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表1 国际机构的药品临床综合价值指标
                      Tab 1 Indicators of drug clinical comprehensive value from international agencies
        国家/地区             开发者                                             指标
        欧洲    欧洲肿瘤内科学会（European Society for Medical Oncology， ·总生存期（Overall survival，OS）和生活质量（Quality of life，QoL）
              ESMO） [5]                   ·无病生存期（Disease free survival，DFS）、无复发生存期（Recurrence-free survival，RFS）、无事件生存期（Event-free survival，EFS）、无远处转移生存
                                           期（Distant disease free survival，DDFS）、无复发时间（Time to recurrence，TTR）可作为OS和QoL 2项指标的替代指标
        美国    美国医学研究所（The Institute of Medicine，IOM） [5]  ·安全性、有效性、以患者为中心（Patient centeredness）、及时性（Timeliness）、效率性（Efficiency）和公平性
              美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology， ·毒性（安全性）、临床受益（Clinical benefit，也即有效性）和成本（效率性）
              ASCO） [5]
              美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer ·E——治疗药物或方案的有效性（Efficacy of regimen/agent）
              Networ，NCCN） [5]            ·S——治疗药物或方案的安全性（Safety of regimen/agent）
                                          ·Q——证据的质量（Quality of evidence）
                                          ·C——证据的一致性（Consistency of evidence）
                                          ·A——治疗药物或方案的可支付性（Affordability of regimen/agent）
              Darius N等 [10]              ·核心指标包括净成本（Net costs）和质量调整生命年（Quality-adjusted life years，QALYs）
                                          ·常见但纳入情况不一致的指标包括生产率（Productivity）和依从性
                                          ·通常没有被纳入的新价值指标包括健康结果的不确定性、担心被传染的恐惧（传染风险）、保险价值（Insurance value）、疾病的严重程度、希望的
                                           价值（Value of hope）、实物期权价值（Real option value）、公平性以及科技的溢出效应（Scientific spillovers）
        品的首要考虑因素。安全性代表了各利益相关方对药                            集全世界所有已发表和未发表的临床研究文献，筛选出
                                                                                                 [15]
        品风险可接受程度的价值判断 。安全性指标通常以                            符合质量标准的文献，得出综合可靠的结论 。（3）专家
                                   [12]
                                                               [16]
        健康效果指标以外的在服用药品的患者中发生的健康                            共识 。
        危害事件数来描述。安全性信息包括药品的上市前及                            2.2  经济性与可支付性
        上市后安全性信息两部分。药品上市前安全性信息来                                经济性（Economy）指备选方案之间的成本和产出
                                                                  [17]
        源于药品说明书；上市前临床研究以及接受治疗的人数                           的比较 。公共决策视野下应从全社会角度考虑药品
        证据来自企业资料或文献；上市后出现的不良事件及不                           的全成本即药品使用过程中所消耗的所有资源的货币
        良反应、与同类药物的安全性比较等信息来自PubMed、                        价值。除了患者角度发生的或医疗机构提供服务过程
        中国知网和万方数据库等国内外数据库文献，以及美国                           中涉及的药品、检查、化验、诊疗、护理费用等直接医疗
        FDA、我国国家药品监督管理局（National Medical Prod-             成本，还包括患者为使用药品或接受治疗方案所增加的
        ucts Administration，NMPA）网站和药源性疾病信息网               非直接医疗成本（如交通、特殊营养费用等），以及患者
          [13]
        等 。                                                在接受治疗过程中产生的间接成本[如因休工休学所造
            有效性根据实施环境和结果的不同可以分为功效                          成的劳动生产率（Productivity）损失]。经济学评价常用
        和效果，包括中间指标、结果指标和生命质量指标。中                           产出指标可分为效果（Effectiveness）、效用（Utility）和效
        间指标一般指实验室或仪器检查的结果，可以直接、快                           益（Benefits）。与疾病相关的自然客观指标，如理化指
        速地反映药品的效果，但中间指标的改善并不等于患者                           标（Physicochemical indicators）、临床疗效指标（Clinical
        健康结果的好转。结果指标能直接反映患者的健康结                            indicators）、生命年（Life years）都可作为效果指标。结
        局，如心血管事件发生率、5 年生存率等，又可以根据观                         合QoL考察的健康指标就是经济性评价的效用指标，常
        察时间的长短分为长期结果指标（如发病率、死亡率、期                          见的如 QALYs 或失能调整生命年（Disability-adjusted
        望寿命等）和短期结果指标（如评价某种疾病的干预措                           life）。通过特定的经济学方法将结果转换为货币价值
        施时，该病并发症的绝对风险降低率、相对风险降低率、                          就是经济性评价的效益指标。经济性评价注重药品的
        相对危险度等）。生命质量指标是对个体或群体所感受                           效果，最常采用效果指标来测量药品使用所产生的结
        到躯体、心理、社会各方面良好适应状态的综合测量                            果，主要以成本-效果分析（Cost-effectiveness analysis，
        指标。                                                CEA）为评价方法。证据大多来自临床评估结果，并对
            有效性评价需要确定临床终点，认为人群的平均反                         其进行适当的解释，如相关性和潜在偏差的评估，然后
        应比个体反应更重要，强调反应变量分布位置的变化；                           进行适当综合 。
                                                                       [17]
        安全性评价不需要事先制定临床终点，更加关注个体的                               可支付性（Affordability）反映了付费方或整个社会
        异常值，重视极端值的分布。                                      是否有能力和意愿维持药物或其他服务，一般采用预算
            安全性和有效性的评价往往同时进行，常采用以下                         影响分析（Budget impact analysis，BIA），评价当某种药
        方法：（1）流行病学研究，例如对照试验、队列研究和病                         品或医疗技术进入市场以后，会对其他药品的市场占有
        例对照研究等 。（2）系统评价，即通过系统、全面地收                         率和费用造成多大的影响，公共决策部门预计需要提
                    [14]

        中国药房    2020年第31卷第5期                                               China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 5  ·541  ·
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