Page 105 - 《中国药房》2022年20期

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表2 纳入Meta分析的质量评价结果 帕格可增加患者的因无法耐受不良反应停药发生率 ；
Jain Wang Zheng Picken Petrovič Fu 但 与 其 他 靶 向 药 物 比 较 ，差 异 均 无 统 计 学 意 义
AMSTAR条目
2017 [11] 2018 [12] 2018 [13] 2019 [14] 2020 [15] 2021 [16] （P＞0.05） [12―15] 。
1.是否基于PICO原则构建 √ √ √ √ √ √
2.是否提供前期研究方案 √ √ √ √ √ √ 2.6 经济学评价
3.选择依据是否有解释 √ √ √ √ √ √ 1 篇药物经济学研究从医疗支付方的角度出发，利
4.是否全面检索文献 √ √ √ √ √ √ 用GRIPHON 试验的临床结果进行了成本-效用分析 。
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5.研究筛选是否具有可重复性 √ √ √ √ √ √
6.数据提取是否具有可重复性 √ √ √ √ √ √ 该研究模拟了PAH患者在ERA和/或PDE5i作为背景治
7.是否提供纳入/排除清单 √ √ √ √ √ √ 疗的基础上，接受司来帕格治疗的疾病进程，模拟时长
8.是否描述研究基本信息 √ √ √ √ √ √
9.偏倚风险评估方法是否合理 √ √ √ √ √ √ 为30年，计算该药在加拿大的经济性。结果显示，当司
10.是否提供基金资助信息 √ × √ √ × √ 来帕格成本为 64.166 7 美元/片时，对于使用该药的
11.统计学分析方法是否合适 √ √ √ √ √ √ WHO心功能Ⅱ～Ⅲ级的PAH患者，每获得1个质量调整
12.是否考虑单个研究偏倚风险 √ × √ √ √ √
13.是否提供异质性解释 √ √ √ √ √ √ 生命年（quality-adjusted life year，QALY）需支付 485 000
14.是否科学地推导结论 √ √ √ √ √ √ 美元，即 ICUR 为 485 000 美元/QALY，高于 2015 年加拿
15.是否评估发表偏倚 √ × √ √ √ × 大的意愿支付阈值（50 000美元），故认为该治疗方案不
16.是否报告利益冲突 × √ √ √ √ √
质量等级 高 低 高 高 高 低 具有经济性。
√：是或符合；×：否或不符合 3 讨论
表3 纳入药物经济学研究的质量评价结果 3.1 有效性和安全性
CHEERS条目 CADTH 2017 [17] CHEERS条目 CADTH 2017 [17] 本研究结果显示，司来帕格可改善PAH患者的运动
1.题目 √ 13.估计成本与资源 √ 耐量指标（增加 6MWD，改善 WHO 心功能分级）和血流
2.摘要 √ 14.货币单位与价值时点 √ 动力学指标（降低 PVR，改善心脏指数），降低临床事件
3.背景与目的 √ 15.模型选择 √
4.目标人群与亚组 √ 16.假设 √ 恶化率和住院治疗率，但对于 mPAP 和全因死亡率的影
5.机构设置与地理位置 √ 17.分析方法 √ 响无统计学意义。与其他靶向药物比较的结果显示，司
6.研究角度 √ 18.研究参数 √ 来帕格与 ERA、PDE5i、利奥西呱对 PAH 患者运动耐量
7.对照组 √ 19.增量成本与结局 √
8.研究时限 √ 20.不确定性的说明 √ 指标、血流动力学指标和临床事件发生率的影响总体无
9.折现率 √ 21.异质性的说明 √ 差异。司来帕格可增加患者面部潮红、下颌疼痛、头痛、
10.健康结局选择 √ 22.研究的发现、局限、适用性及现有情况描述 √
11.有效性指标 √ 23.资金来源 × 四肢疼痛、腹泻、呕吐和恶心的发生率和因无法耐受不
12.基于偏好结局的评估 √ 24.利益冲突 × 良反应停药的发生率，但对于 SAEs 发生率的影响无统
√：是或符合；×：否或不符合 计学意义；此外，司来帕格、ERA、PDE5i、前列环素类似

2.5.2 AEs 发生率 2 篇 Meta 分析报道了 AEs 发生 物和利奥西呱对患者AEs、SAEs发生率和因不良反应停
率 [14，16] 。结果显示，司来帕格可增加患者的 AEs 发生率 药发生率的影响亦无明显差异。
（表4） ；但与其他靶向药物比较，差异均无统计学意义 本研究结果发现，司来帕格与前列环素类似物的临
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（P＞0.05） 。 床疗效存在以下差异：（1）在改善WHO心功能和降低全
表4 AEs发生率结果 因死亡率方面，静脉/皮下使用前列环素类似物的效果优
AEs OR（95%CI） P 于司来帕格，因此对于高危 PAH 患者，联合治疗时可静
面部潮红 2.7（1.7，4.1） ＜0.05 脉/皮下使用前列环素类似物；（2）在降低 PVR 方面，司
下颌疼痛 5.0（3.4，7.3） ＜0.05
头痛 3.9（3.0，5.0） ＜0.05 来帕格的效果优于曲前列尼尔。
四肢疼痛 2.4（1.7，3.5） ＜0.05 3.2 经济性
腹泻 3.1（2.4，4.1） ＜0.05 目前关于司来帕格治疗PAH的经济学研究较少，尚
呕吐 2.4（1.7，3.4） ＜0.05
恶心 2.2（1.7，2.9） ＜0.05 缺少针对我国人群的药物经济学研究。由于各国在临
2.5.3 因无法耐受不良反应停药发生率 5 篇 Meta 分 床实践、药品价格和意愿支付阈值方面均存在差异，因
析报道了因无法耐受不良反应停药发生率 [11―15] 。结果 此应谨慎解读本研究关于司来帕格治疗 PAH 不具有经
显示，司来帕格可增加患者的因无法耐受不良反应停药 济性的结论。
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发生率[OR＝2.01，95%CI（1.40，2.87），P＜0.05] ；与 3.3 本研究的局限性
PDE5i[OR＝2.61，95%CI（1.10，6.21），P＜0.05]、利奥西 尽管本研究进行了全面的文献检索，但受限于PAH
呱[OR＝4.07，95%CI（1.21，13.75），P＜0.05]比较，司来 患病率低和司来帕格上市时间短等关键因素，本研究尚

中国药房 2022年第33卷第20期 China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 20 ·2527·