Page 94 - 《中国药房》2022年16期

现；采用蒙特卡洛模拟法对各参数按其分布随机抽样 成本-效果可接受性曲线（图 5）显示，在 1 倍人均
10 000次进行概率敏感性分析，结果以成本-效果散点图 GDP 的 WTP 阈值（80 976 元）下，VRD 方案具有经济性
和成本-效果可接受曲线呈现。 的概率为 0；在 3 倍人均 GDP 的 WTP 阈值（242 928 元）
2 结果 下，VRD方案具有经济性的概率为86.5％，且随着WTP
2.1 基础分析结果 阈值的增加，VRD方案相对于RD方案具有经济性的概
基础分析结果显示，相比于 RD 方案，VRD 方案可 率还会有所增加。
多获得 0.65 QALYs，但其治疗成本也更高，比 RD 方案 1.0
多花费 135 782.77 元，其 ICER 为 206 623.35 元/QALY， 0.9
低于 3 倍人均 GDP 的 WTP 阈值（242 928 元/QALY），故 0.8
VRD方案具有经济性。结果见表3。 0.7 RD
VRD
表3 基础分析结果 具有经济性的概率 0.6
0.5
方案 成本/元 增量成本/元 效用/QALYs 增量效用/QALYs ICER/（元/QALY） 0.4
VRD 534 675.73 135 782.77 4.53 0.65 206 623.35
0.3
RD 398 892.96 3.88
0.2
2.2 敏感性分析结果 0.1
2.2.1 单因素敏感性分析结果 单因素敏感性分析发 0
现，PFS 状态效用值、贴现率及 VRD 组住院费用是较为 0 48 585.60 145 756.80 242 928.00 340 099.20 4 37 270.40
WTP阈值/（元/QALY）
敏感的变量。其中，当 PFS 状态效用值在 0.61～1.00 之
图5 成本-效果可接受曲线
间变化时，ICER 值变化为 165 991.36～3 278 343.23 元/
QALY，将可能超过本研究设定的 WTP 阈值，VRD 方案 3 讨论
将可能不具有经济性。结果见图3。 本研究结果表明，在10年的研究时限内，采用VRD
方案治疗我国新诊断 MM 患者的获益更多，成本更高，
其 ICER 值低于 3 倍人均 GDP 的 WTP 阈值，表明与 RD
PFS效用值
贴现率 方案相比，VRD方案具有经济性。单因素敏感性分析结
VRD组住院费用
来那度胺药物费用
硼替佐米药物费用 果表明，PFS状态的健康效用值对结果影响最大，且当效
VRD方案每周期不良反应治疗费用
PD效用值 用值增加时，ICER 值将可能高于本研究设定的 WTP 阈
RD方案每周期不良反应治疗费用
月随访费用
地塞米松药物费用 值，VRD方案将不再具有优势。概率敏感性分析结果表
明，在以3倍人均GDP为WTP阈值的情况下，VRD方案
160 000 180 000 200 000 220 000 240 000 260 000 280 000 300 000 具有经济性的概率为86.5％。Lu等 也曾对RD方案对
[25]
ICER/（元/QALY）
图3 单因素敏感性分析龙卷风图 比含硼替佐米的 VCD 方案（硼替佐米+环磷酰胺+地塞
米松）治疗新诊断MM患者的经济性进行了评估。结果
2.2.2 概率敏感性分析结果 经过 10 000 次蒙特卡洛
表明，在 1 倍我国 2021 年人均 GDP 的 WTP 阈值下，RD
模拟的成本-效果散点图见图 4。由图 4 可见，所有散点
方案更具有经济性。因此，虽然VRD方案获益更多，但
均落在第一象限，提示 VRD 方案可带来更多的健康获
RD方案凭借其较低的成本和对MM显著的治疗效果仍
益，但同时其成本更高；大部分散点位于WTP阈值线下
是美国国立综合癌症网络（National Comprehensive Can-
方，提示在以 3 倍人均 GDP 为 WTP 阈值（242 928 元）的
cer Network，NCCN）指南和中国指南共同推荐的一线治
情况下，VRD方案具有经济性的概率更高。
疗方案之一 [13，26] 。
175 000 此外，本研究在前期模型检验时还将研究时限缩
170 000
165 000 短至 5 年对模型进行了检验，此时相比于 RD 方案，
160 000
155 000 VRD 方案的增量成本为 104 193.55 元，增量效用为
150 000 0.34 QALYs，ICER 值为 305 552.93元/QALY，ICER值高
增量成本/元 140 000 于3倍人均GDP，提示VRD方案不具有经济性。这表明
145 000
135 000
130 000 在生存时间延长的情况下 VRD 方案更具有经济性，
125 000
120 000 VRD 方案治疗新诊断 MM 可能具有明显的长期获益。
115 000 WTP阈值
110 000 这也与临床研究结果相符合：VRD方案比RD方案能显
105 000
著延长患者的中位 PFS 期[41 个月 vs. 29 个月，风险比
0.30 0.40 0.50 0.60 0.70 0.80 0.90 1.00
增量效果/QALYs （RR）＝0.742，96％CI（0.594，0.928）]和中位 OS 期[84 个
[17]
图4 成本-效果散点图 月vs. 69个月，RR＝0.709，96％CI（0.543，0.926）] 。
·2004 · China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 16 中国药房 2022年第33卷第16期