展性临床试验申请
这样才能尽可能地规避风险，实现各方利益最大化。 由医师在获得患者知情同意的情况下发起，两人及以上
有学者针对患者、医疗机构及制药企业的诉求开展 的群组患者申请可由制药企业（注册申请人）发起。通
了调研，发现患者的诉求在于疾病能够得到有效治疗， 过分类可以让申请及审批都更具有目的性，针对不同类
发生风险后能够得到及时的权益保护；而医疗机构的诉 别的申请采取不同的要求和审批通道，有助于提高审批
求在于不承担额外的责任且操作过程应尽量简单；企业 效率。
·1668 · China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 14 中国药房 2021年第32卷第14期
