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供多少额外的资金才能支付得起这项新药品或新医疗                             与治疗总天数之比来表示。如果新药比现有药品有着
        技术 。CEA联合BIA的证据，也是目前我国药品在医                          更简化的给药途径，这在一定程度上会影响患者对治疗
             [18]
        保准入评审时主要依据的经济证据。此外，还可以采用                            的依从性和健康结果，也会影响到对临床综合价值的评
        以下方法：（1）扩展成本-效果分析（Extended cost-effec-              估。依从性会对药品产出和成本产生综合影响，因此需
                                                                                [10]
        tiveness analysis，ECEA），即在 CEA 的基础上扩充了传             要整合到经济性评价中 。但已发表的CEA研究中，依
        统 CEA 衡量健康效果的指标，从健康收益、财务风险保                         从性并没有作为常规指标被纳入，主要原因在于缺乏上
        护和社会成本 3 个维度描述医疗干预手段和政策的价                           市后的真实世界研究数据，所以一般假定患者完全具有
                                                                                                  [22]
        值。ECEA 可以帮助不同利益相关方收集信息进行评                           依从性或者实际依从性等于临床试验依从性 。
        估，保证了收益和支出之间的公平分配，也反映了扩大不                               真实世界研究中，依从性评价可以使用以下方法：
        公平分配所造成的损失 。（2）增广成本-效果分析（Aug-                      （1）多准则决策分析（Multicriteria decision analysis，MC-
                             [19]
        mented cost-effectiveness analysis，ACEA），即在 ECEA    DA）。可以用价值树（Value tree）的分支来表示不同级
                                                                                                    [23]
        的基础上，又添加了更多测量价值的指标，如实物风险                            别的依从性，如完全依从、部分依从和不依从 。（2）离
        保护的价值、科技的溢出效应、因新诊断引起的健康结                            散事件模拟（Discrete event simulation，DES），即将患者
                                       [19]
        果不确定性降低的价值、期权价值等 。                                  指定为对象并将中断治疗指定为事件，允许分析人员给
        2.3 可及性与公平性                                         患者分配属性，这些属性可能会随着治疗的中断而改
            药品的可及性（Accessibility）反映了系统促进药品                  变。这种观察基于时间或动态行为的建模方法非常适
        从物质状态转化为健康价值的过程，目前尚未有统一定                            合分析依从性对药物的价值影响 。（3）马尔可夫模型
                                                                                         [24]
        义。可及性常用的评价指标有可获得性（Availability）、                   （Markov model）。适用于存在不依从问题的慢性病。
        可供应性、可利用性、可负担性（Affordability）和用药及                   对于模型中的每个周期，停止治疗的患者的比继续治疗
        时性 。其中，药品的可获得性用于界定患者获得药品                            的患者有更高的疾病进展风险 。
            [20]
                                                                                      [24]
        潜在机会的大小。系统反应性从时间维度来间接反映                             2.5  适宜性
        医药卫生系统的可供应性。可利用性代表患者能有效                                 药品适宜性指数（Medication appropriateness index，
        使用获得药品的程度。可负担性从经济维度评价患者                             MAI）可用于审核处方适宜性，其包含10个问题：是否满
        用药的经济负担的程度。                                         足药品的适应证、该药品是否有治疗效果、剂量是否正
            公平性（Equity）是指人们希望在富人和穷人群体之                      确、用药指导是否正确、用药指导是否实用、临床上是否
        间，或者在健康和生病的群体之间取得更平等的结                              存在药物-药物的相互作用、临床上是否存在药物-疾病
           [10]
        果 。常用评价方法如下：（1）公平性影响分析（Equity                       的相互作用、与其他药品是否有不必要的重复、费用与
        impact analysis），即选取与公平相关的变量，如社会经济                  同等效用的药品相比偏高还是偏低以及疗程长短是否
        地位、种族、位置、性别、年龄和疾病严重程度，量化整个                          可以接受。每个问题后包含正向、中立和负向3种态度
        人口的成本和影响分布，通过假设得出谁会成为最大的                            的答案以供选择，分别对应 1、2、3 级。如果有至少 1 个
               [21]
        获益者 。（2）公平性约束分析（Equity constraint analy-            项目的评级为3，则整体评价该药物不具有适宜性，否则
        sis），即将公平性视为一种追求健康最大化的道德约束，                         认为药品总体是具有适宜性的，具体等级差异用 Kappa
                                                                    [25]
        选择更公平的方案带来的健康损失表明决策者对这个                             加权计算 。
                             [21]
        公平性约束的重视程度 。（3）公平性加权分析（Equity                           患者有可能同时患有多种疾病，但每一项处方是基
        weighting analysis），即将所有成本和影响集合为一个可                 于单病种开具的，所以患者服用的多种药品之间是否存
        以应用权重的公共指标，例如年度死亡率风险、生命年、                           在临床适宜性、是否会出现不良反应，都会影响到药品
                                                                            [26]
        QALYs等，通过量化对减少健康不公平与改善总体健康                          的价值。Burt J 等 以“隐式”（Implicit）和“显式”（Ex-
        的关注程度，帮助决策者在改善公平性但成本-效果较                            plicit）对评价复方用药适宜性的通用指标进行分类（隐
        低的药品与损害公平性但成本效果较高的药品之中进                             式指标是基于判断的指标，关注患者的整体健康；显式
        行选择 。                                               指标是基于标准的指标，用于根据指南或专家意见制定
              [21]
        2.4 依从性                                             的特定标准来评估特定的处方或药品），然后采用两阶
            药品依从性（Adherence）是指患者按照规定的时间                     段 的 兰 佳 公 司/美 国 加 利 福 尼 亚 大 学 洛 杉 矶 分 校
        间隔、用药剂量和给药方案服用药品的程度。前瞻性研                           （RAND/UCLA）共识法，使专家对于评价复方用药适宜
        究的药物依从性可以表示为观察期间服用的剂量与总                             性的指标产生共识。最终得出以下 12 项指标：（1）病历
        剂量之比；回顾性研究的药物依从性可以通过服用天数                            上记有用药说明；（2）没有有效的非药物替代方案；（3）


        ·542  ·  China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 5                                   中国药房    2020年第31卷第5期
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