Page 14 - 《中国药房》2025年5期

medicine development， insufficient stability in the medicine review and approval process， and a need to increase the proportion of
medicines included in medical insurance.
KEYWORDS priority review and approval； pediatric medicines； child-specific medicines； medicines for rare diseases

儿童用药的优先审评审批程序是加快儿童用药研 N类为神经系统，P类为抗寄生虫药，R类为呼吸系统，S
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发上市的重要政策工具 。2013年，我国首次提出“优先 类为感觉器，V类为其他；在剂型方面，基于现有研究 [7―8]
审评”概念；2016年，我国药品优先审评审批制度正式建 和CDE发布的《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则
立 。2017 年，儿童用药被正式纳入优先审评审批范 （试行）》中“给药途径/剂型与年龄的关系示例”，确定足
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围 。然而，我国临床儿童用药仍然面临品种和适宜剂 月新生儿（0～27 d）和婴幼儿（28 d～23 个月）的适宜剂
型短缺等供给问题 [4―5] 。国务院办公厅印发的《深化医 型包括口服溶液剂、口服混悬剂、糖浆剂、注射剂、栓剂、
药卫生体制改革 2024 年重点工作任务》强调，要深化药 灌肠剂、凝胶剂、鼻喷剂、吸入剂、滴眼剂，2～5岁儿童的
品审评审批制度改革，研究并完善儿童用药供应保障工 适宜剂型包括口服溶液剂、口服混悬剂、糖浆剂、散剂、
作机制。当前，针对纳入优先审评审批程序并批准上市 颗粒剂、分散片、注射剂、栓剂、灌肠剂、凝胶剂、鼻喷剂、
的儿童用药（以下称为“优先审评审批上市儿童用药”） 吸入剂、滴眼剂；审评审批时间包括从申请到纳入优先
的研究相对较少。而梳理优先审评审批上市儿童用药 审评的时间、从纳入优先审评至批准上市的时间。
的特征信息，对于了解相应药品研发、生产企业的申报
2 结果
动态以及把握儿童用药供给情况、评价优先审评审批程
2.1 药品类型
序等具有重要意义。因此，本研究基于公开资料，收集
按本研究中数据来源进行统计，截至2024年6月30
我国目前优先审评审批上市儿童用药的品种，并分析其
日，共有68个优先审评审批上市的儿童用药。其中，国
特征，旨在为促进企业研发生产和完善儿童用药供应保
产新药12个、国产仿制药21个、进口药品35个，占比分
障机制提供参考。
别为17.65%、30.88%、51.47%。
1 资料与方法
2.2 治疗领域与剂型
1.1 资料来源与信息提取
68个优先审评审批上市儿童用药覆盖了12个治疗
本研究先通过国家药品监督管理局药品审评中心
领域（仅G、P类治疗领域无相关儿童用药），有44个药品
（Center for Drug Evaluation，CDE）官 网（https：//www.
（占比为64.71%）为口服剂型。在治疗领域方面，国产新
cde.org.cn/）中“儿童用药专栏”工作信息板块发布的《优
药、国产仿制药、进口药品分别涉及4、7、10个治疗领域。
先审评审批的儿童用药批准信息清单》，获取优先审评
其中，H、J 类治疗领域的国产新药中有 7 个为生物制品
审批上市儿童用药，以及这些药品中的儿童专用药和罕
（4个预防用生物制品、3个治疗用生物制品），占国产新
见病用药信息，检索日期为2024年6月30日。在此基础
药总数的58.33%。在剂型方面，国产新药中足月新生儿
上，再通过药融云生物医药数据库（https：//www.pharn‐
和婴幼儿、2～5 岁儿童适宜剂型的占比分别为 83.33%
excloud.com）和《国家医保药品目录》获取优先审评审批
和 100%，国产仿制药中上述适宜剂型的占比分别为
上市儿童用药的药品类型、治疗领域、剂型、审评审批时
66.67% 和 80.95%，进口药品中上述适宜剂型的占比分
间和医保纳入情况。本研究中的儿童专用药、罕见病用
药分别为《优先审评审批的儿童用药批准信息清单》中 别为48.57%和71.43%。结果见表1。
标记“儿童专用”“罕见病目录”的儿童用药。 2.3 审评审批时间
1.2 数据处理与统计分析 优先审评审批上市儿童用药从申请到纳入优先审
采用Excel 2019软件对优先审评审批儿童用药的药 评的中位数时间为35.50 d，平均时间为41.69 d；其中，国
品类型、治疗领域、剂型、审评审批时间以及其中的儿童 产新药的中位数时间为 38.50 d、平均时间为 35.33 d，国
专用药、罕见病用药和医保纳入情况进行描述性统计分 产仿制药的中位数时间为 45.00 d、平均时间为 50.81 d，
析。其中，药品类型分为“国产新药”“国产仿制药”“进 进口药品的中位数时间为 28.00 d、平均时间为 38.40 d。
口药品”；治疗领域参考药物的解剖学、治疗学及化学分 优先审评审批上市儿童用药从纳入优先审评至批准上
[6]
类系统 进行分类：A 类为消化系统和代谢系统，B 类为 市的中位数时间为1.24年、平均时间为1.42年；其中，国
血液及造血系统，C 类为心血管系统，D 类为皮肤病，G 产新药的中位数时间为 1.56 年、平均时间为 1.52 年，国
类为泌尿生殖系统及性激素，H类为体激素，J类为抗感 产仿制药的中位数时间为 1.44 年、平均时间为 1.73 年，
染药，L类为抗肿瘤药及免疫用药，M类为肌骨骼系统， 进口药品的中位数时间为1.10年、平均时间为1.20年。

· 520 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 5 中国药房 2025年第36卷第5期