Page 86 - 《中国药房》2024年8期

表2 纳入文献的质量评价结果[篇（%%）] 于是在既往研究基础上进行的更新，故没有进行敏感性
[22]
条目 NR 条目 NR 分析 。多数研究的敏感性分析结果显示，其评价结果
序号 条目内容 是 序号 条目 是 具有稳健性。在进行DSA的文献中，有7篇没有进行情
1 标题 29（100） 0（0） 16 模型合理性和描述 29（100） 0（0） 境分析 [4，6，9，12―13，20，29] 。进行敏感性分析的参数主要有药
2 摘要 29（100） 0（0） 17 分析与假设 29（96.55） 1（3.45）
3 背景与目的 29（100） 0（0） 18 描述异质性 25（86.21） 4（13.79） 品价格、效用、贴现率、心血管事件发生率、心血管事件
4 卫生经济学分析方案 0（0） 29（100） 19 描述分布性效应 21（72.41） 8（27.59） 成本、死亡率、LDL-C降幅对心血管事件的影响、PCSK9
5 研究人群 29（100） 0（0） 20 描述不确定性 28（96.55） 1（3.45） 抑制剂初始治疗年龄、研究时限、各状态间的转移概率
6 研究背景与地点 29（100） 0（0） 21 利益相关者参与方法 0（0） 29（100）
7 比较方案 16（55.17） 13（44.83） 22 研究参数 29（100） 0（0） 等。单因素敏感性分析结果显示，基础分析结果对药品
8 研究角度 26（89.66） 3（10.34） 23 主要结果总结 29（100） 0（0） 价 格 [4，6，15―16，22，29，32] 、LDL-C 降 幅 对 心 血 管 事 件 的 影
9 研究时限 29（100） 0（0） 24 不确定性影响分析 28（96.55） 1（3.45） 响 [8―10，21，23―25] 、死 亡 率 [13，28] 、初 始 无 心 血 管 事 件 的 效 用
10 贴现率 28（96.55） 1（3.45） 25 利益相关者参与的影响 0（0） 29（100） 值 [5，11―12] 、疗效 、心血管事件发生率 、贴现率 、从心血
[31]
[20]
[7]
11 结局指标选择 29（100） 0（0） 26 研究发现、局限性、普遍 28（96.55） 1（3.45） [26―27]
12 结局指标测量 29（100） 0（0） 性和现有知识 管事件到死亡的转移概率 较为敏感。
13 结局估值 29（100） 0（0） 27 资金来源 25（86.21） 4（13.79） 2.7 药物经济学评价结果
14 成本核算与评价 29（100） 0（0） 28 利益冲突 25（86.21） 4（13.79） 大部分研究的 ICER 通过计算增量成本与增量
15 币种、价格日期和兑换 26（89.66） 3（10.34）
QALYs的比值获得 [4―16，19，21―32] ，少数研究通过计算增量成
直接成本和间接成本 [8―9，14，21，28] 。直接成本包括直接医疗
[20]
本与增量ETPYs的比值 、增量成本与增量YOLSs的比
成本和直接非医疗成本，因直接非医疗成本较难统计， [17] [18]
值 、增量成本与避免发生心血管事件的比例的比值
纳入文献的直接成本主要指直接医疗成本，包括药品费 [4]
获得。基于中国情境的 6 篇文献中，黄芸等 从中国医
用、检查费用、心血管事件治疗费用、不良反应治疗费用
保支付方的角度出发，以 2020 年我国 3 倍人均 GDP
等。成本数据多来源于本地区卫生健康统计年鉴、医疗
（216 000 元）或浙江省 3 倍人均 GDP（301 806 元）作为
保险数据库、医疗保健系统数据库、患者住院数据及既
WTP阈值。结果显示，与单用他汀相比，阿利西尤单抗+
往文献研究的成本数据等。间接成本包括看护费用和
他汀可降低ACS患者的心血管事件发生率，但此方案不
短期旷工、提前退休或死亡等所产生的成本。
具备经济学优势，阿利西尤单抗单价（306元/支）需降至
2.5 健康产出
138元/支才具有经济性；敏感性分析显示上述评价结果
纳入文献中，健康产出大部分采用 LYs、QALYs 作
稳健。Liang 等 [5，11] 从中国卫生体系的角度出发，发现以
为指标 [4―16，19，21―32] 。综合来看，与 LLT 相比，使用 PCSK9
临床终点或 LDL-C 降幅作为效果指标时，与他汀或他
抑制剂后，患者可延长 0.32～3.22 LYs，其中稳定性
汀+安慰剂相比，MI 患者使用阿利西尤单抗+他汀的
CVDs 患 者 可 延 长 0.32～0.4 LYs，而 FH、ASCVD 等
ICER均高于WTP阈值（212 676元/QALY），阿利西尤单
CVDs 高风险患者可延长 0.92～3.22 LYs。从生存质量
抗的年费用（34 355元）需降低至6 071元才具有经济学
来看，使用 PCSK9 抑制剂可使患者多获得 0.17～3.2
优势；仅以临床终点作为效果指标时，三支病变患者使
QALYs；可使 CVDs 高风险患者获益更多，其中 FH 患者
用阿利西尤单抗+他汀（ICER为111 750元/QALY）才具
可多获得1.38～3.2 QALYs。
此外，有少数研究采用挽救生命年（years of life 有经济性（情境分析）；而依洛尤单抗的年费用（33 748
[17]
saved，YOLSs） 、有效治疗生命年（effectively treated 元）需降低至 10 255 元才具有经济性优势，且仅 FH 伴
[20]
patient years，ETPYs） 及避免发生心血管事件的比例 [18] MI 的患者使用依洛尤单抗（ICER 为 187 736 元/QALY）
[10]
来衡量健康产出。YOLSs 与 LYs 相同，均是计算使用 2 具有经济性（情境分析）。Xi 等 从中国卫生体系及医
种治疗方案的患者的预期寿命差值，预期寿命一般通过 保支付方的角度出发，发现与依折麦布+他汀方案相比，
心血管代谢模型算得；ETPYs测算时的有效治疗方案通 新发 ACS 且 LDL-C≥100 mg/dL 的患者使用依洛尤单
常根据欧美预防 CVDs 的相关血脂管理指南意见制定， 抗+他汀具有经济性；敏感性分析提示该结果稳健；情境
通过计算每个周期 LDL-C 水平降低至少 50% 的患者比 分析显示依洛尤单抗+他汀用于新发MI，以及依洛尤单
例与预测存活率的乘积获得，可用于追溯流行病学家对 抗+他汀+依折麦布用于新发ACS、VHR ASCVD及纯合
生命年的测量，也与 QALYs 密切相关。例如 Borissov 子家族性高胆固醇血症（homozygous familiar hypercho‐
[12]
[20]
等 发现，与他汀相比，使用PCSK9抑制剂的FH患者可 lesterolemia，HoFH）患者均具有经济性。武志强等 和
[13]
多获得9.3 ETPYs。 赵晨颖 发现，与他汀+安慰剂相比，ASCVD 患者使用
2.6 敏感性分析 依洛尤单抗+他汀（1 298元/支）均不具有经济性，依洛尤
纳 入 文 献 中 有 25 篇 文 献 同 时 进 行 了 DSA 和 单抗需降价77.5%～81.4%才具有经济性。中国研究的
PSA [4―13，15，17―21，23―28，30―32] ，3 篇仅进行了 DSA [14，16，29] ；1 篇由 经济学评价结果见表3。

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