Page 108 - 《中国药房》2022年11期
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PSA的成本-效果散点图及成本-效果可接受曲线分                        献 [9－10] ，对于相关部门的循证决策更具有参考价值。此
        别见图 3、图 4。由图 3 可以看出，所有散点均处于坐标                       外，与前述 2 项研究使用 Markov 模型相比，本研究采用
        系的第一象限，提示 D-Rd 方案可以带来更多的 QALY，                      分区生存模型来模拟疾病进程，可直接从生存曲线中获
        但同时成本更高。在WTP为3倍2021年我国人均GDP                         取各状态人数分布，无须计算状态间转移概率，且避免
        时，所有散点均处于阈值线上方，提示在该 WTP 下，                          了无记忆、自然死亡率等假设，可以更加准确地模拟疾
                                                                  [13]
        D-Rd 方案具有成本-效果优势的概率为 0。由图 4 可以                      病事件 。
        看出，当WTP为0～1 200 000元时，D-Rd方案具有成本-                   3.2 结果分析
        效果优势的概率始终为 0。随着 WTP 不断增大，D-Rd                           基于我国卫生体系，本研究得到D-Rd方案较Rd方
        方案成为更具经济性方案的概率也在增大。当WTP超                            案可以带来更多的 QALY，但同时成本也更高，ICER
        过2 719 038.08元时，D-Rd方案具有经济性优势的概率                   （2 719 038.08 元/QALY）远大于 WTP（3 倍 2021 年我国
        开始大于Rd方案。                                           人均 GDP），因此不具有成本-效果优势。DSA 结果提
                                                            示，除了贴现率和效用值，达雷妥尤单抗成本也是影响
             5 000 000
                                                                                              [10]
                                                            D-Rd 方案经济性的重要因素。Patel等 的敏感性分析
             4 000 000
                                                            结果也表明，达雷妥尤单抗的价格需要大幅降低，才能
            增量成本/元  2 000 000                      WTP      达到可普遍接受的癌症治疗和其他疾病治疗的成本-效
             3 000 000
             1 000 000                                      果门槛。此外，WTP 的选择也是 D-Rd 方案是否具有经
                                                            济性的重要影响因素。PSA 提示，当 WTP 为 3 倍 2021
                 0
                  0     0.5   1.0    1.5   2.0    2.5       年我国人均GDP时，D-Rd方案具有成本-效果优势的概
                               增量效果/QALY
                                                            率始终为 0；只有当 WTP 超过 2 719 038.08 元时，D-Rd
                      图3    成本-效果散点图
                                                            方案具有经济性的概率才更大。Narsipur 等 通过 PSA
                                                                                                  [9]
                                                            也发现，在以 3 倍 2019 年美国人均 GDP 作为 WTP 的情
             方案具有成本-效果优势的概率  0.8                D-Rd组       况下，D-Rd方案相较于Rd方案具有成本-效果优势的概
               1
              0.6
                                                            率几乎为 0；只有达到 750 000 美元的 WTP 时，D-Rd 方
                                                Rd组
              0.4
                                                            案才具有经济学优势。有研究提出，对于不适合干细胞
              0.2
               0
                       2 000 000
                               4 000 000
                 0
                                                                                  [10]
                                                            抗作为二线治疗方案使用 。
                                WTP/元  6 000 000  8 000 000  移植的MM患者，更经济有效的策略是保留达雷妥尤单
                    图4 成本-效果可接受曲线                           3.3  研究局限性
        3 讨论                                                    本研究尚存在一定的局限性：第一，MAIA试验中的
                                                            目标人群不是中国的 TNE-NDMM 患者，不同种族之间
            达雷妥尤单抗是全球首个被批准用于治疗 MM 的
                                                            的治疗效果和效用状态可能存在差异。第二，通过参数
        CD38 单克隆抗体靶向药物，它可以通过多种免疫介导
                                                            分布拟合并外推 PFS 和 OS 数据，虽然可以获得 MAIA
        的作用机制杀伤肿瘤细胞 。本研究首次基于分区生
                               [20]
                                                            试验期限以外的生存数据，但外推可能会增加模型结果
        存模型，从我国卫生体系角度出发，评估D-Rd方案对比
        Rd方案一线治疗TNE-NDMM的经济性。                               的不确定性。第三，后续治疗方案的选择在现实情况中
        3.1 参数及方法分析                                         根据患者个体情况会有所不同，但本研究假设PD后2组
            本研究的目标人群和一线治疗方案与 MAIA 试验                        患者均使用相同的治疗方案，可能会存在一定的偏倚。
        保持一致，通过重构受试患者的生存曲线来分析患者20                           第四，本研究只纳入了 3 级及以上且发生率≥10％的不
                                                  [10]
                                          [9]
        年的生存获益情况。之前，Narsipur 等 、Patel 等 曾基                  良反应，可能会造成一定的结果偏差。尽管存在上述局
        于 MAIA 试验评价了 D-Rd 方案相比 Rd 方案一线治疗                    限性，但通过敏感性分析发现，效用值、后续治疗方案、
        TNE-NDMM 的经济性，但均是基于美国卫生体系展开                         不良反应处理成本的改变不会使研究结论发生翻转。
        的研究。因为成本数据的地区特异性，且不同国家和地                            4 结语
        区患者的效用值存在差异，药物经济学评价结果在不同                                对我国 TNE-NDMM 患者一线使用 D-Rd 方案替代
        地区之间的可转移性和普适性有限 ，故从我国卫生体                            Rd方案是不具有经济学优势的。若要D-Rd方案作为一
                                       [21]
        系角度开展 D-Rd 治疗 TNE-NDMM 的药物经济学研究                     线治疗方案具有成本-效果优势，一方面需要大幅降低
        十分必要。本研究使用的成本和效用值数据均符合我                             达雷妥尤单抗的价格，另一方面还需要根据我国国情适
        国医疗卫生体系实际情况和国情，相较于以往发表的文                            当提升对价格昂贵的抗肿瘤药物的WTP。


        ·1378 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 11                                 中国药房    2022年第33卷第11期
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