Page 16 - 《中国药房》2023年1期
P. 16
42.31%。《2021年工作方案》不再将临床急需境外新药作 《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》关于药
为一类固定的药品纳入调整范围，而是将在《鼓励仿制 品可以申请优先审评审批的规定，仿制药申请不在“适
药品目录》内或在《鼓励研发申报儿童药品清单》内的已 用范围”内。若临床急需境外新药的仿制药想要进入优
上市药品和已上市罕见病药品纳入调整范围。目前3批 先审评审批程序，只能通过 “适用范围”的第六条——
临床急需境外新药中有26个品种在《2022年工作方案》 “国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形”
调整范围内，其中有13个品种还没有被纳入《2021年医 单独“开政策口子”进行申报，效率较低且较为滞后。
保目录》。根据国家医疗保障局对于《2021年工作方案》 4 优化完善《临床急需境外新药名单》的对策建议
和《2022 年工作方案》的解读——“坚持保障基本，尽力 4.1 加强临床急需境外新药短缺监测的部门协同联动
而为、量力而行，把提高保障水平建立在经济和财力可 国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局是临
持续增长的基础上”可知，为控制医保费用过快增长，国 床急需境外新药短缺监测的主要主体。两部门虽然各
家医疗保障局在一定程度上限制了价格较高的临床急 司其职，但是在临床急需境外新药监管平台的建设维
需境外新药被纳入医保，导致第三批临床急需境外新药 护、监测数据的处理、预警信息的公布、不同药品清单的
被纳入医保的品种比例仅为 28.57%。为应对利润急剧
联动和全环节短缺监测流程的构建等方面仍有协同联
下降的“专利悬崖”现象，原研企业通常会在专利到期前
动的空间。国家卫生健康委员会和国家药品监督管理
通过“以量换价”的形式推动药品被纳入医保。如《第三
局可以牵头探索建立9大部门共享的药品短缺信息综合
批临床急需境外新药名单》中的玛巴洛沙韦片和环孢素
管理平台，引导《临床急需境外新药名单》涉及的不同利
滴眼液，被纳入医保后虽然其价格降幅分别达 55.00%
益相关者及时提供药品短缺信息，及时掌握临床急需境
和72.47%，但是其医院端销售额增幅分别达180.32%和
外新药短缺的紧急程度、短缺类型、危害程度、波及范围
323.22%，市场份额得以巩固和扩大。因此，临床急需境
等，在各自职责范围内协商解决方案，如加快审评审批、
外新药与医保联动的减弱实质上限制了原研企业通过
鼓励研发仿制、申请临时进口、及时公开药品短缺信息
“以价换量”达到市场推广的目的，不利于新药研发环境
等，以拓宽临床急需境外新药的“短缺预警”范围和“供
的改善。
应保障”渠道，推动《国家短缺药品清单》《临床必需易短
3.3 鼓励仿制临床急需境外新药的力度不足
缺药品重点监测清单》《临床急需境外新药名单》的协同
目前3批《临床急需境外新药名单》中有4个品种被
联动，进一步提高我国临床急需境外新药的供应保障
纳入了《鼓励仿制药品目录》，并且这4个品种均为孤儿
能力。
药。我国鼓励孤儿药的仿制力度较大主要有以下两个
4.2 建立以临床价值为导向的医保支付体系
方面的原因：一方面是因为当前国内有关孤儿药研发的
《2020 年工作方案》明确将临床急需境外新药纳入
补偿激励机制以及政策法规尚不完善，我国的孤儿药供
医保调整范围，是少有的直接将药品清单纳入医保调整
给现状与发达国家相比尚有差距，国内孤儿药短缺问题
范围的规定，但该工作方案仅维持了1年，没有成为常态
[11]
严重 ；另一方面是因为孤儿药市场需求较大、商业潜
化举措。针对临床急需境外新药价格高昂和医保基金
力十足、对临床研究的要求低、未来前景明朗，并且国外
可借鉴的孤儿药政策相对成熟 。目前我国根据3个标 支付压力较大的问题，笔者认为应当建立以临床价值为
[12]
准（满足其一即可）判断一个品种是否可以被纳入《鼓励 导向的医保支付体系，在有限的医保基金内充分发挥临
床急需境外新药的实际疗效：一是动态调整医保报销比
仿制药品目录》：一是专利到期或专利即将到期，尚没有
提出注册申请；二是临床供应短缺（竞争不充分）；三是 例，按照临床急需境外新药的实际疗效动态调整医保报
企业主动申报。查询美国 FDA 橙皮书（FDA Orange 销比例，在医保支付能力范围内确定支付标准。二是建
Book）数据库可知，依利格鲁司他、艾替班特、波生坦和 立阶梯价格谈判机制，对于全球新药和与现有最优治疗
[13]
氨己烯酸的专利均已到期或即将到期 ，结合这 4 个品 方案对照开展头对头试验，且试验结果为优效的药品可
种临床供应短缺（竞争不充分）的特点，已经可满足上述 以参照国际上人均收入水平相近国家的同品种价格，按
[14]
3 个标准中的 2 个，因此被纳入《鼓励仿制药品目录》就 照合理比例确定价格并给予较长的价格保障期限 。
顺理成章。但是3批《临床急需境外新药名单》中仅有4 三是引入先行谈判程序，对于具有较大临床价值的新药
个品种被纳入《鼓励仿制药品目录》，数量偏少，且部分 可以独立于常规医保谈判程序先行开展谈判，若先行谈
符合标准的品种也尚未纳入。如盐酸芬戈莫德的专利 判成功可直接纳入医保，若谈判失败可被授予二次机会
[15]
已于2019年到期，司来帕格、乌司奴单抗、阿达木单抗的 继续参加常规医保谈判 。四是探索以医疗服务价值
专利也将于 2023 年到期，这些品种亦符合被纳入《鼓励 为基础的支付方式，目前全球的医疗费用支付者均开始
仿制药品目录》的条件，但实际上却未被纳入。除此之 利用疗效数据支付费用，医疗服务价值逐渐成为医保报
外，鼓励仿制药的审评审批速度也需进一步加快，根据 销的主要标准 。
[16]
· 10 · China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 1 中国药房 2023年第34卷第1期
