Page 85 - 《中国药房》2023年8期

表4 两种模型的成本和效用值参数分布及来源 表示瑞戈非尼成本更高、疗效更好，并且绝大多数散点
参数 基线值 浮动范围 分布 来源 落在3倍的我国人均GDP之上。成本-效果可接受曲线
药物治疗成本/元 提示，在WTP为3倍的我国人均GDP时，PSM中瑞戈非
瑞戈非尼（规格40 mg） 4 829.40 3 863.52～5 795.28 Gamma 药智网
最佳支持治疗 6 653.38 5 322.70～7 984.06 Gamma [23] 尼具有经济性的概率为 0.8%，Markov 模型中瑞戈非尼
姑息治疗 13 441.20 10 752.96～16 129.44 Gamma [29] 具有经济性的概率为 11.4%；当 WTP 约为 321 000～
随访检测成本/元 658.00 526.40～789.60 Gamma 安徽省医保局 385 000 元/QALY 时，瑞戈非尼具有经济性的概率才开
疾病管理成本/元 1 344.00 1 075.20～1 612.80 Gamma 安徽省医保局 始超过安慰剂，此时的ICER约为3.75～4.50倍的我国人
不良反应处理成本/元
手足综合征 116.60 93.28～139.92 Gamma [25] 均GDP。结果见图4。
高血压 427.00 341.60～512.40 Gamma [26]
PFS状态的效用值
AST升高 421.85 337.48～506.22 Gamma [27]
瑞戈非尼单价
血胆红素升高 796.80 637.44～956.16 Gamma [28] PD状态的效用值
低磷血症 244.20 195.36～293.04 Gamma [28]
瑞戈非尼实际剂量
单周期不良反应发生率（瑞戈非尼组/安慰剂组）/%
最佳支持治疗成本
手足综合征 1.97/0.14 ±20% Beta [16] 贴现率
高血压 1.97/0.43 ±20% Beta [16] 疾病管理成本
AST升高 0.73/0.88 ±20% Beta [16] 随访检测成本
血胆红素升高 1.03/0.29 ±20% Beta [16] 瑞戈非尼组高血压发生率
低磷血症 0.73/0.14 ±20% Beta [16] 瑞戈非尼组血胆红素升高发生率
效用值 270 000 300 000 330 000 360 000 390 000 420 000
PFS 0.76 0.61～0.91 Beta [16] ICER/（元/QALY）
PD 0.68 0.54～0.82 Beta [16] A. PSM
贴现率/% 5 0～8 Beta [19] PD状态的效用值
瑞戈非尼实际剂量/mg 144.10 115.28～160.00 Gamma [16] 瑞戈非尼单价
PFS状态的效用值
贴现率的变化范围为0～8%，成本、效用值、发生率等参
最佳支持治疗成本
数均取基线值上下浮动20%（效用值的上限为1）。PSA 瑞戈非尼实际剂量
贴现率
一般通过蒙特卡洛模拟实现，本研究假设成本变量服从
疾病管理成本
Gamma 分布，效用值、不良反应发生率等变量服从 Beta 随访检测成本
分布，模拟次数为 1 000 次。各变量的变化范围以及分 瑞戈非尼组高血压发生率
瑞戈非尼组血胆红素升高发生率
布类型见表4。 250 000 270 000 290 000 310 000 330 000 350 000
2 结果 ICER/（元/QALY）
B. Markov模型
2.1 基础分析结果 图3 OWSA龙卷风图
模型运行约 10 年后，99% 的患者都已死亡。在
160 000 PSM
PSM 中，瑞戈非尼组比安慰剂组多花费 112 116.95 元， 140 000 Markov模型
患者可多获得0.31 QALYs，ICER为360 751.01元/QALY； 120 000
Markov模型中，瑞戈非尼组比安慰剂组多花费96 617.19 100 000
80 000
元 ，患 者 可 多 获 得 0.32 QALYs，ICER 为 301 114.45 增量成本/元 60 000
元/QALY（表5）。虽然两种模型的ICER有所差异，但都 40 000
3倍的我国人均GDP
大于3倍的我国人均GDP，提示瑞戈非尼与安慰剂相比 20 000
0
并不具有经济性。 0 0.05 0.10 0.15 0.20 0.25 0.30 0.35 0.40 0.45 0.50
增量效果/QALYs
表5 基础分析结果 A.成本-效果散点图
模型 方案 总成本/元 增量成本/元 效果/QALYs 增量效果/QALYs ICER/（元/QALY） 100
90
PSM 瑞戈非尼 219 218.40 112 116.95 0.94 0.31 360 751.01
安慰剂 107 101.45 0.63 80 瑞戈非尼组（PSM）
70
Markov模型 瑞戈非尼 216 510.08 96 617.19 1.02 0.32 301 114.45 60 安慰剂组（PSM）
瑞戈非尼组（Markov模型）
安慰剂 119 892.89 0.70 方案具有经济性的概率/％ 50 安慰剂组（Markov模型）
3倍的我国人均GDP
2.2 不确定性分析结果 40
30
OWSA 结果显示，PFS 状态的效用值、PD 状态的效 20
用值、瑞戈非尼的药品价格、瑞戈非尼实际剂量、最佳支 10
0
持治疗成本、贴现率等因素对结果的影响较大，但ICER 0 100 000 200 000 300 000 400 000 500 000 600 000 700 000
WTP/（元/QALY）
在浮动范围内始终大于3倍的我国人均GDP，结果见图 B.成本-效果可接受曲线
3。成本-效果散点图显示，所有散点都落在第一象限， 图4 PSA结果

中国药房 2023年第34卷第8期 China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 8 · 971 ·