Page 15 - 《中国药房》2025年5期

表1 68个优先审评审批上市儿童用药的治疗领域和剂
型统计情况
不同年龄段儿童适宜剂型（数量）
药品类型 治疗领域（数量）
足月新生儿和婴幼儿
国产新药 H类（3个）、J类（5个）、 糖浆剂（1个）
N类（3个）、S类（1个） 注射剂（7个）
鼻喷剂（1个）
滴眼剂（1个）
国产仿制药 A类（3个）、C类（5个）、 口服溶液剂（7个）
H类（1个）、J类（1个）、 口服混悬剂（2个）
L类（2个）、M类（1个）、 注射剂（3个）
N类（8个） 栓剂（1个）
灌肠剂（1个）
进口药品 A类（8个）、B类（1个）、 口服溶液剂（2个）
C类（1个）、D类（3个）、 口服混悬剂（5个）
H类（1个）、J类（3个）、 注射剂（8个）
L类（9个）、N类（7个）、 凝胶剂（1个）
R类（1个）、V类（1个） 吸入剂（1个）
2.4 儿童专用药情况
2.4.1 药品类型
68个优先审评审批上市儿童用药中共有29个儿童
专用药。其中，国产新药8个、国产仿制药11个、进口药
品 10 个，分别占对应类型药品总数的 66.67%、52.38%、
28.57%。
2.4.2 治疗领域与剂型
29 个儿童专用药涉及 A、B、C、J、L、M、N、R、S 类 9
个治疗领域。其中，C类治疗领域的儿童专用药主要为
抗高血压药和 β 受体阻滞剂，L 类治疗领域的儿童专用
药主要为抗肿瘤药，N类治疗领域的儿童专用药主要为
精神安定药和抗癫痫药。在剂型方面，21个药品为足月
新生儿和婴幼儿适宜剂型，包括5个口服溶液剂、3个口
服混悬剂、1 个糖浆剂、7 个注射剂、1 个栓剂、1 个灌肠
剂、1个气雾剂、1个吸入剂和1个滴眼剂，占所有儿童专
用药的72.41%；27个药品为2～5岁儿童适宜剂型（在足
月新生儿和婴幼儿适宜剂型的基础上增加了3个散剂和
3个颗粒剂），占儿童专用药总数的93.10%。
2.5 罕见病用药情况
2.5.1 药品类型
68个优先审评审批上市儿童用药中共有21个罕见
病用药。其中，国产新药、国产仿制药、进口药品分别有
1、4、16 个，分别占罕见病用药总数的 4.76%、19.05%、
76.19%。
2.5.2 治疗领域与剂型
21个罕见病用药涉及A、C、D、H、L、N类6个治疗领
域，同时涉及低磷酸盐血症性佝偻病、先天性肾上腺发
育不良、发作性睡病、肝豆状核变性、先天性高胰岛素性
中国药房 2025年第36卷第5期
低血糖血症、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症、婴儿严重肌
阵挛癫痫（Dravet 综合征）、结节性硬化症、进行性家族
性肝内胆汁淤积症、神经纤维瘤病、原发性酪氨酸血症、
2～5岁儿童 神经母细胞瘤、原发性儿童生长激素缺乏症、肺动脉高
糖浆剂（1个）
颗粒剂（2个） 压等 14 种罕见病的治疗。在剂型方面，有 17 个药品为
注射剂（7个） 口服剂型、3个为注射给药剂型、1个为经皮/透皮给药的
鼻喷剂（1个） 凝胶剂，分别占罕见病用药总数的 80.95%、14.29%、
滴眼剂（1个）
口服溶液剂（7个） 4.76%。
口服混悬剂（2个） 2.6 医保纳入情况
散剂（1个） 68个优先审评审批上市儿童用药中共有31个药品
颗粒剂（2个）
注射剂（3个） 纳入医保目录，占比为45.59%。其中，有21个药品通过
栓剂（1个） 谈 判 方 式 进 入 医 保 目 录 ，占 纳 入 医 保 药 品 数 量 的
灌肠剂（1个）
口服溶液剂（2个） 67.74%；另有 8 个为医保乙类药品，2 个为医保甲类药
口服混悬剂（5个） 品。此外，29个儿童专用药中有14个被纳入医保目录，
散剂（2个） 占比为48.28%；21个罕见病用药中有8个被纳入医保目
颗粒剂（3个）
分散片（3个） 录，占比为38.10%。
注射剂（8个） 3 讨论与建议
凝胶剂（1个） 3.1 国产与进口儿童用药的差异化竞争趋势初显
吸入剂（1个）
优先审评审批上市儿童用药中的进口药品在数量、
治疗领域上与国产新药和国产仿制药比较具有明显优
势，其数量超过了药品总量的 50.00% 且覆盖了 10 个治
疗领域。然而，包括新药和仿制药在内的国产药品更加
注重优化剂型和开发儿童专用药，国产新药和国产仿制
药中足月新生儿和婴幼儿、2～5岁儿童适宜剂型的药品
数量占比以及儿童专用药占比均高于进口药品。由此
可见，尽管国产新药和国产仿制药在数量和治疗领域上
与进口药品相比较少，但国产儿童用药更加注重用药的
适宜性，正逐渐形成与进口药品的差异化竞争趋势。
3.2 治疗领域不断丰富，部分治疗领域用药短缺问题得
到缓解
一直以来，我国儿童用药在各个治疗领域都存在短
缺现象 ，特别是在心血管系统、抗肿瘤、神经系统等疾
[9]
[10]
病治疗领域，鲜有儿童专用药上市 ；而已上市的罕见
病用药主要集中在消化系统、抗肿瘤及免疫、神经系统
[6]
这 3 个传统治疗领域 。本研究发现，优先审评审批上
市儿童用药覆盖了大部分的治疗领域，其中儿童专用药
涵盖了抗高血压药、β受体阻滞剂、抗肿瘤药、精神安定
药、抗癫痫药等多种治疗领域；罕见病用药则是在传统
治疗领域的基础上拓展了心血管系统、皮肤病和体激素
这 3 个治疗领域，并涉及 14 种罕见病。由此可见，优先
审评审批上市儿童用药进一步扩展了儿童用药治疗领
域的范围。
3.3 剂型贴近儿童用药特点，适应儿童用药特殊需求
在剂型方面，现有儿童用药的临床给药便利性较
[9]
差 。同时，已上市儿童专用药未能很好地满足足月新
[10]
生儿、婴幼儿及2～5岁儿童的用药剂型需求 。在已上
China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 5 · 521 ·