Page 14 - 《中国药房》2021年23期
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新药可获得儿童新药初次定价补正加算，具体加算幅度                            前基于 ICER 的基本价格调整阈值设为 500、750、1 000
        由日本中医协确定 。                                          万日元/质量调整寿命年（QALY）；但是对于治疗方法有
                        [4]
        2.1.2  无类似药的儿童新药补正加算方案                  若目录内        限的儿童疾病，则可在基本价格调整阈值的基础上再提
        没有合适的类似药可供价格比较，则使用成本计算方式                            高50％来设定阈值，这意味着厚生劳动省可以接受儿童
                                                                                          [14]
        对儿童新药进行定价。2018年后，通过成本定价的儿童                          药相较其他药更高的医保支付价格 。
        新药也可获得包括儿童新药初次定价补正加算在内的                             3 日本儿童药价格激励政策实施现状及效果分析
        加算。与有类似药的儿童新药不同，其获得的加算额在                                日本儿童药相关价格政策出台后，已有多个药品获
        5％～20％基础上还需再按该药品的成本公开透明程度                           得包括儿童新药初次定价补正加算和目录内新增儿童
        折算（公开透明程度＝该药可以公开的成本/总成本），具                          适应证加算，儿童药研发显著加速。本文对截至2020年
        体折算幅度如表1所示。                                         12 月底厚生劳动省官网所公布的获得儿童药加算的药
        2.2 目录内新增儿童适应证加算                                    品做了进一步统计分析。其中，获得儿童新药初次定价
            2010年开始，在日本医保目录内的药品若新增儿童                        补正加算的药品由《新药清单》（《新医薬品一覧表》）统
        适应证也可获得一定程度的价格加算。目录内新增儿                             计得出，获得目录内新增儿童适应证加算的药品由《与
        童适应证加算幅度与儿童新药初次定价补正加算幅度                             儿科适应证相关的附加项目清单》（《小児適応の効能追
                           [4]
        相同，均为5％～20％ 。获得新增儿童适应证加算的药                          加等に係る加算品目表》）统计得出。日本 2006－2020
        品必须根据临床试验结果在说明书中标明与儿童有关                             年获得儿童药加算的药品统计如表2所示。
        的治疗效果和用法用量。但是在未进行或仅进行了部                              表2 日本2006－2020年获得儿童药加算的药品统计
        分临床试验，亦或仅通过文献系统评价等所需成本很低                            Tab 2 Quantity statistics of drugs obtained children’s
        的方式新增了儿童适应证的情况下，该药则无法获得相                                   drug premium in Japan during 2006-2020
        关加算。                                                类别                   品种数，个    品规数，个   平均加算幅度，％
                                                            获得儿童新药初次定价补正加算的药品      34       50       6.54
        2.3  其他儿童药价格激励政策
                                                            获得目录内新增儿童适应证加算的药品      38      104       5.13
        2.3.1  符合“鼓励创新、消除超适应证用药”条件的儿童
                                                            3.1  儿童药加算实施现状
        药还可额外获得间接价格补偿                2010年起，为了鼓励创
                                                            3.1.1  儿童新药初次定价补正加算实施情况                    截至
        新药研发，逐步消除广泛存在的超适应证用药等问题，
                                                            2020年12月，进入日本医保目录的34个新药品种、合计
        日本规定符合“鼓励创新、消除超适应证用药”条件的药
                                                            50 个品规的儿童药获得了儿童新药初次定价补正加
        品在上市并被纳入医保目录后可获得加算（以下称为                             算。34 个药品中，仅有 1 个品种获得 15％的加算，其余
       “鼓励创新等加算”），能够享受在其仿制药上市前或者                            加算幅度均在5％～10％，平均加算幅度为6.54％。
        在医保目录中 15 年不下调价格的优惠 。获得加算的                              获得儿童新药初次定价补正加算的34个药品中，通
                                          [11]
        药品主要以日本医疗上必要性高的未上市药物和超适                             过类似药比较方式Ⅰ定价的药品最多，有26个。6个新
        应证用药研讨会（以下简称“研讨会”）负责界定的药品                           剂型、新规格的药品通过规格间调整法定价。通过该方
        范围为基础。其中儿童药是研讨会的重点讨论对象，为                            式定价的儿童药在所有定价方式中的加算幅度最高，平
        此，日本相关部门还设立了“儿童药物疗法发展改革小                            均获得了 7.50％的加算。由于成本定价法儿童加算政
                                            [12]
        组”，专门负责界定符合条件的儿童药范围 。                               策于 2018 年才实行，故截至 2020 年 12 月仅有 2 个药品
        2.3.2  进行卫生技术评估时特殊考虑儿童因素                    2019    获得该项加算。
        年，日本正式引入了 HTA，在保持现行定价规则基础上                              就剂型而言，获得加算的儿童药共有口服制剂 18
        对部分药品进行成本-效果评价，并将评价结果作为目                            个、注射剂 11 个、外用制剂 5 个。获得加算的非口服类
        录内药品价格调整的依据。日本目前优先将市场规模                             剂型药品占比接近一半。外用制剂中还有包括吸入气
        大或单价明显较高的药品选作HTA评价对象，但是出于                           雾剂、吸入粉末剂在内的更适合儿童使用的剂型。18个
        价格保护的考虑，首次纳入目录的儿童专用药暂不适用                            口服制剂中常用片剂仅有 5 个，其余 13 个则涉及分散
                       [13]
        HTA法调整价格 。                                          片、崩解片、胶囊剂、颗粒剂、干糖浆等多种剂型，这充分
            在应用HTA对具有儿童适应证的药品进行评估时，                         体现了儿童用药在剂型上的特殊性。除唯一获得 15％
        相关人员不仅会充分考虑儿童用药和成人间的差异，对                            加算的拉莫三嗪为片剂外，整体而言外用制剂获得加算
        儿童目标人群单独确定增量成本-效果比（incremental                      幅度最高（平均达 8.50％）。注射剂与口服制剂加算幅
        cost-effectiveness ratio，ICER），而且给予了儿童药更高           度基本相同，而片剂之外的其他口服制剂获得加算的幅
        的价格调整阈值。根据现有报销水平、支付意愿调查结                            度均高于片剂。儿童新药初次定价补正加算情况统计
        果、人均国内生产总值（GDP）和各国药价情况，日本目                          结果如表3所示。


        ·2824 ·  China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 23                                 中国药房    2021年第32卷第23期
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