Page 131 - 《中国药房》2026年9期

表3 纳入经济学研究的基本特征
第一作者及发表年份 国家 研究视角 模型 研究时限 结局指标 干预 vs. 对照措施 质量评价总分/%
Jakubowiak 2016 [24] 美国 支付方 Kyprolis 全球经济模型 终身 ICER KRd vs. Rd 89.0
®
Jakubowiak 2017 [25] 美国 支付方 Kyprolis 全球经济模型 终身 ICER Kd vs. Vd 94.6
®
Pelligra 2017 [26] 美国 支付方 卫生经济决策模型 3年 ICER POM-d vs. 达雷妥尤单抗或卡非佐米 87.9
Campioni 2020 [27] 捷克 支付方 分区生存模型 终身 ICER KRd vs. Rd 89.8
Goudarzi 2024 [28] 伊朗 支付方 Markov模型 10年 ICER DRd vs. KRd 89.1
表4 纳入HTA报告的基本特征 案可显著提高患者的 ORR（87.1% vs. 66.7%，P＜0.001）
评估机构 国家 最新评估年份 干预措施 vs. 对照措施 评估指标 及CBR（31.8% vs. 9.3%，P＜0.001）。
AIHTA [29] 奥地利 2015 KRd vs. Rd；卡非佐米单臂 有效性，安全性，经济性
CADTH [30] 加拿大 2017 Kd vs. Vd PFS，OS，QoL，安全性 2.3.2 PFS和OS
[13]
NICE [31] 英国 2020 Kd vs. Vd（二线）；KRd vs. Rd（三线） PFS，SAE，ICER 1 篇 SR/Meta 分 析 、5 篇 临 床 试 验 [19―23] 和 2 篇
NICE [32] 英国 2021 KRd vs. Rd（二线） OS，PFS，经济性 [30，32]
HTA 报道了患者的PFS和OS。与硼替佐米相比，卡
表5 纳入HTA报告的质量评价结果
非佐米可显著延长患者的PFS[18.7个月 vs. 9.4个月，风
HTA报告 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 19
AIHTA [29] Y Y Y Y N Y Y Y Y Y Y N Y N N N Y Y Y 险比（hazard ratio，HR）＝0.53，P＜0.000 1]。KRd 较 Rd
CADTH [30] Y Y Y N N Y Y Y Y Y Y N Y N Y N Y Y Y 方案可延长患者的 PFS 8.7 个月（26.3 个月 vs. 17.6 个
NICE [31] Y Y Y Y N Y Y Y Y Y Y N Y N Y N Y Y Y
NICE [32] Y Y Y Y N Y Y Y Y Y Y N Y N Y N Y Y Y 月，HR＝0.69，P＝0.000 1）。卡非佐米单独用药对患者
[13]
质量评价条目：1.是否提供联系方式以便获取更多信息？2.涉及 的OS无明显影响（P＝0.248） 。临床试验中，卡非佐米
人员的具体职位信息？3.是否存在利益相关声明？4.是否经过外部专 联合方案（如 KBd、KTd 方案）的中位 PFS 为 11.1～22.3
家评审？5.是否包含通俗易懂的概要说明？6.能否为政策制订提供参
考？7.是否有效解答研究问题？8.具体评估范围？9.卫生技术摘要？ 个月，优于 VCd 方案的 10.2 个月；卡非佐米方案的中位
10.采用的数据来源有哪些？11.是否包含基于选择数据和信息做出的 OS为18.8～30.9个月，2年OS率为63%～73.8% [19，22] 。
评估和分析信息？12.可能产生的法律后果？13.是否进行经济效益分 HTA 报告认为，卡非佐米方案对患者 OS 的影响尚
析？14.伦理学影响？15.对社会可能产生的影响？16.其他需要考虑的
相关因素（是否考虑了其他人的观点：利益相关方、患者、使用者）？17. 不明确 [30，32] 。但加拿大评估机构的HTA报告指出，Kd较
评估结果讨论？18.明确评估结论？19.未来决策建议？Y：是；N：否。 Vd方案在改善OS方面显示出有益的趋势 。
[30]
2.3 有效性评价
2.3.3 QoL
2.3.1 ORR和CBR [13，29―30]
3篇文献 报道了卡非佐米对患者QoL的影响。
4 篇 SR/Meta 分析 [12，14，17―18] 和 5 篇临床试验 [19―23] 报道
卡非佐米方案相较于对照措施能明显提高患者的 QoL
了患者的 ORR 和/或 CBR。与对照措施相比，卡非佐米
[30]
（P＜0.001） [13，29] 或者与对照措施相似 。
方案可显著改善 RRMM 患者的 ORR 和 CBR：Chen 等 [12]
2.4 安全性评价
报道卡非佐米方案患者的 ORR 为 44%[95% 置信区间
2.4.1 常见不良反应和SAE发生率
（confidence interval，CI）：18%～69%]，CBR 为 54%
5篇SR/Meta分析 [12―13，15―17] 、5篇临床试验 [19―23] 和4篇
[17]
（95%CI：33%～76%）。Shah等 和王丹 的研究结果显
[14]
HTA [29―32] 报道了卡非佐米治疗 RRMM 的安全性。卡非
示，卡非佐米方案患者的合并 ORR 为 45%（95%CI：
佐米的长期安全性较好，常见不良反应包括疲劳、恶心、
29%～62%），CBR为56%（95%CI：41%～71%）。相较于
贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、腹泻等 [12―13] 。患
Vd、Rd及皮质激素±环磷酰胺方案，卡非佐米方案能显
者≥3 级血液学毒性包括中性粒细胞减少、血小板减少
著提高患者的 ORR 和 CBR[优势比（odds ratio，OR）＝
和贫血等 [13，17，19―23] ，非血液学毒性包括感染、高血压、心
[18]
2.4，95%CI：1.6～3.4]。徐彪等 亦报道，卡非佐米方案
脏毒性和神经病变等 [13，17，19―23] 。
患者的合并 ORR 为 52%（95%CI：40%～64%），CBR 为
61%（95%CI：51%～71%），与Vd、Rd及皮质激素±环磷 2.4.2 终止治疗发生率
[13]
酰胺方案相比，卡非佐米方案患者的 CBR[危险比（risk 1 篇 SR/Meta 文献 指出，与对照措施相比，卡非佐
ratio，RR）＝1.16，95%CI：1.08～1.26]和 ORR 显著增加 米方案可显著降低患者终止治疗的风险：在Kd与Vd方
（RR＝1.28，95%CI：1.21～1.36）。临床试验数据亦显 案的对比中，Kd方案的终止治疗发生率为56.68%，显著
示，卡非佐米方案在 RRMM 患者中表现出良好的 CBR 低于对照措施的75.48%（RR＝0.75，95%CI：0.68～0.83；
[19]
和 ORR：KBd 方案患者的 CBR 为 93%，ORR 为 52% ； P＜0.000 1）。在 KRd 与 Rd 方案的对比中，KRd 方案的
[22]
KTd方案患者的ORR进一步提升至88% 。 终 止 治 疗 发 生 率 为 69.95%，同 样 低 于 对 照 措 施 的
[29]
奥地利评估机构的 HTA 报告显示 ，KRd 较 Rd 方 77.78%（RR＝0.90，95%CI：0.83～0.98；P＝0.01）。

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