Page 86 - 《中国药房》2022年1期
P. 86

表1 HFrEF患者各健康状态的事件发生率                          感性分析，可以预测恩格列净组在不同意愿支付阈值
         组别     心血管事件总死亡率  稳定状态死亡率  住院死亡率 稳定状态住院率 再住院率     （willingness-to-pay，WTP）下具有成本-效果的概率。通
         恩格列净组     0.100 4   0.095 3  0.038 6  0.132 0  0.366 0  过蒙特卡罗模拟法随机抽样模拟 1 000 次，参照既往研
         标准治疗组     0.108 2   0.100 1  0.043 9  0.183 2  0.382 0
                                                            究 ，可确定本模型中的成本符合 Gamma 分布、健康效
                                                              [11]
             表2 HFrEF患者各健康状态的月转移概率
                                                            用值符合Beta分布、死亡HR和住院HR符合Lognormal
         组别       稳定→死亡     住院→死亡      稳定→住院     住院→住院
         恩格列净组     0.006 2   0.038 6    0.008 8   0.028 1   分布。
         标准治疗组     0.006 6   0.043 9    0.012 6   0.029 6   2 结果
        1.3.2  成本、健康效用值和贴现            本模型中的成本来源             2.1 成本-效果分析
        于患者的直接医疗成本；因直接非医疗成本、隐性成本                                本研究运用Markov模型计算ICER，与WTP比较后
        和间接成本的个体差异较大且测量困难，故本研究不将                            判断干预措施的经济性。《中国药物经济学评价指南
        其纳入考虑范围。患者的直接医疗成本包括每月恩格                             2020》中建议以1～3倍人均国内生产总值（gross domes-
        列净费用、每月标准治疗费用以及因HFrEF恶化住院的                          tic product，GDP）作为 ICER 阈值，故本研究采用 1 倍
        单次费用（此费用还包括住院期间发生各种不良事件所                            2020年中国人均GDP（72 447元）作为ICER阈值 。成
                                                                                                      [15]
        产生的费用）。每月标准治疗费用和因HFrEF恶化住院                          本-效果分析结果如表4所示。由表4可得，恩格列净组
        的单次费用来自文献[5，12]，恩格列净的单价来源于药                         相较于标准治疗组的 ICER 为 37 995.94 元/QALY，小于
        智网公布的最新中标价。本模型中各健康状态的效用                             1倍2020年中国人均GDP（72 447元）。可见，采用标准
        值来源于文献[13]，以质量调整生命年（quality-adjusted                治疗方案联合恩格列净治疗 HFrEF 较单纯采用标准治
        life years，QALYs）为产出指标。同时，本研究还考虑                    疗方案更具有成本-效果优势。
        HR，包括死亡 HR 和住院 HR，均来源于 EMPEROR-Re-                               表4   成本-效果分析结果
                  [9]
        duced研究 。此外，本研究参照文献[14]，以5％的贴现                      组别      成本/元  增量成本/元  效果/QALYs  增量效果/QALYs ICER/（元／QALY）
        率对成本和健康效用值进行贴现。Markov 模型参数及                         恩格列净组   34 177.91  8 312.98  5.74  0.22  37 995.94
                                                            标准治疗组   25 864.93      5.52
        其分布如表3所示。
                  表3 Markov模型参数及其分布                         2.2  敏感性分析
                                                            2.2.1  单因素敏感性分析         对本研究Markov模型的参
         参数                均值     取值范围      参数分布   数据来源
         成本/元                                               数进行单因素敏感性分析，结果显示，以WTP（1倍2020
          每月标准治疗费用        223.80  179.04～268.56  Gamma  [5]  年中国人均GDP，72 447元）为参考，两组患者的稳定状
          每月恩格列净费用        127.20  101.76～152.64  Gamma  药智网
          因HFrEF恶化住院的单次费用  8 974.00  6 208.60～20 669.00  Gamma  [12]  态住院率对 ICER 的影响最大，因 HFrEF 恶化住院产生
         健康效用值                                              的单次费用、每月恩格列净费用、两组患者的住院死亡
          稳定状态             0.871  0.783～0.959  Beta  [13]   率、稳定状态的健康效用值以及贴现率对 ICER 的影响
          住院状态             0.215  0.042～0.388  Beta  [13]
          死亡状态             0                        [13]    次之，其他参数对 ICER 的影响较小；而且，无论各参数
         HR                                                 在其范围内如何变化，ICER 始终维持在 1 倍 2020 年中
          死亡HR             0.92   0.75～1.12  Lognormal  [6]
          住院HR             0.69   0.59～0.81  Lognormal  [6]  国人均 GDP 以下。单因素敏感性分析的旋风图如图 2
        1.4  敏感性分析                                          所示。
            本研究采用 Excel 2019 软件进行敏感性分析（包括
        单因素敏感性分析和概率敏感性分析），以验证本模型
        模拟结果的稳健性。在单因素敏感性分析中，通过使用
        某参数的取值范围来验证其对增量成本-效果比（incre-
        mental cost-effectiveness ratio，ICER）稳健性的影响，同
        时所有其他变量保持恒定。本研究对模型中的关键参
        数均进行了单因素敏感性分析，其中每月标准治疗费
        用、因HFrEF恶化住院的单次费用和健康效用值的取值
        范围由既往统计资料得出            [5，12－13] ，如表 3 所示；其余参数
        取基线值的上下20％范围；贴现率取1％～8％。概率敏
        感性分析的优势在于可以同时考虑多个不确定性因素
        的变化对模型模拟结果的影响。本研究中，通过概率敏                                     图2 单因素敏感性分析的旋风图


         ·76 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 1                                    中国药房    2022年第33卷第1期
   81   82   83   84   85   86   87   88   89   90   91