Page 87 - 《中国药房》2024年7期
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BCL）的病理进程中，BTK 的异常激活可促进淋巴瘤细                        1.2 文献检索策略
                                          [2]
          胞增殖、存活，是一个关键的致癌机制 ，这使得BTK成                             计算机检索 PubMed、Embase、Cochrane Library、中
          为治疗 BCL 的重要靶点之一。然而，第一代 BTK 抑制                      国知网、万方等中英文数据库及 HTA 网站[包括国际卫
          剂（如伊布替尼）虽然在临床上表现出了一定的疗效，但                          生 技 术 评 估 协 会（International  Society  of  Technology
          其相关的心脏毒性和出血风险等不良反应限制了其广                            Assessment in Health Care，ISTAHC）、国际卫生技术评
          泛应用。新一代、高选择性的BTK抑制剂泽布替尼的出                          估 机 构 协 作 网（International  Network  of Agencies  for
          现，为BCL的治疗带来了新的希望。泽布替尼以其对结                          HTA，INAHTA）、英 国 国 家 健 康 与 保 健 卓 越 研 究 所
          合位点的高选择性和特异性，有效避免了潜在的脱靶效                          （National Institute for Health and Care Excellence，NICE）、
          应及相关的不良反应，为患者提供了更为安全的治疗选                           国际药物经济学与结果研究协会（International Society
          择。2019 年 11 月，国家药品监督管理局批准泽布替尼                      for Pharmacoeconomics and Outcomes Research，ISPOR）
          用于治疗复发或难治（relapsed/refractory，R/R）慢性淋巴             等]。检索词为“zanubrutinib”或“泽布替尼”。检索时限
          细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia，CLL）/小淋         从各数据库或网站建立起至2023年7月。
          巴细胞淋巴瘤（small lymphocytic lymphoma，SLL）和套           1.3 文献筛选流程
          细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma，MCL）。                       由2位研究人员独立筛选文献，如果存在意见分歧，
              然而，泽布替尼在我国上市时间较短，其临床使用                         将由第3名研究人员裁定。具体的筛选步骤如下：首先，
          经验尚有限，且价格较高，给治疗带来了较大的经济负                           将检索到的文献导入到文献管理软件Endnote中进行分
          担。为了更好地规范泽布替尼在CLL/SLL和MCL治疗                        组和去重；随后，研究人员阅读文献的标题、摘要和关键
          中的临床应用，本文采用快速卫生技术评估（health tech‐                   词，根据预先制定的纳入与排除标准，初步筛选文献；最
          nology assessment，HTA）方法，结合国内外泽布替尼的                后，阅读全文，删除不符合纳入标准与符合排除标准的

          现行应用情况，对其在 CLL/SLL 和 MCL 治疗中的有效                    文献，获得纳入本研究的最终文献。
          性、安全性和经济性进行评价，以期为临床决策提供可                           1.4 资料提取
          靠的循证依据，促进临床合理用药。                                       使用 Excel 制作表格来提取纳入文献的主要信息。
          1 资料与方法                                            系统评价/Meta 分析提取的主要信息包括第一作者、发

          1.1 纳入与排除标准                                        表年份、纳入研究类型、样本量、干预措施、对照措施、结
              本研究的纳入标准包括：（1）研究对象——诊断为                        局指标等。经济学研究的文献提取第一作者、发表年
          CLL/SLL或MCL的患者。（2）干预措施——包含泽布替                      份、研究国家、研究视角和模型等。RCT 主要提取第一
          尼的治疗方案，剂量和疗程不限。（3）对照组——安慰剂                         作者、发表年份、研究类型、患者人群、样本量、干预措
          或其他阳性对照药物的治疗方案，剂量和疗程不限。（4）                         施、对照措施、随访时间、结局指标等。
          结局指标——有效性指标[总缓解率（overall response                  1.5 纳入文献质量评价
          rate，ORR）、无 进 展 生 存 期（progression-free  survival，      系统评价/Meta分析采用系统评价方法学质量评估
          PFS）、总生存时间（overall survival，OS）]、安全性指标             工具（a measurement tool to assess systematic reviews-2，
         （房颤发生率、心脏不良事件发生率、主要出血风险、导                           AMSTAR-2）进行质量评价，该量表适用于基于 RCT 或
          致治疗中断/停止的不良事件发生率、不良反应发生率）、经                        非 RCT 的系统评价，包含 16 个条目（其中 7 个是关键条
          济性指标[质量调整生命年（quality-adjusted life years，          目），每个条目将根据文献中的报告符合程度评价为
          QALYs）、增量成本效果比（incremental cost-effectiveness     “是”“部分是”“否”，再根据关键条目和非关键条目的符
          ratio，ICER）和增量成本-效用比（incremental cost-utility      合情况，将文献评价为“高”“中”“低”“极低”4 个质量
                                                                 [3]
          ratio，ICUR）]。（5）研究类型——HTA 报告、系统评价/                 等级 。
          Meta 分析、随机对照试验（randomized controlled trial，            药物经济学研究采用经济学评价报告标准共识
          RCT）、药物经济学研究，语言限定为中文或英文。                          （consolidated  health  economic  evaluation  reporting  stan‐
              本研究的排除标准包括：（1）文献未能明确区分泽                        dards，CHEERS）量表进行质量评价，该量表包含24个条
          布替尼的结果，或将 BTK 抑制剂作为整合药物合并分                         目，根据文献符合情况，对每个条目评价为“是”“否”“部
          析，无法单独评估泽布替尼的文献；（2）单臂临床试验；                         分符合”，再根据总得分，将经济学研究的质量评价为
         （3）会议摘要、海报、研究方案等类型的文献；（4）无法获                       “优秀”（≥19.5分）、“良好”（16.5～19分）、“合格”（14.5～16
          取原文或重复发表的文献。                                       分）和“不合格”（≤14分）4个质量等级             [4―5] 。


          中国药房  2024年第35卷第7期                                                 China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 7    · 849 ·
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