Page 14 - 《中国药房》2023年1期

入73个品种。但是这73个品种在我国境内的上市情况 2 临床急需境外新药的品种特点与属性
如何，短缺监测是否到位，与各类药品目录的衔接是否 2.1 临床急需境外新药的品种特点
密切，目前尚未有相关研究报道。本文首先回顾3批《临 在治疗领域方面，3 批临床急需境外新药的治疗领
床急需境外新药名单》的发布过程，然后对纳入《临床急 域相对集中于内分泌和代谢病、肿瘤、皮肤疾病，这3个
需境外新药名单》的药品进行品种特点分析，并从药品 治疗领域的品种占到了品种总量的 45.21%（表 2）。具
的境内上市情况、短缺监测、纳入医保和鼓励仿制等角 体来看，第一批临床急需境外新药中治疗肿瘤的品种数
度分析品种属性，为进一步建立健全临床急需境外新药 量最多，有8种，包括地诺单抗、维莫德吉和地努妥昔单
的短缺监测制度、统筹医保支付、完善配套激励机制等 抗等；此外，治疗免疫系统疾病、内分泌和代谢病、皮肤
提供参考。 疾病以及心脑血管疾病的品种也纳入较多，总共有 20
1 我国《临床急需境外新药名单》的发布过程 种。相比第一批临床急需境外新药品种数量多、类型丰
富的特点，第二批临床急需境外新药的类型更为集中，
回顾我国《临床急需境外新药名单》的发布过程，大
有9个品种集中于治疗内分泌和代谢病，且均为孤儿药，
致可分为 3 个阶段：一是孕育阶段。2018 年 4 月召开的
如布罗索尤单抗、拉罗尼酶和美卡舍明等。第三批临床
国务院常务会议通过了对进口抗癌药实施零关税并鼓
急需境外新药的品种数量较少，治疗领域相对集中于血
励境外新药进口的决定。二是准备阶段。2018年4月，
液系统疾病，如卡拉西单抗、吉瑞替尼和依维替尼。在
国家药品监督管理局发布了《关于进口化学药品通关检
临床价值方面，有学者对3批临床急需境外新药中的孤
[2]
验有关事项的公告》 ，取消非首次进口化学原料药及制
儿药和抗肿瘤药进行了研究，发现3批临床急需境外新
剂口岸检验；同年5月，国家药品监督管理局发布了《关
药中多数为孤儿药（孤儿药数量/总数分别为 21/40、17/
[3]
于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》 ，简化境外
26、2/7），切实提高了我国罕见病患者用药的可及性；此
上市新药审评审批程序；同年10月，国家药品监督管理
外，《临床急需境外新药名单》的发布进一步加速了境外
局又发布了《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜
抗肿瘤新药在国内上市，我国逐步实现从“滞后进口”到
[4]
的公告》 ，加快临床急需的境外上市新药在我国境内审 [5―6]
“同步上市”的过渡 。在短缺监测方面，本文将3批临
评审批。三是实施阶段。2018 年 11 月、2019 年 5 月、
床急需境外新药与《国家短缺药品清单》和《临床必需易
2020 年 11 月，国家药品监督管理局分别发布了 3 批《临 短缺药品重点监测清单》的纳入品种进行对照，发现3批
床急需境外新药名单》。2022 年 3 月，国家卫生健康委
临床急需境外新药均未被纳入到《国家短缺药品清单》
员会还发布了《临床急需药品临时进口工作方案》，以满 和《临床必需易短缺药品重点监测清单》中，说明我国临
足我国患者对于国内无注册上市、无企业生产或短时期 床急需境外新药的短缺监测制度还有待建立健全。
内无法恢复生产的少量境外已上市的临床急需药品的 表2 3 批临床急需境外新药的治疗领域及数量分布
用药需求。我国《临床急需境外新药名单》的发布过程 情况
见表1。 第一批临床急需境外 第二批临床急需境外 第三批临床急需境外
治疗领域
表1 我国《临床急需境外新药名单》的发布过程 新药的品种数/个 新药的品种数/个 新药的品种数/个
免疫系统疾病 5 0 0
阶段 年份 会议/文件名 内容和意义 内分泌和代谢病 5 9 1
孕育阶段 2018 国务院常务会议 以加快进口抗癌药、减轻癌症患者药费负担并有更多 呼吸系统疾病 1 3 0
用药选择为重点
皮肤疾病 5 3 0
准备阶段 2018 《关于进口化学药品通关检验有关 首次规定对非首次进口化学原料药及制剂不进行逐批 肿瘤 8 2 0
事项的公告》 强制检验，释放出加快进口新药的信号 消化系统疾病 1 1 0
2018 《关于优化药品注册审评审批有关 首次规定可以提交境外取得的临床试验数据直接申报
心脑血管疾病 5 0 0
事宜的公告》 药品上市注册申请，加快了境外新药审评审批速度 血液系统疾病 1 1 3
2018 《关于临床急需境外新药审评审批 首次明确提出优先审评审批临床急需境外上市新药以 神经系统疾病 2 3 1
相关事宜的公告》 加快国内上市
肌肉骨骼系统疾病 2 0 0
实施阶段 2018 《关于发布第一批临床急需境外新 将40个品种正式纳入《第一批临床急需境外新药名 眼部疾病 2 1 1
药名单的通知》 单》
感染性疾病 3 2 1
2019 《关于第二批临床急需境外新药的 拟将30个品种纳入《第二批临床急需境外新药名单》
高钾血症 0 1 0
公示》
2019 《关于发布第二批临床急需境外新 将26个品种正式纳入《第二批临床急需境外新药名
药名单的通知》 单》（调出了公示品种中的拉尼米韦辛酸酯、巴洛沙韦、 2.2 临床急需境外新药的品种属性
阿莫罗布单抗、环孢素4个品种） 2.2.1 境内上市情况分析 根据《临床急需境外新药审
2020 《关于第三批临床急需境外新药的 拟将7个品种纳入《第三批临床急需境外新药名单》 评审批工作程序》的规定，CDE 会对临床急需境外新药
公示》
2020 《关于发布第三批临床急需境外新 将7个公示品种正式纳入《第三批临床急需境外新药 建立专门的通道开展审评，对其中的罕见病治疗药品，
药名单的通知》 名单》 CDE 在受理后 3 个月内完成技术审评；对其他境外新

· 8 · China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 1 中国药房 2023年第34卷第1期