Page 102 - 《中国药房》2023年3期
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1.5 不确定性分析                                          www.stats.gov.cn/）数据，2021年我国人均GDP为80 976
          1.5.1 敏感性分析 为了检验 Markov 模型的稳定性，                     元，3倍人均GDP为242 928元]。可见，信迪利单抗联合
          确定不同因素对研究结果的影响程度，判定基础分析结                            化疗方案较单用化疗方案治疗晚期、复发或转移性
          果的稳健性和可承受的变量变化临界值，有必要对模型                            ESCC更具有经济性。成本-效用分析结果见表4。
          进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。PFS 和 PD                                      表4 成本-效用分析结果
          状态的效用值参考文献[11－14]数据的95%置信区间进                        组别     成本/元   增量成本/元  效果/QALYs  增量效果/QALYs  ICER/（元/QALY ）
          行单因素敏感性分析；其余无法获取95%置信区间的参                           联合组    127 922.93  87 602.62  10.25  1.36  64 208.75
                                                              化疗组    40 320.31        8.89
          数，则以基础值±30％为上下限进行单因素敏感性分析
                                                              2.2 单因素敏感性分析结果
         （表 3），结果以旋风图的形式呈现。通过二阶蒙特卡洛
                                                                  单因素敏感性分析的旋风图见图 3。由图 3 可知，
          模拟对各个参数的分布抽样进行概率敏感性分析。成
                                                              PFS状态效用值、信迪利单抗周期成本和贴现率对结果
          本服从Gamma分布，健康效用值服从Beta分布，结果以
                                                              的影响相对较大；支持治疗成本、PD状态效用值和影像
          成本-效果平面散点图和成本-效果可接受曲线的形式
                                                              学检查周期成本等参数对结果的影响较小。但ICER值
          呈现。
                                                              随上述各参数的变化均未超过 WTP 阈值，表明基础分
          1.5.2 情境分析 情境 1：考虑到贴现对药物经济学结
                                                              析结果稳健。
          果的潜在影响，按照《中国药物经济学评价指南2020》对
          贴现率 0～8% 的范围要求，本研究在模型中分别使用                                                              PFS状态效用值
                                                                                                  信迪利单抗周期成本
          3%和8%作为贴现率进行情境分析，以探讨在不同的贴                                                               贴现率
                                                                                                  支持治疗成本
                                                                                                  PD状态效用值
          现率下2种治疗方案的经济性。                                                                          影像学检查周期成本
                                                                                                  实验室检查周期成本
              情境2：ORIENT-15研究允许研究对象在顺铂+紫杉                                                         随访成本
                                                                                                  紫杉醇周期成本
          醇方案和顺铂+5-氟尿嘧啶（每个治疗周期的第 1～5 天                                                            顺铂周期成本
                                                                                                  化疗组管理成本
                               2
          持续静脉输注800 mg/m）方案中任意选择，93%的患者                                                           地塞米松周期成本
                                                                                                  雷尼替丁周期成本
          首选信迪利单抗/安慰剂联合顺铂+紫杉醇，7% 的患                                                               护理成本
                                                                                                  门诊费
                                                                                                  静脉输液费
          者首选顺铂+5-氟尿嘧啶，本研究仅对主流方案进行了                                                               苯海拉明周期成本
                                                                                                  肺炎处理成本
          成本-效用分析，故在此对信迪利单抗/安慰剂联合顺                                                                高血压处理成本
                                                                                                  淋巴细胞减少症处理成本
          铂+5-氟尿嘧啶方案进行情境分析，以评估该方案对结
          果的影响。                                                45 000  50 000  55 000  60 000  65 000  70 000  75 000  80 000  85 000  90 000  95 000
              情境3：于2021年1月1日正式启动的“舒心可依-肿                                    ICER/（元/QALY）
          瘤免疫治疗患者救助项目”，旨在为国内急需肿瘤免疫                                     图3 单因素敏感性分析的旋风图
          治疗药品的患者提供药品救助，所有肿瘤患者都可以申                            2.3 概率敏感性分析结果
          请。考虑到药品成本对结果有较大的影响，故本研究探                                成本-效果平面散点图见图4，成本-效果可接受曲线
          讨了在慈善赠药情况下2种治疗方案的经济性。信迪利                            见图5。由图4可知，采用二阶蒙特卡洛模拟，每次增加
          单抗针对所有肿瘤患者的赠药方案为“首轮 2+2，后续                          1 000个个案，递增至3 000次时，分析结果稳定，大部分
          5+N”——“首轮2+2”即患者自费购买2周期（4瓶）信迪                       散点均在 95% 置信区间内；当以 1 倍 2021 年我国人均
          利单抗，就可以获得2周期（4瓶）药品救助；“后续5+N”                        GDP 作为 WTP 阈值时，约 50% 的散点落在线下；当以
          即患者再自费购买5周期（10瓶）信迪利单抗，可获得药                          2～3 倍 2021 年我国人均 GDP 作为 WTP 阈值时，散点
          品救助直至 PD，但是累积使用信迪利单抗的时间不超                           均落在线下。由图 5 可知，当 WTP 阈值大约在 90 000
          过 24 个月。本情境中假设所有患者均满足信迪利单抗                          元/QALY 时，联合组与化疗组具有相同的经济性概率；
          的慈善赠药条件。                                            当WTP阈值大于120 000元/QALY时，联合组具有经济
          2 结果                                                性的概率为 100%。可见，概率敏感性分析结果与基础
          2.1 基础分析结果                                          分析结果一致，说明基础分析结果稳健。
              基础分析结果显示，联合组与化疗组的成本分别为                          2.4 情境分析结果
          12 7922.93 元和 40 320.31 元，效果分别为 10.25 QALYs             情境1：将贴现率分别调整为3%和8%时，信迪利单
          和 8.89  QALYs。 与 化 疗 组 相 比 ，联 合 组 的 ICER 为          抗联合化疗方案相对单一化疗方案的 ICER 分别为
          64 208.75 元/QALY，小于以 1～3 倍 2021 年我国人均国              50 505.52 元/QALY 和 87 088.39 元/QALY，表明采用上
          内生产总值（gross domestic product，GDP）作为的意愿支             述2种贴现率，在以2倍2021年我国人均GDP作为WTP
          付（willingness to pay，WTP）阈值[据国家统计局（http：//          阈值的情况下，联合组方案均更具有经济性。


          · 348 ·    China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 3                               中国药房  2023年第34卷第3期
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