Page 125 - 《中国药房》2026年1期

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成本-效果优势。Park等 构建CPR模型，以每个患者的 有限，但敏感性分析显示该荟萃分析结果稳定，进一步
总治疗成本（包括药物成本和治疗管理成本）除以特定 提升了结论的可靠性。
时间范围内有效患者的临床应答率作为 CPR 的计算方 在安全性方面，氘可来昔替尼的不良事件以轻中度
法，比较氘可来昔替尼与阿普米司特及一线生物制剂 为主（如鼻咽炎、上呼吸道感染、头痛和腹泻），患者耐受
（如TNF-α抑制剂、IL-12/23抑制剂和IL-17抑制剂）在中 性良好。多项研究显示其总不良事件发生率虽高于安
重度斑块状银屑病患者中的CPR。结果显示，无论是短 慰剂，但与阿普米司特相比差异无统计学意义，治疗期
期（16、24周）还是长期（52周）治疗，无论是采用PASI 75 间仍需持续监测不良事件。值得关注的是，尽管氘可来
应答率还是sPGA 0/1应答率作为应答指标，氘可来昔替 昔替尼总不良事件发生风险较安慰剂有所增加，但常见
尼的CPR和累积效益成本均更低。 的不良事件（如鼻咽炎、上呼吸道感染）发生率与安慰剂
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冯冰等 从中国卫生体系角度出发，构建决策树和 差异并无统计学意义，且其严重不良事件（如心血管事
马尔可夫模型，设定意愿支付阈值（willingness to pay， 件、感染）发生率、不良事件导致停药的发生率均与安慰
WTP）为 2023 年中国 3 倍人均国内生产总值（gross do‐ 剂及阿普米司特相当，这一结果印证了氘可来昔替尼在
mestic product，GDP）进行经济学评价。研究发现，氘可 严重安全性结局上具有一定优势。另外，低剂量（3 mg、
来昔替尼治疗中重度斑块状银屑病在健康获益上优于 qd/bid）氘可来昔替尼的安全性更优，高剂量（6、12 mg）
阿普米司特——可使患者多获得 0.598 个 QALYs，但相 氘可来昔替尼的风险略增——6 mg 剂量的上呼吸道感
应地，其治疗成本也比后者高出约130 677.51元。由此得 染风险稍高于安慰剂，12 mg 剂量的鼻咽炎发生率高于
出，氘可来昔替尼相对于阿普米司特的ICER为218 487.11 安慰剂。这提示剂量递增可能轻微增加部分不良事件
元/QALY，低于设定的WTP（268 074元/QALY），表明氘 风险。在有效性和安全性分析中，本研究综合了当前的
可来昔替尼方案具有成本-效果优势。Van De Wetering 证据，尽管部分SR或Meta分析的文献评价质量不一，可
等 从日本医疗保健系统角度出发，采用马尔可夫序列 能对结果的精确度产生影响，但是其核心结论在不同质
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模型进行经济学评价，发现氘可来昔替尼相对阿普米司 量的研究中一致，这极大地增强了本研究最终结论的稳
特治疗的 ICER 为 1 546 713 日元/QALY，低于日本的 健性。
WTP 值（500 万日元/QALY），得出氘可来昔替尼具有经 在经济性方面，本研究分别从美国、中国和日本的
济性的概率为 97.8%。该结论的得出，是由于氘可来昔 医疗体系视角出发，对氘可来昔替尼与阿普米司特等对
替尼具有更高的PASI应答率和健康相关生活质量。 照药物在中重度斑块状银屑病治疗中的经济性进行了
3 讨论 系统评估。尽管不同国家的药物经济学研究模型、数据
氘可来昔替尼作为新型口服 TYK2 抑制剂，Ⅲ期临 来源及阈值设定存在差异，但其研究结果一致表明氘可
床研究显示其获益-风险比良好 。本研究通过快速 来昔替尼具有成本-效果优势。美国所采用的经济学模
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HTA，系统整合了氘可来昔替尼治疗中重度斑块状银屑 型（CPR模型）在方法上不同于常规的马尔可夫模型，该
病的有效性、安全性和经济性的证据。 模型通过计算获得特定临床应答（如 PASI 75、sPGA 0/
在有效性方面，PASI 应答率是评估疗效的核心指 1）所需的平均成本，直接评估治疗方案在实现该目标上
标。其中 PASI 75 应答率作为“金标准”在 10 篇研究中 的经济效率，未考虑其他重要的健康结果（如生存期、生
均得到验证。结果显示，氘可来昔替尼在 PASI 75 应答 活质量、不良事件等）。中国的经济学研究证实了氘可
率上显著优于安慰剂或阿普米司特，且其在长期随访中 来昔替尼的成本-效果优势，但需要注意的是，此结论是
的疗效与阿达木单抗、乌司奴单抗等生物制剂相当。这 基于全国卫生体系平均水平得出，未能充分反映地区医
提示氘可来昔替尼不仅短期疗效明确，长期维持效果也 保基金承受能力的差异，可能无法直接外推至所有地
较稳定。PASI 50 应答率作为早期应答指标，虽报道该 区。因此，在后续研究中可结合地方医保数据进行区域
指标的研究数量有限，但结果均显示其应答率高于安慰 层面的经济性评估。另外，本研究纳入的经济学研究大
剂，提示氘可来昔替尼在治疗早期即可快速起效。此 部分以阿普米司特为阳性对照药物，无法全面覆盖临床
外，氘可来昔替尼的 PASI 90/100 应答率显著高于安慰 治疗的其他药物的成本-效果，且纳入研究的数量偏少，
剂或阿普米司特，进一步证实了其在深度改善皮损方面 需要更多真实世界的经济学研究数据支持。
的潜力。sPGA 0/1应答率是主要终点指标之一，本研究 本研究尚存在一定局限性：首先，纳入的研究大多
发现，采用各剂量氘可来昔替尼治疗12～16周后均显示 数将氘可来昔替尼与安慰剂或阿普米司特进行比较，而
出较高的 sPGA 0/1 应答率，进一步佐证了其临床有效 将其与IL-17、IL-23抑制剂等生物制剂或其他JAK抑制
性。在患者报告结局方面，氘可来昔替尼的DLQI 0/1应 剂进行“头对头”直接比较的研究数量有限。其次，报道
答率显著高于安慰剂，提示其可提升患者生活质量。荟 PASI 50 应答率、PSSD 评分等指标的文献数量较少，所
萃分析发现，与安慰剂相比，氘可来昔替尼治疗后患者 得结论的稳健性有待进一步验证。最后，本研究通过快
的 PSSD 评分显著降低，进一步证实了氘可来昔替尼在 速HTA的方法进行评估，所采用的数据是截至某一时间
改善患者 PSSD 相关症状（如皮肤红斑、鳞屑、瘙痒等体 点的研究数据，若后续有新的数据发表，可能会改变目
征）方面具有临床潜力。尽管支持上述结论的文献数量 前所得到的疗效或安全性结论。

中国药房 2026年第37卷第1期 China Pharmacy 2026 Vol. 37 No. 1 · 115 ·