Page 16 - 《中国药房》2025年5期
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市的罕见病用药中，注射剂是主要剂型，但儿童群体长                            和罕见病用药中纳入医保目录的数量均不足半数。有
          期使用注射剂的依从性较差，频繁地注射会导致儿童的                            研究指出，医保目录的调整更加关注儿童用药的经济性
                                                                                               [14]
                    [6]
          不适和抗拒 。本研究发现，优先审评审批上市儿童用                            和临床价值，对药品的适宜性关注不够 。本研究结果
          药以给药便利性较好的口服剂型为主。儿童专用药大                             显示，优先审评审批上市儿童用药具有优化剂型适宜性
          部分为足月新生儿和婴幼儿、2～5 岁儿童的适宜剂型；                          的特征，而医保对剂型适宜性的关注相对较少，这可能
          罕见病用药也是以口服剂型为主，与注射剂相比，其长                            是部分儿童用药未被纳入医保目录的原因之一。
          期给药的依从性和便利性更好。                                      3.7 对策与建议
          3.4 新药研发进展缓慢，存在结构性不足                                    为了持续提升我国儿童用药的研发动力和能力，保
              国产新药的发展对于提升国家医药行业的竞争力、                          障儿童用药的可及性与可负担性，笔者提出如下建议：
          降低患者用药成本、推动医药产业升级具有重要意义。                           （1）建立分类支持机制，挖掘企业研发生产潜力。基于
          然而，优先审评审批上市儿童用药中的国产新药仍存在                            我国药企的实际研发能力，支持研发和资金能力一般的
          如下问题：一是数量占比仍然较少；二是当前临床儿童                            国内药企瞄定专利过期药品，开发儿童适宜剂型；同时，
          用药以化学药品为主，但国产新药却集中于生物制品；                            鼓励研发和资金能力较强的国内药企开发针对国内儿
          三是在罕见病用药方面仍主要依靠进口药品。从本研                             童患者疾病谱的创新药品，给予其资源和政策倾斜，帮
                                                              助其提升研发、生产效率和投资回收能力。（2）优化优先
          究结果来看，儿童用药的新药研发整体上进展缓慢，同
                                                              审评审批程序，提升政企两端的信息共享与沟通效率。
          时还伴有创新能力不足、研发资源分布不均衡等结构性
                                                              具体而言，一是要针对不同的企业研发申报类型，特别
          问题。这一现状的产生，一方面可能是我国当前的儿童
                                                              是对整体时间影响较大的国产仿制药，设计并发布系统
          用药鼓励研发政策更倾向于解决临床儿童用药的适宜
                                                              的儿童用药的专有申报材料指南及指导原则；二是要建
                [11]
          性问题 ；另一方面可能是国内企业在研发能力和技术
                                                              立常态化的覆盖研发、申报、上市全链条的药品注册申
          上存在一定限制，同时还要面临研发周期长、风险高、份
                                                              请人与审批部门的沟通交流机制，不断提升企业端和政
                    [12]
          额小等问题 。
                                                              府端的信息共享与沟通效率；三是要建立健全核心审评
          3.5 优先审评审批程序的内部稳定性不足，效果有待进
                                                              节点用时管理机制。（3）加强跨部门沟通和协调，提高医
          一步提高
                                                              保覆盖范围。医保部门作为“三医联动”的“指挥棒”，应
              不同儿童用药在优先审评审批程序中消耗的时间
                                                              当进一步加强与CDE等部门的协调和沟通，尽可能减少
          存在差异。从药品申请到纳入优先审评的时间来看，国
                                                              不同部门在保障儿童用药理念上的差异，支持优先审评
          产新药中有些药品的审评时间较短，从而缩短了整体的
                                                              审批上市儿童用药，提高儿童患者用药的可负担性。
          平均审评时间；国产仿制药和进口药品中有些药品的审
                                                              4 结语
          评时间较长，进而拉长了整体的平均审评时间。药品纳
                                                                  近年来，随着儿童用药优先审评审批程序的落地和
          入优先审评至批准上市的时间也呈现出相似的特征。
                                                              完善，我国儿童用药的治疗领域和剂型适宜性得到显著
          该结果提示，优先审评审批程序内部的稳定性不足。有
                                                              扩展和提升。同时，国内企业也在不断探索符合自身发
          研究指出，现行审批规则缺少专门针对儿童用药的材料
                                                              展特点的差异化竞争策略。然而，仍存在新药研发进展
          申报要求，以及药品注册申请人与审批部门之间的沟通
                                                              缓慢、审评审批程序稳定性和效果不佳、医保纳入比例
                  [12]
          交流机制 。优先审评审批程序涉及内部审评资源、外
                                                              整体偏低等现实问题。我国未来应当在建立药品研发
          部各部门以及行业专家等多个主体，其中任何一环出现
                                                              生产企业分类支持机制、提升政企沟通效率和加强跨部
                                                [13]
          短板都会影响优先审评审批的质量与效率 。不同药
                                                              门沟通协调等方面协同发力，促进我国儿童用药高质量
          品注册申请人对审评审批规则和要求的理解不一致，以
                                                              发展。此外，由于统计口径的不同，不同数据来源的优
          及优先审评审批程序内部协调效率的差异，都可能造成                            先审评审批上市儿童用药的数量可能存在差异，本研究
          优先审评审批程序节点消耗时间的不确定性。这种不                             仅基于CDE发布的资料进行分析，在数据范围上可能存
          确定性不仅会影响优先审评审批程序的内部稳定性，还                            在一定局限性。后续笔者将综合不同数据来源，对优先
          可能导致审评时间过长。                                         审评审批上市儿童用药的特征进行更为全面的分析。
          3.6 医保纳入比例仍有提升空间，部门联动有待加强                           参考文献
              纳入医保的大部分优先审评审批上市儿童用药主                           [ 1 ]  荣红国，李琪，董玥，等. 基于政策工具的我国儿童用药
          要是通过谈判方式进入医保目录，这使得药价大幅度降                                 政策分析[J]. 中国药房，2022，33（14）：1665-1670.
          低。然而，本研究结果显示，优先审评审批上市儿童用                                 RONG H G，LI Q，DONG Y，et al. Analysis of pediatric
          药纳入医保的数量不足总量的一半。其中，儿童专用药                                 drug  policies  in  China  on  the  basis  of  policy  tools[J].


          · 522 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 5                               中国药房  2025年第36卷第5期
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