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药品遴选符合既定的临床事实；（4）临床无明显的药物-                         本部门所认可的8项指标对于一种以药品为代表的医疗
        药物相互作用（包括重复治疗）；（5）如果这种药有用药                         技术临床综合价值的贡献值，以百分比（％）表示，该权
        禁忌，开处方的医师能给出开具该药的正当理由；（6）对                         重原则上不予变动；其次，根据药企提交的资料等证据，
        于此种适应证，该药对患者有效；（7）药物处方应当是根                         横向评价每项指标。负面结果以－1 分表示，表示不具
        据患者的年龄、肝肾功能开具的，应有适宜的剂型、给药                          有安全性和有效性、可支付性差等；中性结果以 0 分表
        途径和给药周期，但不能低于临床剂量或可能产生毒                            示，表示新方案的经济性与旧方案相同；正面结果以1分
        性；（8）药物疗法不能简化；（9）患者/护理人员了解该药                       表示，表示新方案的依从性比旧方案具有优势。如果有
        物疗法；（10）患者按时服药；（11）合适的临床医师每年                       至少1个指标的评分为负，则直接拒绝该药品。最后，药
        至少 1 次或者更频繁地复查该药物疗法；（12）如果发生                       品临床综合价值的评分结果即为各指标权重乘以该指
        药物不良反应，病历本上会记录详细的反应和未来的监                           标评分的总和。评分结果越接近1分，该药品的临床综
        测建议。                                               合价值也就越高，也就越有可能被采购、临床使用或纳
        3 讨论与建议                                            入医保。
        3.1 采用多准则决策                                        3.2 尽可能采用真实世界研究数据
            有效、安全、经济的药品不一定在可支付性和可及                             不管是从指标内涵还是《方案》要求出发，药品的临
        性上表现优越，反而在有限的公共资金资源下，价格高、                          床综合价值应该是基于患者真实用药产出的，故临床综
        效果优的药品极有可能会给可支付性带来压力。例如                            合评价中应尽可能采用真实世界研究数据。根据 2019
                            [18]
        著名的“索菲布尔悖论” ，即使药品索菲布尔从长期看                          年5月国家药品监督管理局药品审评中心发布的《真实
        具有良好的经济性，但它在短期内对卫生系统有限的公                           世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》，数
        共预算的冲击还是使得很多国家的丙肝患者与该药无                            据的潜在来源包括但不限于电子病历（Electronic medi-
        缘。在这种情况下，若将可支付性、可及性等指标作为                           cal record，EMR）、电子健康档案（Electronic health re-
        重要程度次一级的指标不符合临床综合评价本身的初                            cord，EHR）、医药公司的数据库、公共健康监测系统、卫
        衷，因此建议采用多准则评价框架和方法，让不同利益                           生信息系统、医保系统、疾病登记系统、前瞻性研究设计
        相关决策者在明确证据的基础上根据对不同指标的重                            中主动收集的反映患者用药及健康状况的数据等 。
                                                                                                     [27]
        视程度各取所需。                                           3.3  由专业评价机构提供技术支持
            多准则决策分析通过建立模型和选择标准构建出                              对于药品临床综合价值评估，我国尚处于起步阶
        一个通用的“价值模型树”，价值树可以将决策者的不同                          段，亟需加强一线专家人员的培育、发展和储备，需要专
        关注点组合在一起，临床效果、创新性、便利性或者其他                          业的价值评价机构提供技术支持。从国际经验来看，独
        广泛的社会利益都是其中重要的考虑因素。如采购部                            立的第三方药品价值评价机构和以官方资助为主的非
        门更看重药品的经济性、可支付性和可及性；临床使用                           营利性机构是较为常见的组织形式。建议通过了解国
        中，医师则更看重药品的安全性、有效性、依从性和适宜                          外价值评价流程的专家提供理论支持，了解国内医保管
        性；医保目录调整时，医保部门则更看重药品的经济性、                          理、药品采购、药品使用监测等的专家提供数据支撑，共
        可支付性和公平性；上市后监测则更需要药品的安全                            同建立起标准规范的药品临床综合价值评估体系和审
        性、有效性和适宜性证据。                                       核流程。
            构建多准则模型的3个基本步骤分别是：（1）构造出                           临床综合价值评价以基本药物为重点，评价维度
        一个标有决策者目标和关注点的价值树；（2）赋权给价                          广。对于儿童用药、抗肿瘤药、罕见病用药等相对特殊
        值树上的目标；（3）选择决策方案。多准则决策分析模                          的药品更需要综合看待其临床综合价值，提高可支付
        型的关键在于决策者提供的价值权重和每个干预方案                            性、依从性以及公平性等指标的权重，在指标评分上有
        的绩效指标，权重在不同的利益相关方之间也会有很大                           所倾斜或设置更加细化的分数等级，降低其上市所需价
        的不同。根据各决策部门对指标重视程度的不同，对相                           值的阈值。对于首次应用于临床、技术突破较大、成本
        应的评价指标赋予权重，以权重的大小体现重视程度的                           费用较高的新药或新医疗技术，可以委托相关专业机构
        高低。在决策过程中，根据需要实现的不同目标的程度                           或组织开展临床综合价值评价。必要时可以设立退出
        多准则决策分析可以排列出一组备选方案。权重一旦                            机制，对目录中药品重新进行临床综合价值评价，提高
        确定，在短时期内不允许修改。                                     临床综合价值证据在医保准入中的地位，鼓励更多临床
            在建立评估体系时，公共决策部门首先需要借助以                         综合价值高的药品进入国家医保目录谈判。由上而下，
        往工作经验或是专门调查获得的数据资料，量化、确认                           以药带病，既尽力而为，又量力而行，持续不断地吸纳高


        中国药房    2020年第31卷第5期                                               China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 5  ·543  ·
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