Page 102 - 《中国药房》2022年11期

2.5 敏感性分析结果 过 Markov 模型比较克唑替尼与化疗方案的经济性，结
6 项研究均进行了 DSA 或 PSA。DSA 结果显示，4 果显示克唑替尼不具有经济性；但 Huang 等 基于真实
[14]
个 ALK-TKI 的价格是决定治疗方案是否经济的主要驱 世界数据对比了克唑替尼与化疗方案的经济性，结果显
动因素，对NSCLC患者和决策者而言，降低药物成本会 示克唑替尼具有经济学优势。2项研究均存在一定的局
增加相应治疗方案的经济性。PSA 的结果支持基础分 限性：母立峰等 研究中的疗效数据来源于一项国际多
[19]
析结果，证明基础分析结果具有稳健性。 中心Ⅲ期临床试验，样本量偏小，亚洲人群样本量更小，
3 讨论 因此用基于非中国人群的疗效数据来评价中国人群必
[14]
国 际 癌 症 研 究 机 构（International Agency for Re- 然会存在一定的偏倚；Huang 等 的评价是基于一项成
search on Cancer，IARC）发布的2020年全球癌症负担数 都市单中心临床试验，样本量偏小，且由于全国各地经
据显示，肺癌是全球发病率第二、病死率第一的恶性肿 济发展程度不一，基于成都市的经济性评价结果很难推
[23]
瘤，在我国是发病率和病死率最高的恶性肿瘤 。根据 广到全国。此外，从第二代ALK-TKI（塞瑞替尼、阿来替
《中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌诊疗指南 尼）与第一代 ALK-TKI（克唑替尼）的经济性对比来看，
（2021）》 ，我国内地的 ALK 阳性 NSCLC 患者一线可使 第二代药物不仅给 NSCLC 患者带来了疗效上的改善，
[6]
用的ALK-TKI有4个，分别为克唑替尼、塞瑞替尼、阿来 还更具有经济学优势。从本研究结果还可看出，有2项
替尼和恩沙替尼。我国自主研发的恩沙替尼已经全国 研究 [16，19] 显示化疗方案与 ALK-TKI（塞瑞替尼、克唑替
多中心临床试验证实对耐克唑替尼的难治性ALK阳性 尼）进行经济性对比时，ALK-TKI的经济学优势较弱，原
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NSCLC患者具有较好的疗效 。为提高NSCLC患者对 因除ALK-TKI的价格高昂外，还有可能是长期生存外推
靶向药物的可及性，同时为我国医保目录遴选和药品定 时，ALK-TKI的获益更加明显，导致ICER偏高所致。因
价提供依据，本研究系统检索了已在我国上市的 4 个 此，笔者建议今后除运用模型法进行药物经济学研究
ALK-TKI的药物经济学评价文献，从方法学和经济性结 外，还应进行基于中国人群的多中心真实世界数据评
果2个方面进行了探讨。 价，在真实诊疗环境中评价ALK-TKI的经济性。
3.1 ALK阳性NSCLC治疗药物的经济学评价方法 本研究通过纳入文献的敏感性分析发现，药物定价
从4个ALK-TKI的药物经济学研究可知，CUA仍是 过高是 ALK-TKI 治疗 ALK 阳性 NSCLC 不具有经济学
对该类药物进行经济学评价的主流方法。这可能是因 优 势 的 主 要 因 素 。 因 此 ，笔 者 建 议 医 药 企 业 在 对
为肿瘤为慢性疾病，在考虑患者生存时间的同时还需考 ALK-TKI 定价时，既要考虑研发等成本，也要兼顾我国
虑其生存质量，而CUA的评价指标QALY正好可以同时 医保和患者对于药物的可负担性和可及性。
兼顾上述 2 个考虑因素 。从模型特征来看，纳入的 6 3.3 研究局限性
[20]
项研究中有3项 [16，18－19] 采用了Markov模型法，2项 [15，17] 采 本研究的局限性有：第一，本研究采用 CHEERS 量
用了分区生存模型法。Markov模型为一种动态模型，其 表对文献进行质量评价，该量表的特点是允许研究者自
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优点在于可以考察时间因素对疾病风险的影响 ；分区 己选择评价方法，对药物经济学评价的质量不加以评
生存模型通过将总体生存曲线分成不同的状态，避免了 判，而是强调在报告经济学评价结果时应遵循的标准，
[25]
转移概率的计算，同时也避免了大量的模型假设 。本 所以该量表不能完全反映所纳入研究方法学的优点和
研究纳入的6项研究中，有2项 [15，17] 基于不同临床研究均 局限性。第二，本研究采用描述性分析的方法对纳入研
采用分区生存模型进行评价，研究结果类似，在一定程 究进行系统评价，未充分考虑各研究所采用的成本计算
度上说明分区生存模型在进行肿瘤药物经济学评价时 方法、WTP 和政策影响，以及选取最优拟合分布与原数
具有良好的稳健性。在研究角度方面，纳入的6项研究 据的相似度对结果的影响等，导致研究结果会有一定的
大多采用的是医保支付方 [17－19] 和卫生体系 [14，16] 角度，这 偏倚。此外，在我国已上市的 4 个 ALK-TKI 中，缺乏恩
就意味着忽略了间接成本。但研究发现，家庭照顾已成 沙 替 尼 的 经 济 学 研 究 ，所 以 恩 沙 替 尼 与 其 余 3 个
为癌症患者的主要照顾模式 ，照顾者在照料肿瘤患者 ALK-TKI之间的经济性孰优孰劣尚不清楚。
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过程中所遇到的身体、心理、社会和经济方面的负担不 4 结语
可忽略，因此，笔者建议今后采用全社会角度对NSCLC 目前，ALK-TKI 已成为治疗 ALK 阳性 NSCLC 的重
靶向药物进行更全面的药物经济学评价。 要手段。本研究系统梳理了我国已上市 4 个 ALK-TKI
3.2 ALK阳性NSCLC治疗药物的经济性评价结果 的药物经济学评价文献，分析了所纳入研究的方法学和
本研究结果显示，针对ALK阳性NSCLC，克唑替尼 经济性结果，发现第二代 ALK-TKI（塞瑞替尼、阿来替
与化疗方案的经济性仍存在一定争议。母立峰等 通 尼）的经济性要优于第一代 ALK-TKI（克唑替尼）；第二
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·1372 · China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 11 中国药房 2022年第33卷第11期