Page 119 - 《中国药房》2025年19期
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年上升，动脉粥样硬化性心血管疾病（atherosclerotic car‐              水平和全因死亡率、主要心血管事件等。安全性指标包
          diovascular disease，ASCVD）是心血管疾病中最常见的              括总不良事件、严重不良事件、非严重不良事件、注射
          类型，不仅给患者家庭带来了沉重的经济负担，也进一                           部位不良事件、与英克司兰治疗相关的停药事件。经
                                           [2]
          步加剧了我国心血管疾病的防控形势 。ASCVD 的病                         济 性 指 标 包 括 增 量 成 本 - 效 果 比（incremental  cost-
          理基础与脂质代谢紊乱密切相关，尤其是低密度脂蛋白                           effectiveness ratio，ICER）和质量调整生命年（quality ad‐
          胆固醇（low-density lipoprotein cholesterol，LDL-C）水平   justed life years，QALYs）。
                                                    [2]
          升高已被证实是该疾病关键且可干预的风险因素 。                              （5）排除标准：①普通综述；②干预措施或对照措施
              他 汀 类 作 为 一 线 降 脂 药 物 ，尽 管 显 著 降 低 了           不符的文献；③重复发表的文献；④数据缺乏或无法获
          ASCVD的发生风险，但部分患者仍面临肝酶异常、肌肉                         取全文的文献；⑤会议摘要等。
          并发症等不良反应进而导致他汀不耐受等问题 。前蛋                           1.2 文献检索策略
                                                  [2]
          白转化酶枯草溶菌素 9（proprotein convertase subtilisin/          检 索 PubMed、Embase、the  Cochrane  Library、Web
          kexin type 9，PCSK9）是调节体内胆固醇水平的重要蛋                  of Science、中国知网、万方、维普、中国生物医学文献服
          白，在心血管疾病治疗中具有重要作用 。PCSK9 抑制                        务系统等中英文数据库。同时，检索 HTA 官方网站，包
                                            [3]
          剂通过抑制 PCSK9 的表达来阻止低密度脂蛋白受体降
                                                             括国际卫生技术评估协会、国际卫生技术评估机构网
          解，从而有效降低 LDL-C 水平 。然而，PCSK9 抑制剂
                                    [4]
                                                             络、英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute
          给药次数较频繁，常导致患者依从性不佳。在此背景
                                                             for Health and Care Excellence，NICE）、加拿大药物和卫
          下，英克司兰（inclisiran）作为首个靶向PCSK9的小干扰
                                                             生技术局等。中文检索式为“英克司兰 AND（（系统评
                                             [5]
          RNA（small interfering RNA，siRNA）药物 ，凭借其独特
                                                             价）OR（Meta分析）OR（荟萃分析）OR（成本）OR（经济）
          的“半年一针”长效作用机制，为 ASCVD 伴高胆固醇血
                                                             OR（费用））”；英文检索式为“inclisiran AND （（systematic
          症患者的长期管理提供了突破性解决方案。2020 年以
                                                             review） OR （meta analysis） OR （cost） OR （economic））”。
          来，英克司兰相继在欧盟和美国获批上市，并于 2023 年
                                                             检索时限均为建库起至2025年4月。
          8 月在我国上市。据报道，英克司兰能够使患者主要心
                                                             1.3 文献筛选、数据提取及文献质量评价
                                [6]
          血管事件发生率降低26% ，但其在我国人群中的疗效、
                                                                 由 2 位研究人员根据纳入及排除标准独立筛选文
          安全性及卫生经济学价值尚未形成系统性证据，亟须开
                                                             献，当出现判断差异时由第3位研究人员协助决定。文
          展本土化快速卫生技术评估（health technology assess‐
                                                             献筛选流程经过初筛和复筛，初筛时通过浏览文献标题
          ment，HTA）。
                                                             与摘要排除明显不符合要求的文献，复筛时对预选文献
              快速 HTA 是 HTA 的简化模式，利用系统评价（sys‐
                                                             进行全文精读，以确定最终入选文献。制定资料采集
          tematic review，SR）的方法和流程，能够快速评估药物的
                                                             表，提取文献资料和相关数据，内容包括：第一作者、发
          有效性、安全性和经济性，为药物临床应用和决策者提
                                                             表年份、研究设计类型、研究时间、纳入研究数量、患者
          供参考 。本研究旨在通过快速HTA 方法，全面评估英
                [7]
                                                             人数、研究对象、研究角度、干预措施、对照措施及结局
          克司兰治疗 ASCVD 伴高胆固醇血症的有效性、安全性
          及经济性，为该药的医保准入、临床指南更新及合理用                           指标等。HTA 报告的质量参照 HTA 报告清单进行评
                                                               [8]
          药政策提供科学依据。                                         价 ；SR/Meta分析的质量参照系统评价方法学质量评价
          1 资料与方法                                            工 具 2（A  Measurement  Tool  to  Assess  Systematic  Re‐
                                                                                        [9]
          1.1 纳入标准与排除标准                                      views 2，AMSTAR-2）进行评价 ；药物经济学研究的质
                                                             量参照卫生经济学评价报告标准 2022（Consolidated
            （1）研究对象：ASCVD 伴高胆固醇血症患者，疾病
          诊断符合《中国血脂管理指南（2023 年）》中的诊断标                        Health  Economic  Evaluation  Reporting  Standards  2022，
                                                                                      [10]
            [2]
          准 ，患者的年龄、性别、种族、发病时间不限。                             CHEERS 2022）量表进行评分 。
            （2）研究类型：已公开发表的HTA报告、SR/Meta分                     1.4 数据处理
          析及药物经济学研究。语言仅限中文或英文。                                   对纳入的HTA报告、SR/Meta分析及药物经济学研
            （3）干预措施：英克司兰组患者接受英克司兰单用                          究采用描述性分析。数据以率（%）、均数差（mean diffe-
          或联合其他药物治疗；对照组患者接受安慰剂或其他阳                           rence，MD）、比值比（odds ratio，OR）、风险比（risk ratio，
          性对照药物治疗；两组患者的用药剂量、疗程均不限。                           RR）、累计概率排名曲线下面积（surface under the cumu‐
            （4）结局指标：有效性指标包括 LDL-C、总胆固醇                       lative  ranking  curve，SUCRA）、95% 置 信 区 间（confi‐
         （total cholesterol，TC）、甘油三酯（triacylglycerol，TG）、    dence interval，95%CI）表示。不同研究间的异质性采用
                                                                              2
                                                                                                   2
                                                               2
          PCSK9、高密度脂蛋白胆固醇（high-density lipoprotein           I 统计量来检验（I ＜50% 认为异质性小，I ≥50% 认为
          cholesterol，HDL-C）、非 HDL-C、载脂蛋白 B、脂蛋白（a）           存在显著的异质性）。
          中国药房  2025年第36卷第19期                                              China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 19    · 2461 ·
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