Page 21 - 《中国药房》2022年17期
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2.2.3  干预措施和对照选择           中成药药物经济学评价              模方法，其从系统内部的机制、微观结构入手，通过剖析
        选择的干预措施一般是针对获得国家批准且已上市的                            系统进行建模，并借助计算机模拟技术来分析系统内部
        中成药，具有明确的适应证、功能主治、用法用量。对照                          结构与其动态行为的关系，从而寻觅解决问题的对
                                                             [22]
        措施一般是选择与干预措施有相同适应证的常规治疗                            策 。虽然系统动力学建模方法在药物经济学评价领
        或者标准治疗方案        [12，21] 。在中成药药物经济学评价中，             域的应用还不够普及和成熟，但可能为系统评价中成药
        要想获得全面的经济学评价结果，在干预措施或对照措                           防治重大慢性病的优势提供新工具和新手段，具有较好
        施的选择方面，应着重注意联合用药尤其是中西药联用                           的应用前景。
        方案。为了准确、合理地评价联合用药的效果，需要研                           2.3.2  优化健康产出和健康量表             中成药的产出指标
        究者根据药品说明书明确所研究的中成药在联合用药                            包括中医证候及其改善的主要症状指标。如果能采用
        中的定位，即属于基础治疗药物还是辅助治疗药物或其                           生活质量量表获得患者的效用值来进行相关的中成药
        他情况，并在报告中说明该定位，并且还需对其合理性                           药物经济学评价，并对效用值不确定性进行敏感性分
        作出解释。                                              析，就能更好地评价中成药的价值。我国目前应用于中
        2.2.4  研究时限     研究时限不足是已发表的中成药药                    医药疗效评价及卫生经济评价的普适性生命质量量表
                                       [21]
        物经济学评价文献普遍存在的问题 。中成药的药物                            主要有欧洲五维健康量表、六维度健康调查简表和世界
        经济学评价尤其要注意选择足够长的研究时限，以收集                           卫生组织生存质量测定量表简表等，但这类量表对中医
                                             [12]
        研究所需干预方案产生的成本和健康产出 。重大慢                            药干预的生命质量相关指标和关注点体现不足，且其并
        性病的研究时限原则上要求更长，实践中可能会存在临                           非基于中国人群健康偏好设计。国内基于中医理论疾
        床试验数据有限、无法获得更新的临床疗效数据或者数                           病专用的中医生命质量量表约有40个，但主要偏于对症
        据不适用等多种困难。对此，可以依靠建模方法和真实                           状和中医证候的描述，且大部分没有相应的效用积分转
        世界研究的实际数据来弥补和完善。                                   化体系，也未开发配套的健康效用积分体系，一般仅适
                                                                                           [23]
        2.2.5  评价方法     中成药药物经济学评价的主要任务                    用于反映中药治疗的效果而非效用 。要想客观表现
        之一是证实中成药相对于化学药的临床综合价值，为临                           中医药治疗慢性病的药物经济学特点，需要制定利于患
        床治疗方案的多元化和优化提供依据。中成药的特点                            者自评生命质量且能体现中医药特点的中医证候量
        是在中医理论指导下，通过辨证论治和协同调动机体功                           表。2021 年，中华中医药学会发布了《中医生命质量评
        能而发挥治疗作用。相对于化学药，中成药的功效主要                           价量表》。该量表基于中医理论框架和中医健康观，可
                                                                                                  [23]
        体现为整体健康结果的改善，而非临床指标或症状发生                           用于评价经中医药干预前后的生命质量变化 ，将成为
        短期显著变化。成本-效用分析是比较适宜于中成药药                           中医药干预患者生命质量的健康效用评价和开展中成
        物经济学评价的方法之一。对于慢性病和缓解期疾病，                           药防治慢性病药物经济学评价的重要测量工具，为我国
        建议尽量采用以健康效用为指标的成本-效用分析法进                           医疗卫生资源合理配置及相关决策提供依据。
                              [5]
        行中成药药物经济学评价 。                                      2.3.3  真实世界研究        要想全面、准确地研究病因复
        2.3  药物经济学评价工具和方法创新                                杂、多脏腑受累的慢性病治疗效果和患者整体功能、状
            中医药防治重大慢性病有其特殊的规律和要求。                          况的改善情况以及进行多维度结局评价，还可引入真实
        大部分中成药药物经济学评价时限短、研究方向过于狭                           世界研究方法，从大数据分析中收集真实世界证据。真
        窄，使中成药防治重大慢性病的优势在药物经济学评价                           实世界研究是一种运用流行病学研究方法，在真实无偏
        中无法得到很好的体现。这需要通过运用模型得到长                            倚或偏倚较少的人群中，对某种或某些干预措施（包括
                                                                                                      [24]
        期的研究成本和产出数据，以及采用真实世界研究法，                           诊断、治疗、预后等）的实际应用情况进行的研究 ，可
        才有利于更好地评价中成药防治重大慢性病的优势。                            更系统地反映和评价疾病治疗效果、药品不良反应以及
        2.3.1  药物经济学系统建模          在药物经济学研究中，模              健康产出。真实世界大数据分析已成为中成药防治重
        型的作用越来越凸显。药物经济学评价使用的模型主                            大慢性病药物经济学评价的重要研究方法                  [25－26] 。
        要包括决策分析模型、马尔可夫模型和计量经济模型，                           3 结语
        其可对无法实现的试验进行合理预测，还可模拟并延长                               中成药防治重大慢性病的药物经济学评价需要从
        研究时限、外推试验结果等，从而为最终决策提供科学                           医学价值出发，进一步创新理论、方法和工具，研究适宜
                          [5]
        而合理的依据与解释 。针对慢性病防治的中成药药物                           中成药药物经济学的评价方法和指标体系，综合考虑中
        经济学评价，需要长期观察或获得较长期的产出结果，                           成药治疗成本、治疗效益、患者满意度、外延效益影响、
        模型法在这方面具有显著的优势。需要注意的是，模型                           社会公平性等，通过大样本量的中成药临床评价和高质
        法也有一定的局限性——模型本身容易偏离疾病发展                            量的中成药系统评价报告提供科学的临床研究数据，使
        的真实过程 。此外，模型法还包括一种系统动力学建                           更多中成药的疗效和特点得到科学证据的支持和展
                  [5]

        中国药房    2022年第33卷第17期                                             China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 17  ·2063 ·
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