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究时限和循环周期，并结合各国有关指南对贴现率、意 独立评估PFS 和研究者评估PFS） 中的数据，有1篇文
[16]
[7]
愿支付阈值进行假设。其中，在意愿支付阈值的设定 献 研究所用数据则来自于加拿大癌症信息系统数据库
[17]
上 ，来 自 中 国 和 智 利 的 文 献 中 均 以 世 界 卫 生 组 织 中的真实世界数据 。
（WHO）推荐的 1～3 倍国内生产总值（GDP）为标准，不 表3 8篇纳入文献的关键临床效果指标数据来源
同的是，来自中国的文献 [3-4] 以 3 倍 GDP 为意愿支付阈 Tab 3 Key clinical effect indicators data sources of 8
[10]
值，来自智利的文献 以1倍GDP为意愿支付阈值。10 included literatures
篇纳入文献的要素设置情况见表2。 中位PFS， 中位OS，
文献作者 干预措施 试验类型 数据来源文献 数据来源文献
表2 10篇纳入文献的要素设置 个月 个月
Benedict A等 [1] 干扰素α 5.1 21.8
Tab 2 Elements setting of 10 included literatures Calvo Aller E等 舒尼替尼 RCTs 11 [12] 26.4 [13]
[2]
研究 循环 贴现 张心科等 [4] 干扰素α/安慰剂 5.6 15.2
编号 文献作者 疾病状态 意愿支付阈值 RCTs [14] [15]
时限 周期 率，％ 索拉非尼 5.7 17.8
1 Benedict A等 [1] 一线治疗期、二线治疗期、姑息治 10年 6周 3 $100 000/QALY Delea TE等 [5]
疗期、死亡 Amdahl J等 [6] 培唑帕尼 RCTs 8.4 [16] 28.4 [16]
[2]
2 Calvo Aller E等 一线治疗期、二线治疗期、姑息治 10年 6周 3 €50 000/QALY Amdahl J等 [8] 舒尼替尼 9.5 29.3
疗期、死亡 Capri S等 [9]
3 吴晶等 [3] 一线治疗期、二线治疗期、姑息治 5年 6周 5 ￥66 000/QALY Nazha S等 [7] 培唑帕尼 真实世界数据 - [17] 32.7 [17]
疗期、死亡 （2009年3倍GDP） 舒尼替尼 20.6
4 张心科等 [4] 一线治疗期、二线治疗期、姑息治 5年 6周 5 ￥89 976/QALY 注：“-”表示文中没有报告
疗期、死亡 （2010年3倍GDP）
Note：“-”means not reported
5 Delea TE等 [5] 进展前、进展后、死亡 37.5个月 1周 3 $50 000/QALY
$100 000/QALY 2.3 成本分析
$200 000/QALY
10篇纳入文献都只测算了直接成本，主要为各阶段
6 Amdahl J等 [6] 进展前、进展后、死亡 5年 1周 5 CA$100 000/QALY
CA$150 000/QALY 药品费用、常规护理费用、3/4 级不良反应治疗成本、治
CA$200 000/QALY 疗和诊断的一次性花费及姑息治疗期费用。除了 Na-
7 Nazha S等 [7] 一线治疗期、二线治疗期、姑息治 5年 1 个 1.5 $100 000/QALY zha S 等 的研究中舒尼替尼和培唑帕尼治疗方案下总
[7]
疗期、死亡 月
8 Amdahl J等 [8] 进展前、进展后、死亡 5年 1周 3.5 ￡20 000/QALY 生存年差异大，使得姑息治疗期费用差异较大外[加拿
￡30 000/QALY 大元（CA$）22 621，2017 年]，其余研究中不同比较方案
￡50 000/QALY
的 3/4 不良反应治疗成本、常规护理费用及姑息治疗期
9 Capri S等 [9] 进展前、进展后、死亡 5年 - 3 €30 000/QALY
～€50 000/QALY 费用的差异均较小，总成本的差异主要来源于舒尼替
10 Vargas C等 [10] 一线治疗期、二线治疗期、姑息治 10年 6周 3 $18 346.66/QALY 尼、索拉非尼和培唑帕尼的药品费用。成本分析结果显
疗期、死亡 （2014年1倍GDP）
示，除序贯疗法中舒尼替尼组成本高于索拉非尼组外，
注：“-”表示文中没有报告；“QALY”表示质量调整生命年
其余研究均显示索拉非尼组总成本高于舒尼替尼组、舒
Note：“-”means not reported；“QALY”means quality-adjusted life
years 尼替尼组总成本高于培唑帕尼组。
2.2 关键临床效果指标数据来源与测算 2.4 健康产出
10篇纳入文献多基于相同的随机对照试验（RCT）， 在所纳入的文献中，健康产出多用无进展生命年
应用参数分布估计随访期外的无进展生存期（PFS）、总 （PFLY）、总生命年（LY）及 QALY 衡量。与索拉非尼相
生存期（OS）等关键临床效果指标，其中有8篇文献 [1-2，4-9] 比，舒尼替尼治疗可延长患者生存期、提高生存质量，其
阐明了数据来源。8篇纳入文献的关键临床效果指标数 中 PFLY 值增幅较大（+0.46～+0.55 年），LY 值增幅较小
据来源情况见表3。 （+0.09～+0.35年），QALY值增幅介于+0.12～+0.31年之
在对比舒尼替尼和索拉非尼的临床效果时，由于没 间。在舒尼替尼对比培唑帕尼的研究中，4篇文献 [5-6，8-9]
有两者的头对头临床试验，3篇文献 [1-2，4] 研究中的关键临 基于 COMPARZ 试验的结果发现两者临床获益差异较
床效果指标均通过两者分别与干扰素α（IFN-α）或安慰 小，与培唑帕尼相比，舒尼替尼治疗后患者PFLY值更长
剂间接比较获得。其中，舒尼替尼对比 IFN-α的 PFS 和 （+0.013～+0.017 年），但 LY 值（－0.013～－0.017 年）、
OS 数据来自于同一 RCT [12-13] ；索拉非尼的 PFS 和 OS 数 QALY值（－0.06～－0.09年）更小。另外2篇文献 [7，10] 则
[15]
[14]
据分别来源于其与IFN-α 和安慰剂 对比的RCT。 指出舒尼替尼组的QALY值（+0.54～+0.03年）高于培唑
在对比舒尼替尼和培唑帕尼的临床效果时，有 5 篇 帕尼组。
文献 [5-9] 研究采用直接比较方法进行临床效果数据评估， 2.5 药物经济学评价
其中有4篇文献 [5-6，8-9] 研究均基于COMPARZ试验（包括 10篇纳入文献的药物经济学评价结果见表4。

·614 · China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 5 中国药房 2020年第31卷第5期