Page 15 - 《中国药房》2023年1期
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药，CDE在受理后6个月内完成技术审评。这进一步加 属于新3类仿制药，适用《境外已上市境内未上市药品临
快了3批临床急需境外新药的上市速度 。截至2022年 床技术要求》关于“仿制药”的规定，该技术要求为我国
[4]
5月，纳入《临床急需境外新药名单》中的73个品种中有 仿制临床急需境外新药提供了更明确的临床试验和研
50 个品种（占比 68.49%）已上市，其中第一批临床急需 究数据规定 。
[7]
境外新药有25个、第二批临床急需境外新药有20个、第 3 《临床急需境外新药名单》落实过程中存在的
三批临床急需境外新药有 5 个；8 个品种（占比 10.96%） 问题
正在申请上市，其中第一批临床急需境外新药有6个、第 3.1 临床急需境外新药的短缺监测制度有待建立健全
二批临床急需境外新药有2个；15个品种（占比20.55%） 根据《国家短缺药品清单管理办法（试行）》（以下简
未开展申请，其中第一批临床急需境外新药有9个、第二 称《管理办法》）可知，临床必需易短缺药品是经我国药
批临床急需境外新药有4个、第三批临床急需境外新药 品监督管理部门批准上市，临床必需且不可替代或者不
有2个。3批临床急需境外新药在我国境内的上市情况 可完全替代，供应来源少，存在供给短缺风险的药品。
见表3。 临床急需境外新药在我国境内上市后显然属于临床必
表3 3批临床急需境外新药在我国境内的上市情况 需易短缺药品，但是目前这3批临床急需境外新药尚未
已上市 正在申请上市 未开展申请 被很好地纳入到我国短缺药品监测体系中。《药品管理
批次
品种数/个 占比/% 品种数/个 占比/% 品种数/个 占比/%
第一批临床急需境外新药 25 62.50 6 15.00 9 22.50 法》第九十四条和第九十五条明确提出，国家应建立药
第二批临床急需境外新药 20 76.92 2 7.69 4 15.38 品供求监测体系，实行短缺药品清单管理制度。目前我
第三批临床急需境外新药 5 71.43 0 0 2 28.57 国短缺药品监测会商联动机制主要包括原国家卫生计
2.2.2 纳入医保情况分析 截至 2022 年 5 月，3 批临床 生委员会、国家发展和改革委员会、工业和信息化部、财
急需境外新药中有26个品种（占比35.62%）已经被纳入 政部、人力资源和社会保障部、商务部、国务院国有资产
《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录 监督管理委员会、国家市场监督管理总局和国家药品监
（2021 年）》（以下简称《2021 年医保目录》），分别涉及第 督管理局 9 大部门，部门间尚需协同与整合 。如国家
[8]
一批、第二批、第三批临床急需境外新药的13、11、2个品 药品监督管理局发布的3批临床急需境外新药均未被纳
种，3批临床急需境外新药的纳入医保情况见表4。由表 入到国家卫生健康委员会发布的《国家短缺药品清单》
4 可见，目前 3 批临床急需境外新药已经有相当一部分 和《临床必需易短缺药品重点监测清单》中，这说明不同
被纳入了医保，切实降低了患者的用药负担。但值得注 部门发布的药品清单可能存在衔接不畅的问题。除此
意的是，临床急需境外新药不再作为一类固定的药品被 之外，由于我国在药品短缺监测领域起步较晚，经验相
纳入《2021年国家医保药品目录调整工作方案》（以下简 对不足，因此药品短缺监测制度在实施过程中存在一些
称《2021年工作方案》）和《2022年国家基本医疗保险、工 问题：在药品短缺信息收集方面，我国主要依靠各地医
伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》（以下简称 疗机构收集并逐级上报，但由于医疗机构上报者对“短
《2022 年工作方案》）规定的医保药品调整范围，这可能 缺”的理解不同，增加了药品短缺信息处理部门核查“短
是因为临床急需境外新药通常价格高昂，“保基本”的医 缺”信息真实性的难度，导致药品短缺信息收集存在一
保基金支付压力较大。 定的滞后性；在药品短缺信息公开方面，目前我国对于
表4 3批临床急需境外新药的纳入医保情况 地方医疗机构上报药品短缺信息后是否需要进一步公
纳入医保 未纳入医保 开无统一规定，仅有部分省份会定期公开发布该省份的
批次
品种数/个 占比/% 品种数/个 占比/% 药品短缺清单，导致药企无法及时掌握我国药品短缺现
第一批临床急需境外新药 13 32.50 27 67.50 [9]
第二批临床急需境外新药 11 42.31 15 57.69 状并及时调整产能 。在尚无可实现临床急需境外新药
第三批临床急需境外新药 2 28.57 5 71.43 可及性的制度保障下，临床急需境外新药存在供应短
[10]
2.2.3 鼓励仿制情况分析 目前我国 3 批《临床急需境 缺、费用负担重、流通差等固有弊端 。国家对于临床
外新药名单》与2批《鼓励仿制药品目录》之间的匹配度 急需境外新药短缺监测的缺位可能会使得患者断药后
不高，仅有治疗戈谢病的依利格鲁司他、治疗遗传性血 通过代购途径自行转向境外购买，这容易引发法律纠
管性水肿的艾替班特、治疗肺动脉高压的波生坦和治疗 纷，导致出现“救命药困局”。因此，我国针对临床急需
癫痫的氨己烯酸4个药品同时被纳入了《临床急需境外 境外新药的短缺监测制度还有待进一步建立健全。
新药名单》和《鼓励仿制药品目录》中，并且这4个品种治 3.2 临床急需境外新药与医保的联动减弱
疗的疾病均为《第一批罕见病目录》认定的罕见病，具有 《2020年国家医保药品目录调整工作方案》（以下简
特殊临床价值。目前这4个药品中仅剩依利格鲁司他还 称《2020年工作方案》）明确将获批上市的临床急需境外
未在我国境内上市，根据新3类仿制药“仿制境外已上市 新药纳入调整范围，这使得前2批临床急需境外新药被
但境内未上市原研药品”的定义，依利格鲁司他仿制药 纳入医保的品种数量较多，品种比例分别为 32.50% 和
中国药房 2023年第34卷第1期 China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 1 · 9 ·
