Page 83 - 《中国药房》2025年6期

750 000 型评价了瑞派替尼与舒尼替尼作为二线治疗的成本-效
WTP阈值＝268 200.0元/QALY
－0.30 －0.25 －0.20
增量效果/QALY
图5 增量成本-效果散点图
100
90
方案具有经济性的概率/% 60
80
70
50
40
30
20
10
0 能无法全面反映药物在真实世界中的长期效果和成本。
0 53 640
WTP阈值/（元/QALY）
图6 成本-效果可接受曲线
3 讨论
GIST 是最常见的胃肠道肉瘤，其中 80%～90% 由
KIT 或 PDGFRA 激活突变驱动。许多患者使用伊马替
尼治疗中可能会因发生耐药性突变而面临 PD
尼替尼作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在 GIST 二
线治疗中的效果受到 KIT 和 PDGFRA 突变的高度异质
性局限。对于带有 KIT 外显子 11 初发突变及继发 KIT
外显子17/18突变的GIST患者，舒尼替尼的反应往往较
差 [20―21] 。瑞派替尼是一种新型酪氨酸激酶开关控制抑
制剂，可通过独特的双重作用机制调节激酶开关口袋和
活化环，能广泛抑制一系列 KIT 和 PDGFRA 的突变形
式，已被核准用于多种酪氨酸激酶抑制剂（包括伊马替
尼）治疗后仍未获成功的晚期GIST患者。2020年，美国
FDA 批准瑞派替尼作为晚期 GIST 患者的四线治疗方
案，特别推荐其用于先前接受过3种或以上酪氨酸激酶
抑制剂（包括伊马替尼）治疗的成年患者。2023年，美国
国家综合癌症网络指南将瑞派替尼列为对舒尼替尼耐
[22]
药的GIST患者的首选二线治疗药物 。FDA也授予瑞
派替尼突破性治疗资格，用于治疗既往接受过伊马替尼
治疗并携带KIT外显子11和17/18突变的不可切除或转
移性 GIST 的成年患者。CSCO 指南在 2023 年更新时，
基于瑞派替尼二线治疗晚期 GIST 患者的显著疗效，将
该方案的推荐等级由Ⅱ级提升至Ⅰ级。因此，明确瑞派
替尼二线治疗晚期GIST的经济性对临床用药实际有重
要意义。
本研究从中国卫生体系的角度，基于全球Ⅲ期随机
对照临床试验 INTRIGUE 研究的数据，运用 Markov 模
中国药房 2025年第36卷第6期
700 000
650 000
600 000 果。本研究大部分参数源自国内，结果对我国临床具有
550 000
500 000
450 000 一定的参考价值。本研究显示，瑞派替尼方案带来的健
400 000
350 000 康产出较舒尼替尼方案降低了0.1 QALY，但其增加的成
300 000
250 000 增量成本/元
200 000 本却高达95 869.47元；单因素和概率敏感性分析进一步
150 000
100 000 验证了上述结果的稳定性。这些结果表明，瑞派替尼在
50 000
0
－50 000 我国当前情况下未显示出经济性优势。这一结论与
－100 000
－150 000 Liao等 的研究结果一致，也与Feng等 开展的系统评
[24]
[23]
－200 000
－250 000
价结论类似。分析瑞派替尼方案在当前情况下不具备
－0.15 －0.10 －0.05 0 0.05
经济性优势的主要原因可能是瑞派替尼在国内的采购
价格较高，并且其对患者生存效果的改善与舒尼替尼二
线治疗相比并不显著。
效果的数据主要基于短期的 INTRIGUE 研究数据和回
本研究存在一定的局限性：首先，本研究中成本和
瑞派替尼 顾性文献分析，且由于暂无 GIST 相关的不良反应处理
舒尼替尼
成本数据，本研究中部分不良反应的处理成本数据参考
应的处理方式和成本具有一定的相似性），这些数据可
了其他类型癌症的相关文献（考虑到不同癌症中不良反
160 920 268 200 375 480 482 760 590 040
其次，本研究的成本-效果的评价指标可能未能涵盖所
有的获益和成本因素，特别是那些难以量化的成本，如
因疼痛、失眠等导致的心理压力和生活质量下降等。此
外，本研究未按照患者的基因型进行人群区分，因此，对
瑞派替尼用于携带 KIT 外显子 11 初发突变及继发 KIT
外显子 17/18 突变的 GIST 患者的具体获益情况尚未进
[18―19] 。舒
行深入探究，这将是未来研究的一个重要方向。
综上所述，在当前我国的经济背景下，与舒尼替尼
相比，瑞派替尼作为晚期 GIST 的二线治疗方案并不具
备经济性优势。
参考文献
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China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 6 · 713 ·