Page 92 - 《中国药房》2021年23期

表6 纳入经济学研究的质量评价结果 道了患者PFS的情况 。结果表明，不同年龄组、不同共
[13]
Tab 6 Results of quality evaluation of included eco- 刺激结构、不同T细胞来源的患者在1年内的PFS比较，
nomic studies 差异均无统计学意义。
Wakase Thielen Sarkar Whittington Ribera 2.3.2 CAR-T疗法治疗CLL的有效性 2篇SR/Meta分
CHEERS条目
2021 [14] 2020 [15] 2019 [16] 2019 [17] 2020 [18] 析报道了 CAR-T 疗法治疗 CLL 的有效性 [9，12] 。结果显
1.题目 √ √ √ √ √ 示，CAR-T 疗法治疗 CLL 的 ORR 为 70.0％（95％CI：
2.摘要 √ √ √ √ √
3.背景与目的 √ √ √ √ √ 53.0％～80.0％）、CR为25.5％（95％CI：13.9％～42.1％）；
4.目标人群与亚组 √ √ √ √ √ CLL 患者采用 CAR-T 疗法的 ORR 与 ALL 患者相当，而
5.机构设置与地理位置 √ √ √ √ √ CR指标较ALL患者差。
6.研究视角 √ √ √ √ √
7.对照组 √ √ √ √ √ 2.3.3 CAR-T 疗法治疗 B 细胞淋巴瘤的有效性 对于
8.研究时限 √ √ √ √ √ CAR-T 疗法治疗 B 细胞淋巴瘤的有效性，4 篇 SR/Meta
9.贴现率 √ √ √ √ √ 分析结果显示CAR-T疗法治疗B细胞淋巴瘤的ORR维
10.健康结局选择 √ √ √ √ √
11.有效性指标 √ √ × × √ 持在44.4％以上 [9－12] ，最佳可达71.0％（95％CI：67.0％～
[11]
12.基于偏好结局的评估 √ √ √ √ √ 76.0％）。Zheng等 针对疾病类型进行了亚组分析，结果
13.计算资源消耗和成本 √ √ × √ √ 显示在 B 细胞淋巴瘤治疗中，CAR-T 疗法用于 DLBCL
14.货币单位与价值时点 √ √ √ × √
15.模型选择 √ √ √ √ √ 患者的 ORR 为 61％（95％CI：37％～86％）、CR 为 43％
16.假设 √ √ √ √ √ （95％CI：21％～66％），均高于非 DLBCL 患者的 ORR
17.分析方法 √ √ √ √ √ （55％，95％CI：28％～82％）和 CR（39％，95％CI：16％～
18.研究参数 √ √ √ × √
19.增量成本与结局 √ √ √ √ √ 62％）。
20.不确定性的说明 √ √ √ √ √ 2.4 安全性评价
21.异质性的说明 × × × × × 纳入研究中共有 6 篇涉及 CAR-T 疗法治疗 B 细胞
22.研究的发现、局限、适用性及现有情况描述 √ × √ √ √
23.资金来源 √ √ √ √ √ 淋巴瘤的安全性评价 [7－10，12－13] ，其中 4 篇为 SR/Meta 分
24.利益冲突 √ √ √ √ √ 析 [9－10，12－13] 、2篇为HTA报告 [7－8] 。
注：“√”表示报道了此条目；“×”表示未报道此条目 2.4.1 CRS 6 篇文献报道了 CRS 的发生率，结果均在
Note：“√”means this item has been reported；“×”means this item 20％以上 [7－10，12－13] 。其中 1 篇 HTA 报告显示，发生 CRS
has not been reported [7]
的患者中，CRS 为 3/4 级的患者占比超过 50％ ；同时
2.3 有效性评价
Zheng等 采用Mantel-Haenszel随机效应模型的综合分
[11]
经分类整理合并、去除重复研究后，纳入SR/Meta分
析结果显示，CAR-T 疗法治疗期间患者出现 3/4 级 CRS
析中以 ALL 为研究对象的研究共计 58 项、以 CLL 为研
的可能性增加。
究对象的研究共计12项、以B细胞淋巴瘤为研究对象的
但是，对于 CRS 发生的影响因素目前尚无定论。2
研究共计31项。 篇 SR/Meta 分析结果显示，不同癌症类型、不同共刺激
2.3.1 CAR-T 疗法治疗 ALL 的有效性 对于 ALL 患 域、不同年龄或不同试验阶段患者的 CRS 发生率比较，
[7]
者，纳入有效性评价的文献包括1篇HTA报告 、3篇SR/ 差异均无统计学意义；通过使用白细胞介素 2（IL-2）和
Meta 分析 [9，12－13] 。其中 2 篇结果显示，CAR-T 疗法治疗 淋巴细胞清除以减少CRS的发生时，IL-2使用量和淋巴
ALL的 ORR 在 63.5％以上 [7，12] ；另有 1 篇结果显示，其治 细胞清除量与CRS发生率也未见明显相关性 [9，13] 。
疗ALL的CR为77.1％（95％CI：62.8％～87.1％） 。 2.4.2 神经毒性 对于神经毒性的发生率，各项研究报
[9]
2篇SR/Meta分析针对患者年龄、T细胞来源进行了 道的结果有所不同。1篇SR/Meta分析结果显示，9％的
亚组分析 [9，13] 。从患者年龄分组来看，文献结果均认为 患者在CAR-T疗法治疗中发生了神经毒性 ；但更多研
[11]
CAR-T 疗法在治疗成人和儿童患者时的 ORR 比较，差 究认为，有近 1/3 或以上的患者在接受 CAR-T 疗法期间
异无统计学意义；而在 T 细胞来源方面，两者分析结果 可能发生神经毒性 [8－9，13] 。
[9]
则有分歧：Grigor等 认为不同来源的T细胞对CR影响 1 篇 HTA 报告和 1 篇 SR/Meta 分析结果显示，患者
的差异无统计学意义，而 Anagnostou 等 则认为自体 T 出现 3/4 级神经毒性的可能性较高，其中儿童发生神经
[13]
细胞来源患者的 CR（83.0％，95％CI：78.5％～86.5％） 毒性的比例高于成人，使用自体细胞治疗的患者发生
优于异体 T 细胞来源患者（55.0％，95％CI：30.6％～ 3/4 级神经毒性的比例高于使用同种异体细胞治疗的
79.0％）。 患者 [8，13] 。
在其他治疗指标方面，1 篇 SR/Mate 分析报道了患 2.4.3 感染 感染同样是 CAR-T 疗法治疗过程中常见
[9]
者OS为5％～88％ ；1篇SR/Mate分析通过亚组分析报 的不良反应之一，纳入的 2 篇 HTA 报告和 1 篇 SR/Meta

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