Page 129 - 《中国药房》2026年9期
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发症，显著影响患者生活质量和预后。尽管近年来诊疗                           那度胺和地塞米松（即DRd）等]；对于单臂临床试验，则
          手段不断提高，但目前 MM 仍不可治愈，复发和耐药问                         不设对照组。（4）评价指标——①疗效指标包括总体缓
                [1]
          题突出 。据统计，我国MM患者的5年生存率（25%）仅                        解率（overall response rate，ORR）、完全缓解（complete
                                               [3]
          约为欧美发达国家（如美国的 47%）的一半 ，提示我国                        response，CR）、很好的部分缓解及以上（very good par‐
          在治疗MM方面仍面临巨大挑战。                                    tial response or better，≥VGPR）、部分缓解（partial re‐
              目前，MM 治疗策略包括自体造血干细胞移植、免                        sponse，PR）、最小缓解（minimal response，MR）、临床获
          疫调节药物（如沙利度胺、来那度胺等）、基于蛋白酶体                          益率（clinical benefit rate，CBR）、总生存期（overall sur‐
          抑制剂（proteasome inhibitor，PI）的联合用药方案。第一             vival，OS）、缓解持续时间（duration of response，DOR）、
          代PI硼替佐米虽可显著改善患者预后，但长期治疗中易                          无进展生存期（progression free survival，PFS）、生活质量
          出现耐药或剂量限制性毒性，尤其是周围神经病变和血                          （quality of life，QoL）等；②安全性指标包括总体不良事
          小板减少，部分患者最终进展为复发或难治性多发性骨                           件发生率、严重不良事件（serious adverse event，SAE）发
                                           [4]
          髓瘤（relapsed/refractory MM，RRMM） 。进入此阶段             生率、终止治疗发生率以及血液学毒性、心脏毒性、神经
          后，患者治疗选择受限，预后进一步恶化。                                毒性等不良反应发生风险；③经济学指标包括质量调整
              卡非佐米作为第二代PI，能不可逆地抑制蛋白酶体                        生命年（quality-adjusted life years，QALYs）和增量成本-
          的酶活性，阻断异常蛋白降解，从而减少脱靶效应，其神                          效果比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER）。（5）
          经毒性风险较第一代PI更低。多项临床试验表明，卡非                          纳入文献类型——系统评价（systematic review，SR）/
          佐米可显著提高患者的缓解率、延长无进展生存期并改                           Meta 分析、临床试验、药物经济学评估及 HTA 报告，语
          善患者生活质量       [5―6] 。该药于 2012 年在美国获批用于             种限定为中英文。
          RRMM治疗，已在全球广泛应用；2021年其在我国获批                        1.1.2 排除标准

          上市，并于 2023 年被国家医保目录纳入，显著提升了患                           本研究的排除标准如下：（1）PI 作为整类药物合并
          者的可及性。然而，该药也存在一定安全风险，以心血                           分析，未能明确区分卡非佐米数据的文献；（2）基础研
          管毒性较为突出。鉴于其在国内上市时间较短，真实世                           究、观察性研究、会议摘要、会议壁报、研究方案、综述等
          界安全性与经济性证据仍相对有限，有必要系统梳理现                           类型的文献；（3）文献重复发表或无法获取全文。
          有研究结果，为临床决策提供依据。为此，本研究采用                           1.2 检索策略
          快速卫生技术评估（health technology assessment，HTA）             中文资源方面，检索中国知网、万方数据库和维普
          方法，综合分析卡非佐米治疗 MM 的有效性、安全性和                         网；英文资源方面，检索 PubMed、Embase、the Cochrane
          经济性，为其临床合理用药提供循证参考。                                Library 和 Web of Science 等平台。同时，查询 HTA 网
          1 资料与方法                                            站 ，如 国 际 卫 生 技 术 评 估 机 构 网 络（International
          1.1 纳入与排除标准                                        Network of Agencies for Health Technology Assessment，
          1.1.1 纳入标准                                         INAHTA）、英国国家健康与临床卓越研究院（National
              本研究的纳入标准如下：（1）研究对象——确诊为                        Institute for Health and Care Excellence，NICE）、奥地利卫
          MM 或 RRMM 的成年患者。（2）干预措施——以卡非佐                      生技术评估中心（Austrian Institute for Health Technology
          米为基础的治疗方案，包括卡非佐米单药，或卡非佐米                           Assessment，AIHTA）、加拿大药品和卫生技术评估中心
          联合其他药物的方案[如卡非佐米联合地塞米松（即                           （the  Canadian  Agency  for  Drugs  and  Technologies  in
          Kd）、卡非佐米联合苯达莫司汀和地塞米松（即KBd）、卡                       Health，CADTH）等。
          非佐米联合环磷酰胺和地塞米松（即KCd）、卡非佐米联                             中文检索词包括“多发性骨髓瘤”“复发/难治”“蛋白
          合泊马度胺和地塞米松（即KPd）、卡非佐米联合来那度                         酶体抑制剂”“卡非佐米”“系统评价”“Meta 分析”“荟萃
          胺和地塞米松（即 KRd）以及卡非佐米联合沙利度胺和                         分析”“经济学”“成本”。英文检索词包括“multiple my‐
          地塞米松（即 KTd）等]。（3）对照措施——在随机对照试                      eloma”“relapsed/refractory”“proteasome inhibitor”“carfil‐
          验（randomized controlled trial，RCT）中，对照措施包括         zomib”“Kyprolis”“MM”“systematic  review”“meta-
          但不限于含阳性对照药物的治疗方案[如来那度胺联合                           analysis”“cost analysis”“cost-effectiveness”。采用主题
          地塞米松（即Rd）、硼替佐米联合地塞米松（即Vd）、硼替                       词与自由词相结合的方式，并根据数据库特点调整检索
          佐米联合环磷酰胺和地塞米松（即VCd）、泊马度胺联合                         策略。
          小剂量地塞米松（即 POM-d）以及达雷妥尤单抗联合来                            检索时限从各数据库或网站建立起至2024年12月


          中国药房  2026年第37卷第9期                                                China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 9    · 1223 ·
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