Page 95 - 《中国药房》2025年14期

定的范围内变化时，模型的 ICER 值仍小于本研究设定 得的增量效用只有 0.13 QALY，主要原因为 HFmrEF/
的WTP阈值，表明分析结果相对稳健。结果见图2。 HFpEF 患者的年龄一般较大，平均年龄为（71.9±9.6）

NYHA Ⅱ状态效用值 岁，预期寿命较短。单因素敏感性分析结果表明，
非奈利酮的药品价格
贴现率 NYHA Ⅱ状态的效用值、非奈利酮的药品价格、贴现率
参数上浮 非奈利酮联合SoC组住院转移概率
参数下降 SoC组住院转移概率
再入院的转移概率 以及两组的住院转移概率对 ICER 的影响较大，其中
NYHA Ⅳ状态效用值
NYHA Ⅲ状态效用值
非心血管死亡率 NYHA Ⅱ状态的效用值最为敏感。另外，非奈利酮治疗
NYHA Ⅱ周期治疗成本
NYHA Ⅳ周期治疗成本
单次住院成本 费用也影响治疗方案的经济性。目前，非奈利酮已经进
NYHA Ⅲ周期治疗成本
NYHA Ⅰ周期治疗成本
NYHA Ⅰ状态效用值 入我国医保目录，经医保报销后患者的实际用药成本较
SoC组心血管死亡转移概率
基础值：179 504.75 非奈利酮联合SoC组心血管死亡转移概率
低，极大地提高了非奈利酮的可及性。此外，单因素敏
140 000 145 000 150 000 155 000 160 000 165 000 170 000 175 000 180 000 185 000 190 000 195 000 200 000 205 000 210 000 感性分析的旋风图提示两种方案的住院转移概率对
ICER/（元/QALY） ICER 的影响也较大，这可能与相对较宽的取值范围有
图2 单因素敏感性分析的旋风图
关。总体来看，当各参数在本研究设定的范围内变化
2.2.2 概率敏感性分析 时，模型的 ICER 值仍小于 WTP 阈值，表明模型分析结
概率敏感性分析散点图显示，散点均落于 WTP 阈 果相对稳健。概率敏感性分析同样支持当前结果。
值线下方，表明当 WTP 阈值为 3 倍我国 2023 年人均 研究显示，HFmrEF/HFpEF 患者疾病进展是导致其
GDP（268 074元/QALY）时，非奈利酮联合SoC方案相比 住院率和死亡率升高的主要原因，而非奈利酮联合SoC
SoC 方案更具有经济性优势（图 3）。成本-效果可接受 治疗不仅可以延缓 HFmrEF/HFpEF 患者心脏疾病的进
曲线可用于展示每种方案在不同WTP阈值下具有经济 展，而且使患者的心血管死亡和总体 HF 事件等主要终
性的可能性，该曲线（图4）显示，在当前WTP阈值下，非 点事件发生风险降低 16%（P＝0.007） 。除心脏保护优
[9]
奈利酮联合SoC方案更具经济性的概率为100%。 势外，非奈利酮联合SoC还可以增加此类患者的肾小球
34 000 WTP＝268 074 元/QALY 滤 过 率（平 均 差 为 2.07，95%CI 为 －0.04～4.17，P＝
32 000
[21]
30 000 0.05），能显著改善肾脏功能 。另有研究显示，糖尿病
28 000 与 HF 密切相关，约 20% 的 HF 患者合并糖尿病，而此类
增量成本/元 24 000 患者最主要的并发症就是肾脏和心血管相关问题 。
26 000
[22]
22 000
20 000
18 000 因此，非奈利酮联合SoC在肾脏和心脏保护方面的获益
16 000
14 000 可能是其具有经济性的主要原因。目前，非奈利酮在我
12 000
国尚未获批 HFmrEF/HFpEF 的适应证，为规范临床用
0.12 0.12 0.12 0.13 0.13 0.13 0.13 0.13 0.14
增量效用/QALYs 药，相关部门和医疗机构应加强对超适应证用药的管理
图3 增量成本-效果散点图 和监督，鼓励医生遵循循证医学原则，在确保患者安全
100 的前提下合理用药，并积极推动非奈利酮适应证的临床
90
80 非奈利酮联合SoC 试验和审批进程，以满足临床治疗需求。因此，建议临
具有经济性的概率/% 60 其安全性、有效性和经济性，结合患者的病情情况和预
SoC
床在应用非奈利酮治疗HFmrEF/HFpEF时，应充分权衡
70
50
后进行对应治疗。
40
30
20 本研究尚存在以下局限性：（1）FINEARTS-HF研究
10 并非针对中国人群，缺乏中国人群的真实研究数据，种
0
族和地域的差异可能会使本研究结果略有偏倚。（2）模
0 100 000 200 000 300 000 400 000 500 000
WTP阈值/（元/QALY） 型中的转移概率是固定不变的，并未考虑年龄分布对结
图4 成本-效果可接受曲线
果的影响，且随着年龄的增长，其成本-效益可能也随之
3 讨论 变化，因此本研究模型的参数设置和稳定性有待进一步
本研究在国内外相关临床研究及成本数据的基础 研究。（3）本研究模型中假设无论是否发生不良事件，患
上，从我国卫生体系角度出发，采用Markov模型对非奈 者均能耐受药物的推荐剂量，且未考虑药物转换及其他
利酮联合SoC治疗HFmrEF/HFpEF的经济性进行评价， 治疗方案，使患者的实际效用值存在偏差。
以期为临床相关决策提供参考。本研究结果显示，非奈 综上所述，非奈利酮联合 SoC 治疗 HFmrEF/HFpEF
利酮联合 SoC 方案相较 SoC 方案具有一定的经济性优 具有一定的经济性优势。随着相关研究的深入开展，未
势，但 ICER 仍然超过了 1 倍我国 2023 年人均 GDP。相 来可在本研究的基础上完善药物经济学模型和方法，解
较于SoC方案，非奈利酮联合SoC方案在10年模拟中获 决数据偏差的问题。同时，应基于中国大陆地区患者的

中国药房 2025年第36卷第14期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 14 · 1773 ·