Page 119 - 《中国药房》2025年20期
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疗成本获得更多的QALYs，具有经济学优势的概率均为                         3 讨论
          100%；而对于RB1突变患者，ICER为22 659美元/QALY，                    本研究结果显示，有效性方面：（1）对于驱动基因阴
          高于WTP阈值，无经济学优势。                                    性的晚期或转移性非鳞状 NSCLC 患者，与化疗比较，
                    [22]
              Zhou等 从中国支付方视角出发，运用马尔可夫模                       Tor+化疗可显著延长患者的 PFS 和 OS。对于驱动基因
          型评价了无 EGFR 或 ALK 突变的晚期 NSCLC 患者接受                  阴性的晚期NSCLC患者，与化疗比较，Tor+化疗可显著
          Tor+化疗 10 年后的成本-效果。该研究中，成本包括药                      延长患者的 PFS 和 OS；与 Ipi+化疗比较，可显著延长患
          物费用、住院费用、AEs治疗费用、疾病进展的治疗费用                         者的 PFS。对于晚期鳞状或非鳞状 NSCLC 且无 PD-L1
          以及监测管理费用；临床数据来源于 CHOICE-01 试验；                     选择的患者，与化疗、Dur 和 Dur+Tre 比较，Tor+化疗可
          货币单位为美元，WTP 阈值为 37 653 美元/QALY（2022                显著延长患者的PFS。（2）对于晚期鳞状NSCLC患者，与
          年）。结果显示，对于意向治疗人群，与化疗比较，Tor+                        化疗和 Sug+化疗比较，Tor+化疗可显著延长患者的
                                                             PFS。（3）对于转移性 NSCLC 患者，与化疗比较，Tor+化
          化疗可使其多获得0.67 QALYs，但成本增加14 447美元，
                                                             疗可显著延长＜65 岁患者的 PFS 和 OS，但仅能显著延
          ICER为21 563美元/QALY；对于鳞状NSCLC患者，Tor+
                                                             长＞65岁患者的PFS。需要注意的是，在Tor+化疗与化
          化疗相对于化疗的 ICER 为 18 369 美元/QALY，对于非
                                                             疗用于晚期或转移性 NSCLC 不同亚型或亚组患者的
          鳞 状 NSCLC 患 者 ，ICER 为 24  754 美 元/QALY；上 述
                                                             PFS、OS 对比中，部分 HR 的 95%CI 范围较宽，增加了解
          ICER 均低于 WTP 阈值，提示 Tor+化疗具有经济学优
                                                             读临床意义的难度。笔者分析认为，样本量有限、患者
          势。概率敏感性分析结果显示，与化疗比较，当WTP阈
                                                             异质性大、统计效能不足等，可能导致 HR 估计精度下
          值为 37 653 美元/QALY 时，Tor+化疗具有成本-效果优
                                                             降，从而影响个体治疗决策与生存获益预估。这提示，
          势的概率为100%。
                                                             亚组内或许存在尚未识别的细分特征，为后续基于生物
              Zhang 等 从中国医疗卫生体系角度出发，运用分                      标志物等开展的精准分层研究预留了探索空间。
                     [23]
          区生存模型分析了既往未接受过治疗（或入组前6个月                               安全性方面，对于无EGFR或ALK突变的晚期鳞状
          已完成新辅助/辅助治疗）的局部进展或转移性 NSCLC                        或非鳞状NSCLC患者，使用Tor+化疗患者≥3级AEs的
          患者接受 Tor+化疗的成本-效果。该研究中，成本包括                        发生率与化疗相当；与Cam+化疗、Pem+Ipi、Niv+化疗和
          药物费用、相关不良反应监测费用、实验室检查费用、住                          Ate+化疗比较，使用 Tor+化疗患者≥3 级 AEs 的发生率
          院和护理费用、最佳支持治疗费用和临终关怀相关费用                           更低。然而，本研究纳入的系统评价/Meta 分析质量差
          等；临床数据来源于 CHOICE-01 试验；研究时限为 10                    异较大，低质量研究潜在的偏倚风险可能对本研究结果
          年；货币单位为美元，WTP 阈值为 37 654 美元/QALY                   造成一定影响，有待后续进一步验证。
         （2021 年）。结果显示，与化疗比较，Tor+化疗可使患者                          经济性方面，6篇经济学研究结果均表明，对于中国
          多获得 0.57 QALYs，但成本增加 18 501 美元，ICER 为              患者，基于医疗卫生体系或支付方视角，在相应阈值下，
          32 237 美元/QALY，低于 WTP 阈值，提示 Tor+化疗具有               与化疗比较，Tor+化疗具有经济学优势；且对于鳞状
          经济学优势。概率敏感性分析结果显示，当 WTP 阈值                         NSCLC、PD-L1表达＜1%、PD-L1表达1%～＜50%、PD-
          为37 654美元/QALY时，Tor+化疗具有经济学优势的概                    L1表达≥50%、高或低肿瘤突变负荷、无RB1突变、有或
                                                             无 SMARCA4 突变、有或无 FA-PI3K-Akt 突变、有或无 IL-
          率为90%。
                                                             7突变、有或无SWI/SNF复合物突变的患者，Tor+化疗可
                     [24]
              Zheng 等 从中国医疗卫生体系角度出发，运用分
                                                             能更具经济学优势。
          区生存模型评价了既往未接受过针对复发或转移性疾
                                                                 综上所述，与化疗、其他 PD-1/PD-L1 单用或联合化
          病全身性抗肿瘤治疗的无 EGFR 或 ALK 驱动突变的晚
                                                             疗比较，Tor+化疗用于局部晚期或转移性 NSCLC 的有
          期非鳞状 NSCLC 患者接受 Tor+化疗 10 年后的成本-效
                                                             效性、安全性和经济性均较好。本研究存在的局限性包
          果。该研究中，成本包括药物治疗成本、AEs管理成本、
                                                             括：（1）Tor在我国上市时间较短，相关系统评价/Meta分
          随访成本、额外成本和最佳辅助治疗成本等；临床数据
                                                             析较少，缺乏Tor+化疗与其他联合治疗方案的“头对头”
          来自 CHOICE-01 试验；货币单位为美元，WTP 阈值为
                                                             直接对比；（2）纳入的药物经济学研究的临床数据均来
          37 663.26 美元/QALY（2021 年）。结果显示，与化疗比
                                                             源于CHOICE-01试验，可能会导致研究结果存在一定偏
          较，Tor+化疗可使患者多获得 0.77 QALYs，但多花费                    倚；（3）纳入的研究人群和亚组分层不完全相同，研究内
          16  214.03 美 元 ，ICER 为 21  057.18 美 元/QALY，低 于     容无法一一对应；（4）本研究为 rHTA，仅对研究结果进
          WTP阈值，表明Tor+化疗具有经济学优势。概率敏感性                        行描述性分析，存在一定的局限性。
          分析结果显示，当WTP阈值分别为37 663.26、52 782.57、               参考文献
          75 326.22美元/QALY时，Tor+化疗具有经济学优势的概                  [ 1 ]  HAN B F，ZHENG R S，ZENG H M，et al. Cancer inci‐
          率分别为96.2%、99%、100%。                                     dence  and  mortality  in  China，2022[J].  J  Natl  Cancer


          中国药房  2025年第36卷第20期                                              China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 20    · 2597 ·
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