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表4 10篇纳入文献的药物经济学评价结果 本研究纳入的文献中有2篇 [3-4] 基于中国人群开展、
Tab 4 Pharmacoeconomic evaluation results of 10 in- 均采用马尔可夫模型且基准年相同（2010年）的研究中，
cluded literatures 舒尼替尼和索拉非尼的经济性不一致。首先，对于
[3]
文献作者 比较方案 总成本 增量成本 QALY，年 增量效果 ICER mRCC 一线治疗期间的药品费用，吴晶等 的研究显示
Benedict A等 [1] 舒尼替尼 $369 346 -$13 577 1.88 +0.17 绝对优势 舒尼替尼和索拉非尼每周期药品费用差异（－17 986
索拉非尼 $382 923 1.71
[4]
[2]
Calvo Aller E等 舒尼替尼 €118 417 -€1 124 1.87 +0.17 绝对优势 元）远高于张心科等 测算的药品费用结果（－8 917
索拉非尼 €119 541 1.70 元），同时前者考虑了舒尼替尼减剂量情况，使得舒尼替
吴晶等 [3] 舒尼替尼 ￥611 053 -￥2 251 1.54 +0.12 绝对优势 尼组药品费用进一步降低，舒尼替尼每周期药品费用的
索拉非尼 ￥613 304 1.42
张心科等 [4] 舒尼替尼 ￥438 483 +￥132 243 1.48 +0.31 ￥437 870 减少抵消了其因延长一线治疗期而增加的药品费用。
索拉非尼 ￥306 240 1.17 因而 mRCC 一线治疗期间，吴晶等 的研究中舒尼替尼
[3]
Delea TE等 [5] 舒尼替尼 $161 387 +$6 828 1.27 -0.09 [4]
培唑帕尼 $154 559 1.36 绝对优势 组成本更低，而张心科等 的研究中索拉非尼组成本更
[3]
Amdahl J等 [6] 舒尼替尼 CA$126 719 +CA$10 291 1.52 -0.06 低。其次，在二线治疗期间，吴晶等 的研究显示舒尼替
培唑帕尼 CA$116 428 1.57 绝对优势 尼组和索拉非尼组二线治疗用药方案相同，舒尼替尼组
Nazha S等 [7] 舒尼替尼 CA$107 221 +CA$36 303 1.54 +0.54 CA$67 227 ＊
培唑帕尼 CA$70 918 1.00 药品费用的增加仅来自于二线治疗时间，药品成本差异
Amdahl J等 [8] 舒尼替尼 ￡39 038 +￡912 1.54 -0.06 较小。张心科等 则采用序贯疗法，舒尼替尼组患者进
[4]
培唑帕尼 ￡38 126 1.60 绝对优势
Capri S等 [9] 舒尼替尼 €56 049 +€4 718 1.55 -0.06 展后采用更为昂贵的索拉非尼治疗，且经舒尼替尼一线
培唑帕尼 €51 331 1.61 绝对优势 治疗后患者生存时间更长，这些使得二线治疗期间舒尼
Vargas C等 [10] 舒尼替尼 $45 786 +$2 531 1.40 +0.03 $87 384.14 ＊ 替尼组的药品费用远高于索拉非尼组。最终，吴晶等 [3]
培唑帕尼 $43 255 1.37
的研究中舒尼替尼因总成本更低、QALY值更高，成为绝
＊
注：“ ”表示舒尼替尼更有经济性
对优势方案；而张心科等 的研究中，尽管舒尼替尼组
[4]
＊
Note：“ ”means sunitinib is more cost-effective
在舒尼替尼对比索拉非尼的 4 篇文献中，有 3 篇文 QALY值更高，但其总成本增加太多，不具有经济性。由
献 [1-3] 的评价结果显示，舒尼替尼有绝对优势；1篇文献 [4] 此可见，当舒尼替尼和索拉非尼临床获益差异较小时，
的结果显示，索拉非尼更有经济性。 药品价格差异、二线治疗用药方案是否相同可能是两者
在舒尼替尼对比培唑帕尼的 6 篇文献中，有 4 篇文 经济性优劣的决定性因素。
献 [5-6，8-9] 基于同一临床试验且采用马尔可夫模型的研究 4 建议
指出培唑帕尼有绝对优势；另外2篇文献 [7，10] 分别基于真 笔者考察到本研究数据来源不同、马尔可夫模型设
实世界数据和间接比较的研究显示舒尼替尼更有经 置有所差异会导致研究结果不一致，再考察到进入医保
济性。 目录后舒尼替尼、索拉非尼和培唑帕尼3种药品的价格
2.6 敏感性分析 变化较大，在一线治疗 mRCC 的经济性优劣尚不明确，
10 篇纳入文献均使用确定型敏感性分析和概率敏 故建议相关领域研究者可从以下3个方面进一步完善这
感性分析来评估结果的稳健性。敏感性分析结果显示， 3 种药品一线治疗 mRCC 的药物经济学评价过程，从而
ICER 对效用值、药品费用、PFS、OS 敏感。大部分研究 为我国医保药品目录调整、药品价格谈判提供有效
经过敏感性分析后发现结果仍有稳定性，但个别情境下 参考。
[4]
研究结果和基础分析结果差异较大。例如张心科等 的 4.1 充分利用真实世界数据
研究中，将时间跨度缩短为1年时，舒尼替尼组变得更有 根据现有研究结果，舒尼替尼和培唑帕尼在真实世
[6]
经济性；Amdahl J等 的研究中，舒尼替尼的价格以零售 界中的LY值优势和临床试验的LY值优势差异较大，进
价计时，培唑帕尼具有绝对优势的概率为 79％，而假定 而得出了与其他文献 [5-6，8-9] 相反的研究结果，这提示在真
舒尼替尼和培唑帕尼6周的药品费用相同时，培唑帕尼 实世界中舒尼替尼和培唑帕尼的临床获益可能与其临
具有绝对优势的概率降至36％。 床试验存在较大差异。随着我国将舒尼替尼、索拉非尼
3 讨论 和培唑帕尼 3 种药品纳入医保支付范围，3 种药品使用
从现有研究来看，在培唑帕尼上市以前，舒尼替尼 人数将进一步增加，为临床效果数据的搜集与评估提供
是 mRCC 一线治疗的绝对优势方案；而培唑帕尼上市 了有利条件。笔者建议相关领域研究者和决策者可充
后，在多数情况下培唑帕尼是mRCC一线治疗的绝对优 分利用医院信息系统、医保数据库开展基于真实世界数
势方案，但基于真实世界数据的研究表明舒尼替尼更有 据的药物经济学评价研究，进一步评估这3种药品在中
经济性。 国人群中的应用价值。

中国药房 2020年第31卷第5期 China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 5 ·615 ·